方法：采用 SF3B1 野生型与 K700E 突变型 MEC1 慢性淋巴细胞白血病细胞及原代 CLL 细胞，以 1–100 nM H3B-8800 孵育 48 h，通过流式细胞术检测细胞活力，RNA-seq 分析剪接变化。结果：H3B-8800 呈剂量依赖性杀伤细胞，对 SF3B1 突变型细胞选择性更强，可诱导广泛剪接改变，与维奈克拉联用呈协同杀伤效应。[1]
方法：采用 SRSF2-P95H 突变型与野生型骨髓细胞及白血病细胞，以梯度浓度 H3B-8800 处理，通过细胞活力检测与 RNA 剪接分析评估体外活性。
结果：H3B-8800 可选择性杀伤 SRSF2 突变型细胞，诱导 GC 富集区内含子滞留，显著抑制异常剪接并降低白血病细胞负荷，对野生型细胞影响较弱。[2]

方法：选用 NSG 免疫缺陷小鼠构建 MEC1 细胞 CLL 异种移植模型，以 SF3B1 野生型与 K700E 突变型细胞尾静脉接种，H3B-8800 按 6 mg/kg 每日灌胃，溶剂为含甲基纤维素、乙醇的混合液，连续给药 10 d。
结果：H3B-8800 显著降低 SF3B1 K700E 组骨髓白血病浸润，减轻肝脾肿大，延缓肿瘤浸润。[3]