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Vutrisiran

Vutrisiran

产品编号 T39304   CAS 1867157-35-4
别名: ALN-TTRsc02

Vutrisiran (ALN-TTRsc02) is an investigational, liver-directed small interfering ribonucleic acid (siRNA) compound designed for research on transthyretin (TTR)-mediated amyloidosis.

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Vutrisiran Chemical Structure
Vutrisiran, CAS 1867157-35-4
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产品目录号及名称: Vutrisiran (T39304)
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产品描述 Vutrisiran (ALN-TTRsc02) is an investigational, liver-directed small interfering ribonucleic acid (siRNA) compound designed for research on transthyretin (TTR)-mediated amyloidosis.
体外活性 Vutrisiran (previously ALN-TTRSC02) is a second-generation investigational RNAi therapeutic under development for the study of ATTR amyloidosis. Vutrisiran contains an siRNA that targets a sequence within the TTR mRNA which is conserved across wt and all known TTR variants. However, the Vutrisiran siRNA utilizes enhanced stabilization chemistry (ESC) and is conjugated to a triantennary GalNAc ligand, with the aim of enabling infrequent, subcutaneous (SC) dosing[1].
体内活性 In non-human primates, single SC doses of Vutrisiran 0.3 and 1 mg/kg achieved mean maximum TTR reductions (nadirs) of 55% and 96%, respectively, with serum TTR reductions persisting beyond 4 months for the 1 mg/kg dose. In the same study, monthly doses of 1 and 3 mg/kg maintained a reduction of TTR levels at 96%, relative to baseline[1].
别名 ALN-TTRsc02
分子量 N/A
CAS No. 1867157-35-4

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1. Bahru A Habtemariam, et al. Single-Dose Pharmacokinetics and Pharmacodynamics of Transthyretin Targeting N-acetylgalactosamine-Small Interfering Ribonucleic Acid Conjugate, Vutrisiran, in Healthy Subjects. Clin Pharmacol Ther. 2021 Feb;109(2):372-382.

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母液配置方法:2 mg 药物溶于 50 μL DMSO (母液浓度为 40 mg/mL), 如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度,请先与我们联系。

体内配方的制备方法:取 50 μL DMSO 主液,加入 300 μL PEG300, 混匀澄清,再加 50 μL Tween 80,混匀澄清,再加 600 μL ddH2O, 混匀澄清。

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Keywords

Vutrisiran 1867157-35-4 ALN-TTRsc02 Inhibitor inhibitor inhibit

 

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