splicing

Branaplam (LMI 070) 是一种高效、选择性和口服活性的小分子 SMN2 剪接调节剂，对 SMN 的 EC50为 20 nM。它可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期，也抑制 hERG，IC50为 6.3 μM。

CD33 splicing modulator 1 (Compound 1) 是一种 CD33 splicing modulator。CD33 Siglec 3 是一种已知可调节小胶质细胞活性的髓系细胞表面受体。CD33 splicing modulator 1 加强了细胞 mRNA 池中外显子 2 的跳跃。CD33 splicing modulator 1 具有潜力进行包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病的研究。

RNA splicing modulator 1 (compound 233) 是一种 RNA 剪接调节剂，AC50值 <100 nM。

RNA splicing modulator 2 (compound 256) 是 RNA 拼接调节剂。

RNA splicing modulator 3 (compound 236) 是一种 RNA 剪接调节剂，AC50值 <100 nM。

CD33splicing modulator 1 (Compound 1) hydrochloride 是一种调节CD33 Siglec 3活性的化合物。CD33 Siglec 3 为髓系细胞表面受体，涉及小胶质细胞功能。该化合物通过提升细胞mRNA池中外显子2的剪接变异，展现在神经退行性疾病研究中的应用潜力，包括阿尔茨海默病。

HIV-1 inhibitor-6 (3-Pyridinecarboxamide, 1,4-dihydro-1-methyl-N-(5-nitro-1,2-benzisothiazol-3-yl)-4-oxo-) 是一种有效的HIV-1 pre-mRNA 选择性剪接抑制剂，可以阻断HIV 复制。

RG7800 hydrochloride is an orally active modulator of SMN2 splicing.

VPC-80051 是一种有效的 hnRNP A1 剪接活性抑制剂，靶向 hnRNP A1 RBD 并降低 22Rv1 CRPC 细胞系中的 AR-V7 信使水平。

Risdiplam (RG7916)是一种中枢和外周分布的并可以通过口服给药的小分子 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂，可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。

Thailanstatin A 是真核 RNA 剪接抑制剂，IC50为650 nM，通过非共价结合到剪接体的 U2 snRNA 亚复合物的 SF3b 亚单位发挥作用。Thailanstatin A 对多种癌细胞系的抑制显示 nM 级别的 IC50。它与 Trastuzumab 上的赖氨酸结合，可产生“无连接子” ADC。

SMN-C3 (MV8T2MCK57) 是口服有效的 SMN2 剪接调节剂。SMN-C3可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

B I09是一种 IRE-1 RNase 抑制剂，IC50为1230 nM，对人 WaC3细胞中 XBP1 mRNA 的剪接和 LPS 刺激的 B 细胞中 xbp -1的表达有抑制作用。B I09可用于 CLL 细胞模拟XBP-1缺陷的研究。

CLK1 2-IN-3(Cpd-3) 是一种具有高效性和选择性的 CLK1 和 CLK2 抑制剂，抗增殖活性，抑制 CLK1、CLK2、SRPK1、SRPK2、SRPK3 的 的活性。CLK1 2-IN-3 可诱导核斑点扩大，可诱导S6K pre-mRNA选择性剪接和随后抑制多种癌细胞类型细胞生长。

HTT-D3 是一种具有口服活性且高效的亨廷顿剪接调节剂，能够促使 HTT mRNA 降解，诱导 HTT 蛋白水平降低 ，并抑制 p-糖蛋白 (P-gp) 的外排作用，因而可应用于亨廷顿病的研究。

SMN-C2 是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，是risdiplam类似物，是调节前 mRNA 剪接的选择性 RNA 结合配体，通过结合 SMN2 pre-mRNA 来发挥作用。SMN-C2 具有研究脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的潜力。

Votoplam HCl(沃妥扑兰盐酸盐)是Votoplam的盐酸盐形式。Votoplam是一种全身作用的基因剪接调节剂，能够下调亨廷顿蛋白(huntingtin protein)的水平，主要用于抑制亨廷顿病(HD)。

ISOGINKGETIN (4',4'''-Dimethylamentoflavone) 是一种MMP9抑制剂，也是一种Pre-mRNA Splicing 抑制剂。

FKBP12 PROTAC dTAG-13是一种PROTAC和选择性降解剂，通过接合FKBP12 F36V和CRBN从而降解 FKBP12 F36V，可用于药物发现过程中的靶标验证。

RG7800 (RO6885247) 是一种 SMN2 拼接修饰剂，有用于治疗脊髓性肌萎缩的研究潜力。

Homocarbonyltopsentin is a small-molecule TSL2-binding compound, binds to pentaloop conformations of TSL2 and promotes a shift to triloop conformations that display enhanced SMN2 exon 7 (E7) splicing (EC50: 16 μM).

Pladienolide B 是一种有效的剪接体抑制剂，是从钝顶链霉菌 Mer-12 中分离出的大环内酯类化合物，其作用靶向剪接体的 SF3B1 亚单位。Pladienolide B 通过抑制前 mRNA 剪接发挥抗肿瘤作用，诱导调亡。Pladienolide B 具有抗肿瘤活性，可用于研究白血病和淋巴肿瘤。

N-Palmitoyl phenylalanine是一种结合了长链饱和脂肪酸棕榈酸和必需氨基酸L-苯丙氨酸的N-酰胺类化合物。它通过酰胺键将两者绑定。

Tuberactinomycin类化合物是目前用于对抗结核杆菌感染的化合物组合中至关重要的成分。这一家族的化合物能够靶向细菌核糖体，通过结合RNA并干扰细菌蛋白质生物合成来发挥作用。Tuberactinomycin由放线菌Streptomyces puniceus产生，该微生物能绑定RNA，并抑制原核生物的蛋白质合成和某些形式的RNA剪接。