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TCL065是一种可离子化阳离子脂质(pKa = 6.3),用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒(LNPs)以递送mRNA和单向导RNA(sgRNA)。含有TCL065的LNPs,可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA,与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用,能够恢复从杜氏肌营养不良症(DMD)患者分离的诱导多能干细胞(iPS)分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs,封装编码Cas9核酸酶的mRNA,与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用,已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。
TCL065是一种可离子化阳离子脂质(pKa = 6.3),用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒(LNPs)以递送mRNA和单向导RNA(sgRNA)。含有TCL065的LNPs,可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA,与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用,能够恢复从杜氏肌营养不良症(DMD)患者分离的诱导多能干细胞(iPS)分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs,封装编码Cas9核酸酶的mRNA,与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用,已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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10 mg | 待询 | 待询 | |
50 mg | 待询 | 待询 |
产品描述 | TCL065, an ionizable cationic lipid (pKa = 6.3), is utilized in the creation of lipid nanoparticles (LNPs) for the delivery of mRNA and single-guide RNA (sgRNA) both in vitro and in vivo. When LNPs with TCL065 encapsulate sgRNA targeting the donor site of dystrophin exon 45, along with those targeting the splicing acceptor site of dystrophin exon 45, dystrophin expression is restored in myoblasts derived from induced-pluripotent stem (iPS) cells from Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients. Additionally, TCL065-containing LNPs encapsulating mRNA encoding Cas9 nuclease, combined with those containing sgRNA targeting the Rosa26 locus, have been applied for CRISPR-mediated gene editing in mouse gastrocnemius muscle. |
分子量 | 852.32 |
分子式 | C51H97NO8 |
CAS No. | 1872269-57-2 |
存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year |
以上为“体内实验配液计算器”的使用方法举例,并不是具体某个化合物的推荐配制方式,请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。
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