靶向治疗

Trastuzumab deruxtecan (T-DXd) 是一种具有抗癌抗肿瘤活性的抗体-活性分子偶联物 (ADC)，由靶向人表皮生长因子受体 2 （HER2） 的单克隆抗体与拓扑异构酶 I 抑制剂 （DXd） 偶联而成。Trastuzumab deruxtecan对 HER2 阳性乳腺癌和胃癌的治疗有改善作用。

Aducanumab (BIIB037)，一种选择性人免疫球蛋白γ-1（IgG1）单克隆抗体，靶向β淀粉样蛋白 (Aβ) 的聚集形式。Aducanumab 显示出脑渗透性，可用于治疗阿尔茨海默病 (AD) 。

Telisotuzumab(ABT-700) 是一种人源化重组抗体，靶向治疗性肝细胞生长因子受体（MET）的抗体，对 c-Met 具有很高的亲和力 。Telisotuzumab 对 c-Met 信号传导具有抑制作用且具有抗肿瘤活性。

Adalimumab 是一种特异性靶向人 TNF-α 的全人重组 IgG1 单克隆抗体。Adalimumab 可以用于治疗类风湿关节炎、强直性脊柱炎、银屑病等。

Giredestrant tartrate (Estrogen receptor antagonist 1) 是一种新型的、具有口服活性的、有选择性的、有效的的非甾体雌激素受体拮抗剂。Giredestrant tartrate 与 ER 强效结合，导致 ER 无法激活靶向基因的转录，并促使 ER 蛋白降解。Giredestrant tartrate 可用于治疗肿瘤疾病。

Debio 0932（CUDC-305）是一种热休克蛋白90 （Hsp90）抑制剂，靶向n端atp结合袋从而促进细胞凋亡，具有可口服和可穿透血脑屏障（BBB）的优点，可用于治疗非小细胞肺癌 (NSCLC)和神经母细胞瘤等癌症。

Upacicalcet HCl 是一种静脉内拟钙剂，通过直接作用于甲状旁腺细胞膜钙敏感受体来抑制过量的甲状旁腺激素 (PTH) 分泌，从而降低血液中的 PTH 水平。Upacicalcet HCl 可用于治疗血液是一种新型继发性甲状旁腺功能亢进化合物，靶向钙敏感受体的氨基酸结合位点。

Vutiglabridin (HSG4112) 是一种新型且安全的PON2调节剂，是一个外消旋化合物。Vutiglabridin 是Glabridin 的优化结构类似物，比Glabridin 在减重效果和化学稳定性方面更加优越。Vutiglabridin 通过靶向线粒体对氧磷酶-2改善mptp 诱导的帕金森病小鼠的神经变性。Vutiglabridin 是一种治疗肥胖的临床2期药物，在PD 模型中对对线粒体PON2具有治疗作用。Vutiglabridin 渗透到大脑，结合PON2，恢复1-甲基-4-苯基吡啶(MPP*)诱导的SH-SY5Y 神经母细胞瘤细胞线粒体功能障碍。Vutiglabridin 在小鼠实验中 显著减轻了1-甲基-4苯基-1,2,3,6-四氢吡啶(MPTP)诱导的PD 模型小鼠的运动障碍和多巴胺能神经元损伤。

JAK3/BTK- in -1是一种特异性靶向和抑制Janus 激酶3 (JAK3)和布鲁顿酪氨酸激酶(BTK）的JAK3/BTK 双重抑制剂 ，BTK 和 JAK3 是自身免疫性疾病的两个重要靶点。JAK3/BTK- in -1同时抑制 BTK/JAK3 信号通路表现出协同效应。 JAK3/BTK- in -1是治疗免疫相关疾病(如自身免疫性疾病、某些类型的癌症(包括淋巴瘤和白血病)以及可能以免疫反应失调为特征的其他疾病)的潜在化合物。

Nicorandil (SG-75) 是一种有效的钾通道激活剂，靶向血管核苷二磷酸依赖性 K+通道和心脏 ATP 敏感 K+通道 (KATP)。Nicorandil 是一种烟酰胺酯，具有血管舒张和心脏保护作用，并具有治疗心绞痛和缺血性心脏病的潜力。

Deoxybenzoin (2-Phenylacetophenone) 用于靶向免疫传感器和黄嘌呤氧化酶。它用于治疗痛风。

Methyl α-D-mannopyranoside (Methyl α-D-mannopyranoside) 是一种化学合成的中间体，在抗结核吸入治疗中靶向巨噬细胞。

Tanshinone IIA (Tanshinone B) 属于二萜醌类天然产物，靶向 VEGF/VEGFR2 的蛋白激酶结构域。Tanshinone IIA 抑制血管生成，具有抗炎、抗氧化、治疗冠心病等活性。

Voxelotor (GBT 440) 是一种主要用于治疗镰状细胞病 (SCD) 的新型血红蛋白 (HbS) 聚合抑制剂和细胞色素 P450 3A4 抑制剂，能够靶向并共价结合 HbSα 链的 N 端缬氨酸，从而稳定镰状细胞血红蛋白 (HbS)。

S-Allylmercaptocysteine HCl 是一种从陈年大蒜中分离得到有机硫化合物，具有抗炎、抗氧化、抗癌和抗肿瘤活性。S-Allylmercaptocysteine HCl 抑制慢性阻塞性肺疾病的炎症，通过 NOX4/NF-kappaB 通路在骨关节炎治疗中靶向 Nrf2。

SP187 (MON-​DNJ) 是一种靶向作用于宿主的亚氨基糖。它具有抗丝状病毒感染活性。SP187可用于治疗抗流感和登革热病毒。

GPLGIAGQ acetate 是一种 MMP2 可切割的多肽。GPLGIAGQ acetate 可用作脂质体和胶束纳米载体中的刺激敏感接头，以在光动力治疗中合成独特的 MMP2 靶向光敏剂。

ARV-393是一种靶向BCL6的PROTAC降解剂，具有高效和可口服的优点。ARV-393招募BCL6和E3连接酶小脑，通过细胞的天然泛素蛋白酶体系统快速降解BCL6，用于治疗弥漫性大b细胞淋巴瘤（DLBCL）和非霍奇金淋巴瘤（NHL）。

BAY 2416964 是一种选择性靶向芳烃受体 (AhR) 的小分子抑制剂，其 IC50 为 341 nM，常用于肿瘤免疫治疗研究。

Rispenzepine 是一种新型的毒蕈碱型乙酰胆碱受体（mAChRs)的拮抗剂，选择性地靶向M1 和 M3 受体亚型，可用于治疗免疫系统疾病、感染、呼吸系统疾病。

Tecovirimat (ST-246)是一种核心蛋白半胱氨酸蛋白酶抑制剂，可能用于治疗天花感染。Tecovirimat 是一种新型抗病毒药物，对多种正痘病毒具有有效和选择性的活性（EC50值约 10 nM）。Tecovirimat可以通过靶向病毒 p37 蛋白直系同源物来抑制正痘病毒的排出。

Lu-AAZTA-NI-PSMA-093 是一款针对前列腺癌治疗的双价放射性药物，其结合了针对 PSMA 的靶向基团和对缺氧敏感的硝基咪唑 (NI) 基团，以提升肿瘤的摄取及保留能力。

LX1作为一种化合物，专门针对雄激素受体(AR)、AR变异体及类固醇合成酶AKR1C3，用于抗前列腺癌治疗。该化合物通过抑制AKR1C3酶活性，阻止雄烯二酮向睾酮的转化，并降低AR及AR-V7的表达，从而下调其靶基因。此外，LX1能够克服肿瘤细胞对Enzalutamide的耐药性，并且与之联合应用时能够进一步抑制肿瘤生长。

PV1162是一种高选择性的Chk2抑制剂，具有0.29 nM的IC50值。该化合物能够通过特异性靶向Chk2 ATP结合位点后方的门控依赖性疏水口袋，阻断ATP与Chk2的结合，从而有效抑制Chk2的磷酸化活性。由于这种机制，PV1162在抗癌治疗中展示了明显的应用前景。