deficient

Dihydrouracil (5,6-Dihydrouracil) 是一种尿嘧啶的代谢产物，能够作为鉴定二氢嘧啶脱氢酶 (DPD) 缺陷的标志物。

ML604440 是一种特异性的、有效的、细胞可渗透的蛋白酶体 β1i (LMP2) 亚基抑制剂，能够破坏 MHC I 类细胞表面表达，IL-6 分泌以及 naïve T helper 向 17 T helper 细胞的分化。它可以改善实验性结肠炎和 EAE 疾病。

AZD-9574 是 SSB 位点的 PARP1 特异性抑制剂。 AZD-9574 具有抗癌活性，可用于 HRD+ 乳腺癌和晚期实体恶性肿瘤的研究。

Necrostatin 2 是一种坏死蛋白和受体相互作用蛋白激酶1（RIPK1）抑制剂，可用于研究突发性耳聋、头晕和耳鸣等内耳疾病。

Necrostatin-5 (Nec-5)是一种RIP1激酶的选择性抑制剂，也是一种细胞坏死抑制剂，可防止TNF-α处理的fadd 缺陷Jurkat 细胞死亡，EC50值为240 nM。

D-I03 是一种选择性的RAD52 抑制剂，Kd 为 25.8 µM。D-I03 抑制 RAD52 依赖性单链退火 (SSA) 和 D 环形成，IC50 分别为 5 µM 和 8 µM。D-I03 抑制 BRCA1 和 BRCA2 缺陷细胞的生长，并抑制顺铂诱导的 RAD52 病灶形成，但对 RAD51 无影响。

I-OMe-Tyrphostin AG 538是一种特异性 IGF-1R 抑制剂和 PI5P4Kα的 ATP 竞争性抑制剂（IC50：1 µM）。I-OMe-Tyrphostin AG 538可抑制 IGF-1R 介导的信号传导，并对营养缺乏的 PANC1细胞具有优先细胞毒性。

Rufigallol (AI3-00865) 是一种具有六个羟基的电子缺失的盘状分子，是诱导非平面AIE 分子形成DLC 的良好单元，是一种蒽醌衍生物。Rufigallol 诱导获得了DLC 特性，而TPE 基团的引入使分子结构在聚集状态下具有良好的荧光。Rufigallol 在体外的显著的协同抗疟作用，在体内与维生素C 和酮类化合物一起使用具有协同作用并显示出抗疟活性。

Rhizoferrin TFA 是一种由嗜肺军团菌分泌的蛋白质，是铁载体，可诱导细胞因子的产生，可促进野生型嗜肺军团菌对 Fe（3+） 的摄取，并促进缺铁细菌的生长。

α-(difluoromethyl)-DL-Arginine (RMI 71897) 是一种酶激活的、不可逆的大肠杆菌(Ki = 800 μM)、铜绿假单胞菌和肺炎克雷伯菌精氨酸脱羧酶抑制剂。在0.01 mM 时，它已被证明可以防止渗透胁迫诱导的燕麦叶片细胞精氨酸脱羧酶活性和腐胺合成的增加。当α-(difluoromethyl)-DL-Arginine 与多种多胺类似物联用时，能在10 mM 的最低浓度下抑制克氏锥虫在哺乳动物宿主细胞中的生长，并在T 细胞受体α缺陷小鼠模型中阻止小锥虫的生长。

1,4-D-Gulonolactone (D-Gulonic acid γ-lactone) (也称为还原性抗坏血酸，RAA) 是 L-gulono-1,4-lactone oxidoreductase (EC 1.1.3.8)的底物，催化植物和动物中l -抗坏血酸(维生素C)生物合成的最后一步。enzyme L-Gulono-1,4-lactone oxidase 在容易患坏血病、缺乏维生素c的动物(如人类)中缺失。1,4-D-Gulonolactone 存在于人体血液中，并被用作比较运动引起的氧化应激变化的标志物之一。

VU0285655-1(BML-280) 是一种有效的选择性磷脂酶 D2 (PLD2) 抑制剂，可抑制PLD2 缺陷细胞的增殖。VU0285655-1 对高糖诱导的 caspase-3 裂解和细胞活力降低有抑制作用。VU0285655-1 可用于研究糖尿病视网膜病。

LY88074 Methyl ether is effective in inhibiting conditions associated with estrogen deprivation syndrome, such as osteoporosis and hyperlipidemia, which occur due to various estrogen-deficient states.

2'-O-Methyladenosine 是甲基化腺嘌呤的残基，在正常人群和腺苷脱氨基酶缺乏病人的尿液中均可被检测到。它显示出独特的降血压活性。

AGI-24512 是一种具有高效性的蛋氨酸腺苷转移酶 2α (MAT2A) 抑制剂（IC50 ：8 nM）。AGI-24512 在 MTAP 缺失的癌细胞中显示出抗增殖活性。AGI-24512 抑制 MAT2A 会在 MTAP 中诱导 DNA 损伤，常用抗癌化合物联用来研究癌症。

RS-246204是一种R-spondin-1的替代化合物，能够在不含R-spondin-1的培养基中启动和维持肠的类器官，在DSS诱导的结肠炎模型中激活R-spondin依赖性通路并促进损伤肠上皮的再生。

AB25583是一种强效的 Polθ 解旋酶结构域 (Polθ-hel) 抑制剂。它通过阻断 MMEJ 修复途径诱导 DNA 损伤积累，对 BRCA1/2 缺陷的癌细胞具有显著的合成致死效应。

KL-50是一种专门针对缺少O6-甲基鸟嘌呤-DNA-甲基转移酶（MGMT）的肿瘤细胞的选择性毒素。该化合物能够激发缺MGMT的细胞中DNA损伤应答路径和引发细胞周期阻滞，这一过程与错配修复（MMR）无关。因此，KL-50在缺乏DNA修复蛋白MGMT的脑肿瘤研究中具有重要的应用潜力。

Nic-15（compound 4n）是一种抗紧缩剂，旨在对抗胰腺肿瘤的低血管特性。由于这种特性，癌细胞能适应营养不足的肿瘤微环境并产生耐药性。该化合物通过调节PI3K/Akt/mTOR信号路径并缓解Gemcitabine引发的ER应激，有效抑制了MIA PaCa-2和PANC-1胰腺癌细胞的迁移和集落形成。同时，Nic-15与Gemcitabine联合应用，可以有效克服胰腺肿瘤的耐药问题，并在体内异种移植模型中显著增强Gemcitabine的疗效。

H3B-616是一种强效异位剂的抑制剂，针对Carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1)，其IC50为66 nM。CPS1被认为是LKB1缺乏的非小细胞肺癌中的潜在合成致死靶标。在这些癌细胞中，CPS1的过表达促进了嘧啶的合成。

UNC10142 (Compound 44) 是一种针对CHD1的小分子拮抗剂，其结合的IC50值为1.7 μM。UNC10142 对PTEN缺陷的前列腺癌细胞显示出剂量依赖性活性降低。

MU147 是一种具有抗癌活性的 MRE11 核酸酶抑制剂和化学探针，对体内外的 Ehrlich 腹水肿瘤细胞具有致死性。MU147 消除依赖于 MRE11 核酸酶活性的双链断裂修复机制，而不影响 ATM 的激活。它还损害停滞复制 FOX 的新生链降解，并选择性影响 brca2 缺陷细胞。

MU1409 是一种MRE11核酸酶抑制剂，其IC50为12.1 μM。除此之外，MU1409 对FEN1和EXO1也有抑制作用，IC50分别为24.2 μM和176.4 μM。MU1409 能影响细胞内DNA修复，阻止BRCA2缺陷细胞中停滞复制叉的降解，这为BRCA2突变相关的癌症研究提供了潜力。

SMD-3236是一种基于SMARCA配体和VHL-1配体设计的PRAOTAC降解剂，专门针对SMARCA2，展示了体内的长效抗肿瘤活性。SMARCA2是SMARCA4缺陷癌细胞中的合成致死靶点，SMD-3236对SMARCA2的降解选择性是SMARCA4的2000倍，DC50< 1 nM，Dmax>95%。SMD-3236可诱导肿瘤组织的SMARCA2缺失，同时保留SMARCA4蛋白，并在H838 smarca4缺陷人类癌症异种移植模型中抑制肿瘤生长。SMD-3236由靶蛋白配体(red part) SMI-1074、 PROTAC linker (black part) (trans-4-Ethynylcyclohexyl) methyl methanesulfonate 和E3连接酶配体(blue part)SMARCA2 ligand-14组成，其中E3连接酶配体和linker构成偶联物E3LigaseLigand-linker Conjugate 159。