急性髓系白血病

STM2457 是一种 RNA 甲基转移酶 METTL3 的抑制剂 (IC50=16.9 nM)，具有选择性和口服活性。STM2457 可用于急性髓系白血病 (AML) 的研究。

Bomedemstat（IMG-7289）是一种口服活性、不可逆的赖氨酸特异性去甲基酶1（LSD1）抑制剂，在小鼠骨髓增生性肿瘤（MPNs）模型中显示活性。该化合物具有抗肿瘤作用，可用于急性髓系白血病（AML）和骨髓纤维化（MF）研究。

Milademetan (DS-3032) 是一种具有口服活性和有效性的 MDM2 抑制剂，具有抗肿瘤活性，诱导 G1 细胞周期阻滞、衰老和凋亡。Milademetan 可用于研究急性髓系白血病和实体肿瘤。

QL-X-138 HCl 是一种新型具有选择性和高效性的 BTK MNK 双激酶抑制剂，具有抗癌活性，可与 BTK 共价结合，与 MNK 非共价结合。QL-X-138 HCl 对 BTK、MNK1 和 MNK2 激酶有抑制作用。QL-X-138 HCl 具有抗登革热病毒 2 活性，在急性髓系白血病细胞中显示抗增殖活性。QL-X-138 HCl 可用于研究淋巴瘤和白血病。

DHODH-IN-17是一种人DHODH抑制剂，IC50为0.40 μM。DHODH-IN-17 是一种 2- 苯胺酰烟酸，可用于研究急性髓系白血病 (AML) 。

Laromustine (VNP40101M) 是一种用于癌症治疗的磺酰水解烷化前药，具有显著的抗癌活性，抑制硫氧还蛋白还原酶，可用于研究急性髓系白血病。

KYN-101 是一种具有口服活性和选择性的芳基烃受体（AHR)抑制剂，具有抗癌活性。KYN-101 降低 CYP1A1 mRNA 表达，可用于研究乳腺癌和急性髓系白血病。

IDH2R140Q-IN-2 是一种具有口服活性和高效性的 IDH2R140Q 抑制剂，IC50为29 nM。IDH2R140Q-IN-2 具有潜在的抗肿瘤活性，能减少携带IDH2R140Q突变的TF-1细胞系中D2HG的生成（IC50为10 nM），抑制肿瘤组织中D2HG的水平。IDH2R140Q-IN-2适用于研究急性髓系白血病（AML）。

AHR Inhibitor I-103 是一种芳基烃受体（AHR) 抑制剂，具有抗癌活性，可用于研究乳腺癌和急性髓系白血病。

Enasidenib mesylate (AG-221 mesylate) 是一种具有有效性和选择性的 IDH2 突变酶抑制剂，可促进白血病成髓细胞的分化，可用于治疗急性髓系白血病。

Mitoxantrone (mitozantrone) 是一种拓扑异构酶 II (Topo II) 的抑制剂，一种蛋白激酶 C (PKC) 的抑制剂 (IC50=8.5 μM)。Mitoxantrone 具有抗肿瘤活性，可以治疗急性髓系白血病、肝细胞癌、乳腺癌等。

MG-T-19是一种TIM-3抑制剂（KD=0.26 μM），显著抑制TIM-3与PtdSer、CEACAM1和Gal-9的相互作用，增加PBMCs中TNF-α和IFN-γ的产生，从而重新激活T细胞对肿瘤的攻击能力。

SACLAC 是一种半胱天冬酶活化抑制剂，具有抗肿瘤活性，可降低AML细胞活力，抑制AML细胞增殖，增加AML细胞死亡，并诱导AML细胞凋亡，可用于研究急性髓系白血病和癌症。

FLT3-IN-16 是一种有效的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，其IC50值为 1.1 μM。FLT3-IN-16 可用于研究急性髓系白血病。

BRD0705 是一种具有旁系选择性的、口服具有活性的GSK3α抑制剂，其 IC50=66 nM，Kd=4.8 μM。 它与 GSK3β (其 IC50=515 nM) 相比，对GSK3α的选择性更高 (8 倍)。它可用于研究急性髓细胞性白血病。

BRD5648 是 BRD0705 的 阴性对照，BRD0705 是旁系选择性和口服有效的 GSK3α 抑制剂，Kd为 4.8 μM，IC50为 66 nM。与 GSK3β (IC50为 515 nM) 相比，BRD0705 对 GSK3α 的选择性更高 (8 倍)。BRD0705 可用于急性髓细胞性白血病。

Natalizumab 是重组人源化单克隆抗体，与 α4β1-整联蛋白结合并阻断其与血管细胞粘附分子 1 的相互作用。它也可阻止淋巴细胞进入中枢神经系统，从而防止急性脱髓鞘复发，可用于复发缓解型多发性硬化症和克罗恩氏病的研究。

UC-514321 是NSC370284 的结构类似物，靶向STAT3 5并选择性抑制TET1的表达，且活性更高。它有较低的毒性，在体内外均表现出良好的抗急性髓系白血病活性。

Daunorubicin是一种具有抗癌活性的蒽环类抗生素和topoisomerase II抑制剂，能够抑制DNA和RNA的合成，常用于治疗急性髓系白血病（AML）和急性淋巴细胞白血病（ALL）。

Pevonedistat hydrochloride (MLN4924 hydrochloride) 是一种具有选择性和高效性的 NEDD8 活化酶抑制剂（IC50：4.7 nM），可诱导癌细胞凋亡和细胞周期抑制，可用于研究急性髓系白血病 （AML） 和骨髓增生异常综合征 （MDS）。

YL-5092是一种针对YT521-B同源性(YTH)结构域蛋白1(YTHDC1)的抑制剂。该化合物在抑制急性髓系白血病细胞方面表现出显著效果，其IC50范围为0.28-2.87 μM。此外，YL-5092在MOLM-13或U937异种移植小鼠模型中，展示了其抗肿瘤活性。

SILA-123，作为一种针对FLT3 (FLT3-WT: IC50=2.1 nM; FLT3-ITD: IC50=1.0 nM) 的抑制剂，能有效地阻断FLT3的磷酸化及其下游信号通路，从而在 G0 G1 期阻止细胞周期的进展，并引发细胞凋亡 (apoptosis)。该化合物主要用于急性髓系白血病的研究。

10-Methoxy-canthin-6-one (Mtx-C) 作为一种有效的DNA损伤诱导剂，主要通过嵌入DNA促使细胞周期在G2 M期停滞。这一机制有助于诱导急性髓性白血病细胞 (AML) 以及白血病干细胞 (LSC) 的髓系分化。在AML和LSC细胞中，髓系分化主要通过髓过氧化物酶、CD15、CD11b及CD14的表达增强以及p38 MAPK的激活来体现。因此，10-Methoxy-canthin-6-one 在白血病研究领域具有重要应用价值。

PROTAC MPS1 degrader 2 (Compound 15) 作为一种有效的化合物，针对单极纺锤体1 (Mps1, TTK)、AURKA及AURKB展现出显著的降解活性，其DC50值分别为42.0 nM、2.1 nM和154.0 nM。此外，PROTACMPS1 degrader 1 主要被应用于急性髓系白血病的相关研究。