Nedosiran (DCR-PHXC) is an investigational ribonucleic acid interference (RNAi) therapy[2]. Nedosiran is a synthetic, double-stranded RNA oligonucleotide (i.e., small interfering RNA [siRNA]) designed to target the mRNA encoding LDHA[2].

在动物模型中，Nedosiran 偶联了 N-乙酰半乳糖胺 (GalNAc3) 配体，以确保靶向递送至肝脏。这种偶联使该化合物能够结合高度表达于肝细胞表面的去唾液酸糖蛋白受体 (ASGPR)。在肝脏摄取后，Nedosiran 选择性地抑制肝脏 LDHA 的表达。在这些临床前模型中，给予该物质与血浆草酸水平的降低相关。这种靶向方法被用于评估其解决 PH1、PH2 和 PH3 各种生化失衡的能力 [1][3]。