小分子药物

AZD0780 (EX-A6975)是一种口服小分子PCSK9抑制剂，由阿斯利康公司开发，作为单用他汀类药物无法控制的血脂异常患者的一流疗法。

C004019是一种小分子 PROTAC ，能够靶向tau，用于从细胞内选择性降解蛋白质，同时招募tau 和E3连接酶（Vhl），选择性增强tau 蛋白的泛素化和蛋白水解。C004019是AD 及相关tau 蛋白疾病的候选药物。

Methoxyamine HCl (Methoxyamine) 与脱嘌呤/脱嘧啶 (AP) DNA 损伤位点共价结合并抑制碱基切除修复 (BER)，这可能导致 DNA 链断裂和细胞凋亡增加。 Methoxyamine 是一种具有潜在佐剂活性的口服生物可利用的小分子抑制剂。该药剂可增强烷化剂的抗肿瘤活性。

4-tert-Octylphenol 是一种干扰内分泌的化学物质及雌激素药物，能诱导子代小鼠脑神经元祖细胞的凋亡，并通过减少溴脱氧尿苷（BrdU）、有丝分裂标志物Ki67以及磷酸组蛋白H3（p-Histone-H3）的表达，导致神经元祖细胞的增殖减少。这种物质不仅会干扰小鼠的大脑发育，还会影响其行为。

Cysteamine hydrochloride 是一种可口服的小分子药物，常用于治疗肾病型胱胺酸症，也可作为抗氧化剂，在实验研究中可用于诱导小鼠胃肠障碍、十二指肠溃疡及肾损伤模型。

DL-Borneol ((endo)-Borneol) 是一种从中药中提取的小分子，是一种可口服的生物佐剂，可以改善药物向大脑的输送，常用作治疗心脑血管疾病的中药的辅助成分。

MS 39是突变型表皮生长因子受体(EGFR)的高效、高亲和力和选择性降解剂，具有的高效、高亲和力和选择性。MS 39 由吉非替尼通过连接物偶联至 VHL 配体，能有效地诱导突变型 EGFR 的降解（在 HCC827(外显子19 del)和 H3255 (L858R 突变)肺癌细胞系中的 DC50值分别为5 nM 和3.3 nM)，但在浓度高达10 μM 的野生型 EGFR 细胞系中无显著作用。MS 39在体外抑制 H3255肺癌细胞的增殖，并且在给药后在小鼠中具有生物利用性。

PROTAC(H-PGDS)-7 是一种有选择性的、有效的小分子造血前列腺素 D 合酶 （H-PGDS）PROTAC 降解剂，在 KU812细胞中展现出降解活性，DC50为 17.3 pM。PROTAC(H-PGDS)-7是一种类药化合物，能有效抑制前列腺素 D2 (PGD2)的产生，抑制炎症因子重生作用。PROTAC(H-PGDS)-7是治疗 DMD 和其他H-PGDS 相关疾病的候选化合物。

4-Hydroxy-3-nitrophenylacetic acid 是一种小分子药物，在 Ig 重链 V-I 区和 Ig γ-2 链 C 区具有活性。

1-[(5-chlorothiophen-2-yl)sulfonyl]pyrrolidine-2-carboxylic acid 已被用作合成药物、聚合物等的起始材料，也被用于合成生物活性化合物，如肽、拟肽和其他小分子。

ALZ-801 是一种可口服的小分子 β-淀粉样蛋白抗寡聚体和聚集抑制剂，是曲米酸的缬氨酸偶联前药，与母体化合物相比，具有显著改善的 PK 特性和胃肠道耐受性。它是治疗阿尔茨海默病的先进且显著改善的候选药物。

CORM-401 是一种羰基配合物和一氧化碳释放分子，具有血管生成和抗菌活性。CORM-401 诱导内皮细胞中磷酸戊糖通路的钙信号传导、NO 增加和激活。CORM-401 抑制大肠杆菌和几种抗生素耐药临床病原体的生长，可诱导小鼠体温增加。

HRX-0233是一种针对MAP2K4的小分子抑制剂。该化合物在体内对H358 KRASG12C突变的非小细胞肺癌(NSCLC)展示出高效的肿瘤缩小作用，同时毒性不明显。HRX-0233还能有效抑制Sotorasib作为KRAS抑制剂在单药治疗中对受体酪氨酸激酶(RTKs)的反馈激活，进而实现对MAPK信号通路的更持久和全面抑制。此外，HRX-0233也被期待应用于AR阴性前列腺癌、肺癌及结肠癌的研究中。

FOXJ1 agonist 1 (compound 16c) 是口服小分子，能有效增强FOXJ1的表达。该化合物在哺乳动物气道系统的多纤毛细胞 (MCC) 中发挥作用，有助于预防慢性阻塞性肺病 (COPD) 的发展与发作。此外，FOXJ1 agonist 1 能在斑马鱼及哺乳动物呼吸道系统中诱导运动纤毛的生成，并能抑制弹性蛋白酶诱导的COPD小鼠模型。该化合物具备优良的肝微粒体稳定性和良好的体内药代动力学 (PK) 曲线及区域下曲线面积 (AUC)，在CYP 和 hERG上无显著抑制，且没有明显的细胞毒性。

CQ-16是一种针对前列腺特异性膜抗原(PSMA)的口服活性小分子药物偶联物(SMDC)。这种化合物在PSMA阳性和PSMA阴性的前列腺细胞中展示了显著的选择性抗增殖效果。CQ-16还表现出对PARP的抑制作用，其IC50值为1 nM。

DSPE-PEG(2000) maleimide 作为1,2-二硬脂酰-sn-磷脂醇（DSPE）的PEG化衍生物，广泛应用于体外及体内合成输送siRNA或小分子抗癌药物的脂质纳米粒子（LNPs）。在相关实验中，含有DSPE-PEG(2000) maleimide的LNPs，其封装了针对p53和K-RAS mRNA的siRNA，在PANC-1胰腺导管腺癌小鼠异种移植模型中成功诱导肿瘤退化。

68Ga-DOTA-NT-20.3是一种神经降压素(NTS)类似物，也是68Ga离子的配体。在PET成像中，68Ga-DOTA-NT-20.3展示了快速的肿瘤摄取及肿瘤与背景之间的高对比度，血液清除速度快，肾脏中的积累适中。其药代动力学和生物分布特性有利，能在携带皮下或原位移植人类胰腺癌的小鼠中产生高品质的PET图像。68Ga-DOTA-NT-20.3对胰腺癌细胞的NTSR1有特异性结合，并且在腺癌的PET检测中表现优于18F-FDG。

PF-07265028 是一种HPK1抑制剂，其IC50为17 nM。在进行了体内药代动力学研究后，PF-07265028在小鼠和猴子体内表现出适中的清除率、终端半衰期、分布容积及口服生物利用度。PF-07265028定位、结合并抑制Hpk1的活性，进而阻断Hpk1介导的信号传导途径，防止Hpk1介导的免疫抑制，包括阻止T细胞受体（TCR）信号的抑制、效应T细胞的抑制、破坏异常的细胞因子表达，并消除免疫抑制性肿瘤微环境（TME）。这可能激活针对肿瘤细胞的细胞毒性T淋巴细胞（CTL）介导的免疫反应。Hpk1主要在造血细胞中表达，是TCR信号和T、B细胞激活的负向调节因子。

Alkyne-PEG6-acid 是一种具有异功能性的 PEG 化交联剂，应用于生物偶联和小分子合成中，作为组分使用。该交联剂一端含有羧基，另一端则为炔烃基团。在 PROTACs 中使用时称为 2-2-2-2-2-2-6 PROTAC链接剂，也用于抗体药物偶联物的合成。

NLRP3-IN-68 (Compound 2d) 是一种活性显著的1,3,4-恶二唑衍生物。它具备抗炎和抗氧化的特性，可以抑制炎性细胞因子的分泌、iNOS的表达以及NLRP3炎性小体的激活。NLRP3-IN-68 适用于抗炎药物的研究。

AB8939 是一种高效的小分子微管蛋白 (Microtubule Tubulin) 聚合抑制剂，具有抗肿瘤活性 (抑制肿瘤细胞增殖IC50≤10 nM)。它能够有效规避由 P-糖蛋白和髓过氧化物酶介导的耐药机制，并可诱导细胞在 G2 M 期发生细胞周期停滞和细胞凋亡。

NRMA-9 是小分子核受体调节剂的酰胺前体药物。该化合物在脑内具有较高的暴露量，显示出优良的血脑屏障（BBB）穿透能力。NRMA-9 可用于研究与核受体相关的中枢神经系统疾病，如阿尔茨海默和帕金森。

TDK-HCPT 是由硫代缩酮键将谷胱甘肽敏感的硫胺素二硫化物与化疗药物10-羟基喜树碱结合形成的小分子共轭物。该化合物可以靶向肿瘤细胞，并延长化疗药物在其内部的滞留时间。TDK-HCPT 具有抑制肿瘤生长和诱导肿瘤细胞凋亡 (apoptosis) 的抗肿瘤活性。

NRMA-I 是一种小分子核受体调节剂的酰胺前体药物。其在脑内的高暴露量表明具有出色的血脑屏障（BBB）穿透能力。NRMA-I 可用于研究与核受体相关的中枢神经系统疾病，包括阿尔茨海默症和帕金森症。