CFTR

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量,改善 Phe508del CFTR 蛋白加工和运输。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

Icenticaftor (QBW251) 是一种具有口服活性CFTR 通道增强剂，可用于慢性阻塞性肺疾病 (COPD) 和囊性纤维化研究，对F508del 和G551D CFTR 的EC50分别为 79 和 497 nM。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

CFTR(inh)-172 (CFTR Inhibitor-172) 是一种不依赖电压的选择性 CFTR 抑制剂，在2分钟内可逆地抑制CFTR 短路电流的Ki 值为300 nM。

Glucosamine (Chitosamine) 是软骨基质和滑液中糖胺聚糖的天然成分，常用作骨关节炎的治疗方法。它也是一种氨基糖，是糖基化蛋白和脂质生化合成的突出前体，用作膳食补充剂。

CFTR corrector 12 是CFTR校正剂，可拯救除M760R ABCA3 外的所有突变蛋白，可用于研究囊性纤维化。

Bamocaftor是一种CFTR通道（DeltaF508-CFTR突变）矫正器，适用于 CF 跨膜传导调节器，被设计用于恢复 F508del-CFTR 蛋白功能。联合使用 tezacaftor 和 VX-561 治疗 F508del MF 的囊性纤维化患者。

PPQ-102 (CFTR Inhibitor) 是一种CFTR 抑制剂，可以完全抑制CFTR 氯化物电流，IC50为90 nM。

CFTR corrector 4是一种高效且可口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR)，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，是用来研究囊性纤维化的潜在化合物。

Cavosonstat (N91115) 是一种口服活性 S-亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)抑制剂，可促进囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)成熟和质膜稳定。

Glibenclamide (Glyburide) 是一种具有口服活性的 ATP 敏感的 K+通道抑制剂，可研究糖尿病和肥胖。它抑制 P-糖蛋白，可直接结合并阻断 KATP 的 SUR1亚基并抑制囊性纤维化跨膜传导调节蛋白。它通过诱导膜离子通透性干扰线粒体生物能，可诱导自噬。

(R)-BPO-27 是一种具有口服活性和高效性的 ATP 竞争性 CFTR 抑制剂(IC50：4 nM)，可用于研究腹泻和多囊肾。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

SRI-37240是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂，具有通读活性的，可诱导终止密码子处的长时间停顿，抑制与囊性纤维化相关的 PTC。SRI-37240 可用于研究与PTC 相关的疾病。

BPO-27 racemate (BPO-27(racemate)) 是一种CFTR 抑制剂，IC50为8 nM。

Nesolicaftor (PTI-428) 特异性增强囊性纤维化跨膜电导调节蛋白合成。

SRI-41315 是一种 eRF1 降解剂 ，可在核糖体解码中心充当分子胶。SRI-41315 诱导终止密码子的延长暂停，并抑制永生化和原代人支气管上皮细胞中与囊性纤维化相关的 PTC，恢复 CFTR 表达和功能。SRI-41315 通过降低终止因子 eRF1 的丰度来抑制 PTC。

GLPG1837 (ABBV-974) 是一种有效的 CFTR 增强剂，对其 F508del 和 G551D 的 EC50 分别为 3 nM 和 339 nM。

GlyH-101 是一种可渗透入细胞的 CFTR 阻断剂，Ki 为1.4 uM。

CFTR corrector 2 (FDL169) 是一种新型有效的囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)调节剂，用于治疗携带 F508del 突变的囊性纤维化患者。

UCCF-853 是一种小分子 CFTR 调节剂，可用于研究囊性纤维化。

IOWH-032 (IOWH032) 是一种合成 CFTR 抑制剂，可用于研究治疗霍乱、腹泻和分泌性腹泻，在T84和CHO-CFTR 细胞实验中IC50为1.01 uM。