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PTC258为针对伸长复合体蛋白1基因(ELP1)的特异性口服基因剪接调节剂,能促进ELP1在体外和体内的表达增加,并在小鼠模型中显示出良好的耐受性。

PTC258为针对伸长复合体蛋白1基因(ELP1)的特异性口服基因剪接调节剂,能促进ELP1在体外和体内的表达增加,并在小鼠模型中显示出良好的耐受性。
| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
|---|---|---|---|
| 5 mg | 待询 | 8-10周 | |
| 50 mg | 待询 | 8-10周 |
| 产品描述 | PTC258 is a specific, orally active modulator of the splicing of the Elongator complex protein 1 gene (ELP1), enhancing its expression both in vitro and in vivo. Additionally, PTC258 has demonstrated good tolerability in a mouse model [1]. |
| 体内活性 | PTC258(3-24 mg/kg;口服;每天一次,连续3个月)具有良好的耐受性。它能够纠正ELP1转录本的剪接,并在小鼠模型中显著提高所有测试组织内,包括大脑中的功能性蛋白质含量[1]。 |
| 分子量 | 351.92 |
| 分子式 | C16H18ClN3S2 |
| CAS No. | 2476724-74-8 |
| 存储 | Powder: -20°C for 3 years | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature. |
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