高效基因编辑小分子库

High-Efficiency Gene Editing Small Molecule Library

很棒

在现代生物医学研究中，CRISPR-Cas技术已成为基因编辑的主流工具，因其高效、可编程的特性，被广泛应用于基因治疗、农作物改良、基因功能研究及疾病模型构建等领域。然而，在实际应用中，CRISPR-Cas系统仍面临一些关键挑战，如脱靶效应、编辑效率受限，尤其是在哺乳动物细胞中，同源定向修复（HDR）效率较低，严重限制了精准基因编辑（如点突变引入、基因敲入）的实现。
为了解决这些问题，研究人员不断探索能够增强CRISPR-Cas系统性能的辅助工具。TargetMol精心设计了一套促进基因编辑效率的小分子化合物库，该化合物库整合了目前已知的多种DNA修复通路调节剂以及潜在的调控分子，特别是抑制非同源末端连接（NHEJ）途径和促进同源定向修复（HDR）途径的小分子，包括DNA-PK抑制剂、DNA连接酶IV抑制剂、RAD51激活剂等，涵盖合成小分子、天然产物、临床/上市药物等多个类别，具有广泛的应用潜力。