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Nedosiran

产品编号 T39802 CAS 2266591-83-5

别名: DCR-PHXC

Nedosiran (DCR-PHXC) is a GalNAc-dsRNA conjugate designed for RNA interference (RNAi) targeting lactate dehydrogenase (LDH). It serves as a potential therapeutic option for patients with primary hyperoxaluria (PH) and end-stage renal disease (ESRD).

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Nedosiran, CAS 2266591-83-5

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产品描述	Nedosiran (DCR-PHXC) is a GalNAc-dsRNA conjugate designed for RNA interference (RNAi) targeting lactate dehydrogenase (LDH). It serves as a potential therapeutic option for patients with primary hyperoxaluria (PH) and end-stage renal disease (ESRD).
体外活性	Nedosiran (DCR-PHXC) is an investigational ribonucleic acid interference (RNAi) therapy[2]. Nedosiran is a synthetic, double-stranded RNA oligonucleotide (i.e., small interfering RNA [siRNA]) designed to target the mRNA encoding LDHA[2].
体内活性	Nedosiran is a RNAi therapy for primary hyperoxaluria that selectively reduce hepatic expression of lactate dehydrogenase[3]. Nedosiran specially inhibits hepatic expression of lactate dehydrogenase (LDHA)[3]. Nedosiran is a double-strand siRNA molecule that is conjugated with GalNAc, which takes advantage of the aforementioned unique asialoglycoprotein receptor (ASGPR) delivery system in the liver. Nedosiran is administered by monthly subcutaneous injection. Nedosiran decreases plasma oxalate in animal models[3].

别名	DCR-PHXC
分子量	N/A
CAS No.	2266591-83-5

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参考文献

1. Kevin Shee, et al. Nedosiran Dramatically Reduces Serum Oxalate in Dialysis-Dependent Primary Hyperoxaluria 1: A Compassionate Use Case Report. Urology.2021 Oct;156:e147-e149. 2. Gema Ariceta, et al. Hepatic Lactate Dehydrogenase A: An RNA Interference Target for the Treatment of All Known Types of Primary Hyperoxaluria. Kidney Int Rep. 2021 Feb 3;6(4):1088-1098. 3. Thomas A Forbes, et al. Therapeutic RNA interference: A novel approach to the treatment of primary hyperoxaluria. Br J Clin Pharmacol. 2021 May 22.

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请在以下方框中输入您的动物实验信息后点击计算，可以得到母液配置方法和体内配方的制备方法：比如您的给药剂量是10 mg/kg，每只动物体重20 g，给药体积100 μL，一共给药动物10 只，您使用的配方为5% DMSO+30% PEG300+5% Tween 80+60% ddH2O。那么您的工作液浓度为2 mg/mL。

母液配置方法：2 mg 药物溶于 50 μL DMSO (母液浓度为 40 mg/mL)，如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度，请先与我们联系。

体内配方的制备方法：取 50 μL DMSO 主液，加入 300 μL PEG300，混匀澄清，再加 50 μL Tween 80，混匀澄清，再加 600 μL ddH2O, 混匀澄清。

第一步：请输入动物实验的基本信息

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