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Viltolarsen

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货号 T39455Cas号 2055732-84-6

别名 维托拉生, NS-065, NS065, NCNP-01, NCNP01

Viltolarsen（NS-065/NCNP-01）是一种磷酰二胺吗啉反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白 mRNA 前体的第 53 外显子，通过诱导外显子 53 跳跃恢复氨基酸阅读框，从而生成缩短但具有功能相关性的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 为研究杜氏肌营养不良症的外显子跳跃治疗及分子病理机制提供了精确的实验工具。

Viltolarsen

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货号 T39455 别名 维托拉生, NS-065, NS065, NCNP-01, NCNP01Cas号 2055732-84-6

Viltolarsen（NS-065/NCNP-01）是一种磷酰二胺吗啉反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白 mRNA 前体的第 53 外显子，通过诱导外显子 53 跳跃恢复氨基酸阅读框，从而生成缩短但具有功能相关性的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 为研究杜氏肌营养不良症的外显子跳跃治疗及分子病理机制提供了精确的实验工具。

规格价格库存数量
1 mg
¥ 2,530
2-4周
5 mg
¥ 5,570
2-4周
10 mg
¥ 8,360
2-4周
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产品介绍

生物活性
产品描述
Viltolarsen (NS-065/NCNP-01) is a phosphorodiamidate morpholino antisense oligonucleotide that specifically binds exon 53 of the dystrophin mRNA precursor, restoring the amino acid open-reading frame through exon 53 skipping and resulting in the production of a shortened but functionally relevant dystrophin protein. Viltolarsen provides a mechanistically precise experimental agent for investigating exon-skipping therapies and molecular pathology in Duchenne muscular dystrophy research.
体外活性

在利用 DMD 患者来源细胞进行的体外研究中，Viltolarsen 在携带外显子 45-52 缺失的细胞中诱导外显子 53 跳跃（EC50 为 0.63 μM），在携带外显子 48-52 缺失的细胞中 EC50 为 2.3 μM[1]。

别名维托拉生, NS-065, NS065, NCNP-01, NCNP01
化学信息
CAS No.2055732-84-6
储存&溶解度
存储keep away from moisture | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature.
溶解度信息
H2O: 80 mg/mL, Sonication is recommended.

计算器

  • 摩尔浓度 计算器
  • 稀释 计算器
  • 配液 计算器
  • 分子量 计算器

体内实验配液计算器

请在以下方框中输入您的动物实验信息后点击计算，可以得到母液配置方法和体内配方的制备方法：
比如您的给药剂量是10 mg/kg，每只动物体重20 g，给药体积100 μL， 一共给药动物10只，您使用的配方为 10% DMSO + 40% PEG300 + 5% Tween 80 + 45% Saline / PBS / ddH2O， 那么您的工作液浓度为2 mg/mL。
母液配置方法：2 mg 药物溶于 100 μL DMSO （ 母液浓度为 20 mg/mL ）, 如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度，请先与我们联系。
体内配方的制备方法： 取 100 μL DMSO 母液， 添加 400 μL PEG300 混匀澄清， 再加 50 μL Tween 80, 混匀澄清, 再加 450 μL Saline / PBS / ddH2O 混匀澄清
以上为“体内实验配液计算器”的使用方法举例，并不是具体某个化合物的推荐配制方式，请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。
方案所需的各类助溶剂如： DMSO， PEG300， PEG400， Tween 80， SBE-β-CD， 玉米油等， 均可在TargetMol网站点击购买。
1 请输入动物实验的基本信息
mg/kg
g
μL
2 请输入动物体内配方组成，不同的产品配方组成不同，如有配方需求，可先联系我们提供正确的体内配方。
% DMSO
%
% Tween 80
% Saline/PBS/ddH2O

剂量转换

对于不同动物的给药剂量换算，您也可以参考 更多

关键词

ViltolarsenNS 065NCNP 01
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