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别名 依特立生, AVI-4658, AVI4658, AVI 4658
Eteplirsen(商品名 Exondys 51)是一种反义寡核苷酸治疗药物,旨在诱导肌营养不良蛋白基因的外显子 51 跳跃,从而在携带特定外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症患者中实现肌营养不良蛋白表达的部分恢复。Eteplirsen 被广泛应用于遗传性疾病研究、RNA 靶向治疗开发及肌营养不良症的转化研究。

Eteplirsen(商品名 Exondys 51)是一种反义寡核苷酸治疗药物,旨在诱导肌营养不良蛋白基因的外显子 51 跳跃,从而在携带特定外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症患者中实现肌营养不良蛋白表达的部分恢复。Eteplirsen 被广泛应用于遗传性疾病研究、RNA 靶向治疗开发及肌营养不良症的转化研究。
| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
|---|---|---|---|
| 1 mg | ¥ 1,430 | 2-4周 | |
| 5 mg | ¥ 3,330 | 2-4周 | |
| 10 mg | ¥ 5,700 | 2-4周 |
| 产品描述 | Eteplirsen (brand name Exondys 51) is an antisense oligonucleotide therapy designed to induce exon 51 skipping in the dystrophin gene, enabling partial restoration of dystrophin protein expression in patients with Duchenne muscular dystrophy carrying specific exon 51 mutations, Eteplirsen is extensively applied in genetic disease research, RNA-targeted therapy development, and translational studies of muscular dystrophy. |
| 体外活性 | Eteplirsen acts to promote dystrophin production by restoring the translational reading frame of Duchenne muscular dystrophy (DMD) through specific skipping of exon 51 in defective gene variants[1]. |
| 别名 | 依特立生, AVI-4658, AVI4658, AVI 4658 |
| CAS No. | 1173755-55-9 |
| Sequence | RNA, [P-deoxy-P-(dimethylamino)](2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a→5')(C-m5U-C-C-A-A-C-A-m5U-C-A-A-G-G-A-A-G-A-m5U-G-G-C-A-m5U-m5U-m5U-C-m5U-A-G), 5'-[P-[4-[[2-[2-(2-hydroxyethoxy)ethoxy]ethoxy]carbonyl]-1-piperazinyl]-N,N-dimethylphosphonamidate] |
| 存储 | keep away from moisture | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature. |
对于不同动物的给药剂量换算,您也可以参考 更多