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信使核糖核酸在理论上能够表达任何蛋白质,因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病,用于精准的个体化治疗





信使核糖核酸 (messenger RNA,mRNA) 在理论上能够表达任何蛋白质,因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病,用于精准的个体化治疗。随着 mRNA技术的快速发展与应用的不断拓展,越来越多 mRNA 相关研究正在积极开展。mRNA 是指导合成蛋白质的模板,把遗传信息从 DNA 传递到蛋白质的信使。成熟 mRNA 的主体序列是编码区,在其上游 5 侧和下游都有非编码区。真核生物mRNA 分子两端还有 5`帽子和 3`尾部结构。mRNA 发挥作用的过程如下图所示:

体外转录(IVT)mRNA 是一种靶向细胞质的 RNA 分子,仅需穿过质膜,即可实现有效递送,从而发挥作用;此外,相比于 DNA 或病毒方法,mRNA 不需要等待转录、剪接、聚腺苷酸化或核输出过程即能够实现更加快速地表达。IVTmRNA 作为一种潜在的新药已备受科学家的关注。mRNA 有望用于癌症免疫治疗、预防传染病的疫苗接种、替代治疗以及再生医学等领域,成为了当前热门的新型研究方向。mRNA 的应用主要有右图几个方面:

mRNA 在理论上能够表达任何蛋白质,因此可以探索治疗几乎所有基于蛋白质的疾病,用于精准的个体化治疗。mRNA 药物引领现代制药的第三次浪潮,靶点丰富,安全性已得到验证。mRNA 药物与传统药物对比情况如下表所示:

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