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Givosiran

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货号 T39123Cas号 1639325-43-1

别名 吉伏司瑞, ALN-AS1

Givosiran（ALN-AS1）是一种小干扰 RNA 化合物，可选择性靶向肝脏 δ-氨基乙酰丙酸合酶 1（ALAS1）mRNA，从而有效下调 ALAS1 表达并抑制神经毒性 δ-氨基乙酰丙酸和卟胆原的积累。Givosiran 作为一种基于机制的研究工具，在急性间歇性卟啉病的代谢失衡及治疗干预策略研究中具有重要意义。

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货号 T39123 别名 吉伏司瑞, ALN-AS1Cas号 1639325-43-1

Givosiran（ALN-AS1）是一种小干扰 RNA 化合物，可选择性靶向肝脏 δ-氨基乙酰丙酸合酶 1（ALAS1）mRNA，从而有效下调 ALAS1 表达并抑制神经毒性 δ-氨基乙酰丙酸和卟胆原的积累。Givosiran 作为一种基于机制的研究工具，在急性间歇性卟啉病的代谢失衡及治疗干预策略研究中具有重要意义。

规格价格库存数量
1 mg
¥ 2,420
2-4周
5 mg
¥ 5,320
2-4周
10 mg
¥ 7,980
2-4周
25 mg
¥ 13,800
2-4周
50 mg
¥ 22,100
2-4周
100 mg
¥ 35,200
2-4周
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产品介绍

生物活性
产品描述
Givosiran (ALN-AS1) is a small interfering RNA compound that selectively targets hepatic aminolevulinate synthase 1 (ALAS1) mRNA, leading to efficient downregulation of ALAS1 expression and consequent inhibition of neurotoxic δ-aminolevulinic acid and porphobilinogen accumulation. Givosiran provides a mechanism-driven research tool with significant relevance for studying metabolic dysregulation and therapeutic intervention strategies in acute intermittent porphyria.
体外活性

Givosiran is conjugated to a trivalent N-acetylgalactosamine ligand, which binds specifically to the asialoglycoprotein receptor, enabling targeted delivery to hepatocytes[2].

体内活性

在大鼠模型中，单次皮下注射 Givosiran (10 mg/kg) 降低了肝组织和血清中的 ALAS1 mRNA 水平。在苯巴比妥诱导的急性间歇性卟啉症 (AIP) 大鼠模型中，3 mg/kg 的方案（每周两次，持续 3 周）防止了 ALAS1 的升高和毒性代谢物的积累。在 T1/T2 AIP 小鼠中，单剂量 Givosiran (20 mg/kg) 对 ALAS1 的抑制速度快于血红素 (Hemin) 处理。对食蟹猴的研究 (1-10 mg/kg) 显示，血清和尿液中 ALAS1 呈剂量依赖性下降，且在 8 周给药期结束后该效应具有可逆性 [2]。

别名吉伏司瑞, ALN-AS1
化学信息
分子量16300.60
CAS No.1639325-43-1
SequenceRNA, (Cm-sp-Am-sp-Gm-Am-Am-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)C-Am-Um-Cm-Um-Um-Am), 3'-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]- 14,14-bis[[3-[[3-[[5-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-1-oxopentyl]amino]propyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-1,12,19,25-tetraoxo-16-oxa13,20,24-triazanonacos-1-yl]-4-hydroxy-2-pyrrolidinyl]methyl hydrogen phosphate], complex with RNA (Um-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-sp-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-(2'-deoxy-2'-fluoro)G-Am-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Gm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)A-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Um-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Cm-(2'-deoxy-2'-fluoro)U-Gm-sp-Gm-sp-Um) (1:1)
储存&溶解度
存储keep away from direct sunlight | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature.

计算器

  • 摩尔浓度 计算器
  • 稀释 计算器
  • 配液 计算器
  • 分子量 计算器

体内实验配液计算器

请在以下方框中输入您的动物实验信息后点击计算，可以得到母液配置方法和体内配方的制备方法：
比如您的给药剂量是10 mg/kg，每只动物体重20 g，给药体积100 μL， 一共给药动物10只，您使用的配方为 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween 80 + 45% Saline / PBS / ddH2O， 那么您的工作液浓度为2 mg/mL。
母液配置方法：2 mg 药物溶于 100 μL DMSO （ 母液浓度为 20 mg/mL ）, 如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度，请先与我们联系。
体内配方的制备方法： 取 100 μL DMSO 母液， 添加 400 μL PEG300 混匀澄清， 再加 50 μL Tween 80, 混匀澄清, 再加 450 μL Saline / PBS / ddH2O 混匀澄清
以上为“体内实验配液计算器”的使用方法举例，并不是具体某个化合物的推荐配制方式，请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。
方案所需的各类助溶剂如： DMSO， PEG300， PEG400， Tween 80， SBE-β-CD， 玉米油等， 均可在TargetMol网站点击购买。
1 请输入动物实验的基本信息
mg/kg
g
μL
2 请输入动物体内配方组成，不同的产品配方组成不同，如有配方需求，可先联系我们提供正确的体内配方。
% DMSO
%
% Tween 80
% Saline/PBS/ddH2O

剂量转换

对于不同动物的给药剂量换算，您也可以参考 更多

关键词

Givosiran
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