基因激活

Inobrodib (CBP-IN-1) 是一种口服活性的强选择性p300/CBP 抑制剂，与 p300 和 CBP 结合，Kd 值为 1.3 和 1.7 nM。它抑制前列腺癌细胞系的细胞增殖并降低雄激素受体和 C-MYC 调节的基因表达。

Doxycycline 是一种口服有效的四环素类抗生素，具备广谱金属蛋白酶（MMP）抑制作用，兼具抗菌和抗肿瘤活性，并常用于诱导基因表达的 ON-OFF 体系。

Pifithrin-α hydrobromide (Pifithrin-α hydrobromide) 是一种 p53 抑制剂，可抑制 p53 反应基因的 p53 依赖性反式激活。它也是芳烃受体的激动剂。

ML346是 Hsp70和 HSF-1活性的激活剂，针对 Hsp70 的 EC50为 4.6 μM。它诱导热休克反应 (HSR) 的基因和蛋白质效应子的特异性增加，如 Hsp70、Hsp40 和 Hsp27。

NF-κΒ activator 1 可激活NF-κΒ基因，EC50 为 0.9 μM。NF-κB 作为一种调控细胞增殖和细胞存活的基因被真核细胞广泛应用。NF-κΒ activator 1 可诱导超氧化物歧化酶 (SOD)2 mRNA 表达。

C188-9 (TTI-101) 是一种Stat3抑制剂，其Kd 值为 4.7 nM。它诱导 AML 细胞系和原代标本凋亡，抑制原代 AML 细胞集落形成。它抑制 G-CSF 诱导的 STAT3 激活和 STAT3 依赖性基因表达。

Oxazolone 是一种半抗原化剂，可诱导急性或慢性结肠炎和特应性皮炎模型。它可激活 Th1/Th2 反应，诱发体重减轻和腹泻，并可被抗 IL-4、抗 TNF-α 抗体或 IL-13R2α-Fc 蛋白缓解。同时适用于斑马鱼炎症性肠病相关基因表达研究。

Tamoxifen 是一种口服有效的选择性雌激素受体调节剂（SERM），对雌激素在乳腺细胞中具有拮抗作用，在骨、肝和子宫细胞中具有激动作用，可用于诱导基因敲除、小鼠肝损伤模型，同时具备激活Hsp90、诱导自噬与凋亡、抑制EBOV和MARV病毒感染等多种生物学活性。

Dazostinag disodium (TAK-676) 是合成的新型干扰素基因 （STING） 激动剂，触发STING 信号通路激活和 I 型干扰素激活。Dazostinag disodium (TAK-676) 也是一种免疫系统高效调节剂，具有完全消退和持久记忆的 T 细胞免疫功能并且能够促进持久的干扰素依赖性抗肿瘤免疫反应。

BMP signaling agonist sb4 (SB 4) 是苯并恶唑骨形态发生蛋白 4 (BMP4) 信号激动剂(EC50:74 nM)，能够稳定细胞内 p-SMAD-1/5/9 ，激活 BMP 信号。它还能激活典型 BMP 信号通路中的 BMP4 靶基因 (DNA 结合抑制剂，Id1和Id3)。

MSA-2 是可口服的非核苷酸 STING 激动剂，MSA-2 的非共价体系二聚体与 STING 纳摩尔亲和力结合。它在同基因小鼠肿瘤模型中显示抗肿瘤活性，与抗 PD-1 协同作用，可刺激肿瘤分泌干扰素-β，诱导肿瘤消退，具有持久的抗肿瘤免疫。[3]

Giredestrant tartrate (Estrogen receptor antagonist 1) 是一种新型的、具有口服活性的、有选择性的、有效的的非甾体雌激素受体拮抗剂。Giredestrant tartrate 与 ER 强效结合，导致 ER 无法激活靶向基因的转录，并促使 ER 蛋白降解。Giredestrant tartrate 可用于治疗肿瘤疾病。

A-935142是一种人类醚-a-go-go 相关基因（hERG，Kv 11.1）通道激活剂。A-935142通过减慢失活、促进激活、减少失活、缩短心房和心室复极化，并通过一种复杂的方式增强 hERG 电流。

alphaSYN-IN-NAB2 是一种神经元保护剂，是一种由 NAB2基因编码的蛋白质。NAB2 高效且具有选择性地保护多种细胞免受 α-syn 毒性。NAB2 对依赖于 E3 泛素连接酶 Rsp5/Nedd4 的内体转运具有促进作用。NAB2 确定 α-syn 生物学中的一个可活性分子节点，该节点可以纠正其潜在病理学的多个方面，包括功能失调的内体和内质网到高尔基体囊泡的运输。NAB2参与细胞分化、凋亡和应激反应等细胞过程，可用来研究癌症、神经发育和神经元活动。

P53R3是一种有效的 p53再激活剂。P53R3可恢复 p53热点突变体的序列特异性 DNA 结合，包括p53 R175H、p53 R248W 和p53 R273H。P53R3特异性诱导p53依赖性抗增殖作用，其特异性比PRIMA-1高得多的。P53R3增强野生型p53和p53 M237I 向靶基因启动子的募集。P53R3强烈增强死亡受体死亡受体5（DR5）的mRNA、总蛋白和细胞表面的水平。P53R3用于癌症研究。

Emprumapimod (PF-07265803) 是一种具有口服活性和特异性的丝裂原活化蛋白激酶 p38α MAPK 抑制剂，抑制 LPS 诱导产生的 IL-6 ，可用于研究 LMNA 基因引起的扩张型心肌病。

Mofarotene (Ro-40-8757) 是一种小分子化合物，在许多癌细胞系中显示出相当大的抗肿瘤活性，可用于治疗肿瘤和呼吸系统疾病。Mofarotene 是一种维甲酸类似物，可结合并激活维甲酸受体(RARs)，从而改变某些基因的表达，导致易感细胞的细胞分化和细胞增殖降低。

diABZI STING agonist-1 是一种具有选择性和高效性的干扰素基因刺激受体 (STING) 激动剂，具有潜在的抗肿瘤和抗炎活性，可用于研究癌症。

Triciferol 作为具有结合了 VDR 激动剂和 HDAC 拮抗剂活性的多重配体发挥作用。Triciferol 直接与 VDR 结合 (IC50=87 nM)，在一些 1,25D 靶基因上作为具有 1,25D 样效力的激动剂发挥作用。Triciferol 诱导显著的微管蛋白高乙酰化，并增强组蛋白乙酰化。Triciferol 在体外癌细胞模型中也表现出有效的抗增殖和细胞毒性活性。

Budesonide (Pulmicort) 是吸入型糖皮质类固醇，是一种口服具有活性的糖皮质激素受体激动剂。它能够减小肺部肿瘤的体积，逆转 DNA 低度甲基化，调节基因的 mRNA 表达。它是能够用于哮喘的抗炎药。

Tamoxifen Citrate 是一种口服有效的选择性雌激素受体调节剂（SERM），可阻断乳腺细胞中的雌激素作用，同时激活骨骼、肝脏和子宫等细胞中的雌激素活性，作为Hsp90激活剂可增强其分子伴侣ATPase活性，能激活自噬、诱导凋亡，并可用于构建CreER(T2)转基因小鼠的基因敲除及肝损伤模型。

Pivagabine (CXB-722) 是疏水性 4-氨基丁酸的衍生物，具有神经调节活性。它可穿透大鼠的血脑屏障，拮抗足部休克对大鼠脑中 GABAA 受体功能和促肾上腺皮质激素释放因子 (CRF) 浓度的影响。

Afatinib Dimaleate (BIBW 2992MA2) 是一种可口服的苯胺基-喹唑啉衍生物和受体酪氨酸激酶表皮生长因子受体家族的抑制剂，具有抗肿瘤活性。它抑制 EGFRwt、EGFRL858R、EGFRL858R/T790M 和 HER2的 IC50分别为0.5 nM、0.4 nM、10 nM 和 14 nM。

Mitapivat (PKR-IN-1) 是口服具有活性的变构丙酮酸激酶 (pyruvate kinase) 激活剂，其AC50=20 nM。它在广泛的 PKLR 基因型中增加酶活性、蛋白质稳定性和 ATP 水平。它有潜在的恢复 PK 缺乏的糖酵解途径活性的作用。