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RECTAS-2.0 是小分子,用于纠正由 GLA c.639+919G>A 突变导致的 RNA 错误剪接,旨在研究法布里病。
RECTAS-2.0 是小分子,用于纠正由 GLA c.639+919G>A 突变导致的 RNA 错误剪接,旨在研究法布里病。
规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
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10 mg | 待询 | 10-14周 | |
50 mg | 待询 | 10-14周 |
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产品描述 | RECTAS-2.0 is a small molecule designed to correct RNA mis-splicing caused by the GLA c.639+919G>A mutation, intended for research in Fabry disease. |
体外活性 | RECTAS-2.0 在患者来源的B淋巴母细胞系和诱导多能干细胞来源的心肌细胞中能恢复正常的GLA mRNA 剪接及 α-半乳糖苷酶活性。RECTAS-2.0 还展现出在其他涉及类似外显子竞争的遗传疾病中的潜在应用。 |
分子量 | 388.805 |
分子式 | C18H17ClN4O4 |
CAS No. | 3038234-95-3 |
存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature. |
以上为“体内实验配液计算器”的使用方法举例,并不是具体某个化合物的推荐配制方式,请根据您的实验动物和给药方式选择适当的溶解方案。
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