pathological

Anle138b 是一种毒性低，口服生物利用度高，血脑屏障通透性好的低聚物聚集抑调节剂，可阻断朊病毒蛋白和 α-突触核蛋白病理性聚集的形成。它在体内强烈抑制低聚物积累、神经元变性和疾病进展。它阻断 Aβ 通道并挽救淀粉样变性小鼠模型的疾病表型。

BAY-784 是一种高效的促性腺激素释放激素受体（gonadotropin-releasing hormone receptor，GnRH-R）拮抗剂，对人源 GnRH-R 和大鼠 GnRH-R 的 IC50 分别为 21 nM 和 24 nM。BAY-784 被广泛应用于内分泌研究，用于研究 GnRH 信号传导、生殖激素调控及激素依赖性生理和病理过程的调节机制。

Vofopitant dihydrochloride (GR 205171A) 是一种可口服且具有选择性的速激肽 NK1 受体拮抗剂，对 [3H]SP 与 NK1 结合有抑制作用， pKi 值分别为 9.5 和 10.6。Vofopitant dihydrochloride 是治疗病理性呕吐的潜在化合物。

Nerolidol (Peruviol) 是天然膜活性倍半萜，有抗肿瘤、抗细菌、抗真菌和抗寄生虫活性。它对动物有镇静作用，氧化过程对神经元病理后果起关键作用。

SIRT5 inhibitor 7 (compound 58) 是底物竞争性和选择性的 SIRT5 抑制剂，IC 50 = 310 nM，显著减轻了脂多糖（LPS）和盲肠结扎/穿孔（CLP）诱导的脓毒性AKI小鼠的肾功能障碍和病理损伤，调节急性肾损伤（AKI）小鼠肾脏中蛋白琥珀酰化和促炎细胞因子的释放。

3-phenoxy-8-azabicyclo[3.2.1]octane hydrochloride 是一种合成化合物，属于氮杂双环辛烷类。它是多巴胺D2受体的强效和选择性激动剂，被广泛用于研究多巴胺信号传导的机制及其在各种生理和病理过程中的作用。

LY88074 analog 1, a benzothiophene compound with nitrogen-containing non-basic side chains, can be utilized either independently or alongside estrogen or progestin. This agent is effective for mitigating post-menopausal symptoms, including osteoporosis, cardiovascular-related pathological conditions, and estrogen-dependent cancer.

L-Homocysteine 是一种生物硫醇，参与多种疾病和病理状态。它是动脉粥样硬化的标志物之一，并可通过促进5-LOX和COX-2的表达，加重炎症性肠病（IBD）中的肠道炎症，可用于诱导血管内皮炎症模型。

1,9-Dimethylxanthine作为腺苷受体拮抗剂，可以阻断腺苷对中枢神经系统的影响，从而增强神经兴奋性。此外，该化合物在药理学研究中用作工具，用于探究腺苷相关的生理及病理过程。

IIQLPEIVVV TFA 作为Drp1-Mff相互作用的特异性抑制剂，能够区分正常和病态的线粒体裂变，并且特别抑制正常裂变过程，进一步引发线粒体功能障碍。此化合物也被应用于研究亨廷顿氏病。

FXR agonist9 (compound 26) 为一种具备口服活性的选择性FXR部分激动剂，EC50为0.09 µM（最大效力达75.13%）。该化合物能有效改善由HFD及CCl4诱导的脂肪性肝炎小鼠模型中的代谢功能障碍相关病理特征。

Phosphorylcolamine sodium 主要应用于预防和治疗由钙和镁引起的病理综合征。

Simufilamum（亦称PTI-125）是一种针对改变构型的filamin A的小分子口服化合物候选物。它可以结合并逆转阿尔茨海默症大脑中的支架蛋白filamin A的改变构型，从而减缓阿尔茨海默症的病理发展。此外，PTI-125还能降低tau蛋白的超磷酸化、减少Aβ42的聚集沉积、神经纤维缠结和神经炎症。该化合物在体外实验中显示，对照组和阿尔茨海默病（AD）患者死后的海马切片具有浓度依赖性的效力，起始浓度为1 picomolar（pM）。PTI-125是首个优先结合并逆转蛋白病变改变构型的治疗候选物。

α-L-fucopyranose（L-(-)-海藻糖）是一种内源性代谢物和六碳脱氧己糖，存在于许多细胞表面寡糖配体的末端或前端位置，介导细胞识别和粘附信号通路，是在包括肿瘤在内的病理过程中一个潜在的关键分子。

AS2690168 freebase 是一种口服有效的 RANKL 信号传导抑制剂，能够抑制 RANKL 诱导的 RAW264 细胞的破骨细胞生成，适用于研究病理性骨溶解相关的情况。

β-1,4-GALT1-IN-1 (Compound 6) 是高效的β-1,4-GALT1抑制剂，IC50值为6.2 μM。β-1,4-GALT1-IN-1适用于癌症、自身免疫疾病和病毒感染多种病理的研究。

AS2690168 hydrochloride 是一种口服活性RANKL信号转导抑制剂，能够抑制 RANKL 诱导的 RAW264 细胞中的破骨细胞生成。AS2690168 适用于病理性骨溶解领域的研究。

ARN23765 是一种 F508del-CFTR 校正剂，在人支气管上皮细胞中的EC50为 38 pM。它能够改善细胞膜中 F508del-CFTR 的成熟和功能，影响离子的运输与分泌，从而纠正囊性纤维化 (CF) 的病理机制。

SRSF1-IN-1 (STP2) 是一种有效的SRSF1抑制剂，通过抑制SRSF1的表达来调控Bcl-x前体mRNA的剪切。该化合物在体内外显示出对肿瘤的抑制作用，对HepG2、MCF7等肿瘤细胞的IC50范围为0.33-6.93 μM。在小鼠实验中，SRSF1-IN-1以腹腔注射1 g/kg的剂量展现了良好的安全性，无死亡或病理损伤情况，被认为在抗肿瘤领域具有研究潜力[1]。

HDAC11-IN-2 (compound B6) 是一种针对组蛋白去乙酰化酶 11 (Histone Deacetylase 11, HDAC11) 的高度选择性抑制剂。其抑制HDAC11和HDAC8的IC50值分别为51.1 ×10^-3μM和5 μM。HDAC11-IN-2 能抑制新生脂肪生成 (DNL) 并促进脂肪酸氧化，从而减轻MASLD小鼠的肝脏脂质积累和病理症状。通过抑制HDAC11，该化合物增强AMPKα1在Thr172位点的磷酸化，从而调节肝脏的新生脂肪生成和脂肪酸氧化。

LNS8801 是一种口服活性G蛋白偶联雌激素受体 (GPER) 激动剂。通过激活GPER，LNS8801 介导下游信号通路，例如促进cAMP生成和激活CREB信号，从而发挥抗肿瘤活性，包括抑制肿瘤细胞增殖、诱导细胞分化、增强肿瘤免疫原性。LNS8801 适用于研究多种癌症（如黑色素瘤、胰腺癌、结直肠癌、肺癌等），以及探索GPER在正常生理和病理过程中的作用。

ABP/PPAR modulator 1 是一种口服活性的FABP和PPAR多重调节剂，其FABP1和FABP4的IC50分别为0.65 μM和1.08 μM，PPARα、PPARγ和PPARδ的EC50分别为9.19 μM、2.20 μM和1.58 μM。它在改善代谢功能障碍相关脂肪性肝炎 (MASH) 方面表现出强效活性。在WD + Carbon tetrachloride诱导的MASH小鼠模型中，ABP/PPAR modulator 1 剂量依赖性地改善脂肪肝的多种病理特征。

GPR183 antagonist-3 (compound 33) 是口服活性的GPR183拮抗剂，IC50为8.7 μM。在单核细胞中展示出显著的体外抗迁移和抗炎效果，并有助于改善葡聚糖硫酸钠诱导的实验性结肠炎的病症。

FASN/SCD-IN-1 是一种 Silybin 衍生物，作为脂肪酸合酶 (FASN)/硬脂酰辅酶 A 去饱和酶 (SCD) 的口服活性抑制剂。在体外，FASN/SCD-IN-1 显示出抑制脂质沉积、降低 FASN 和 SCD 转录水平，以及抗氧化、抗炎和抗纤维化的活性。在急性肝损伤大鼠模型中，FASN/SCD-IN-1 展现出显著的保肝作用。此外，在骨髓增生性脂肪性肝炎 (MASH) 小鼠模型中，FASN/SCD-IN-1 改善了脂肪变性、炎症和纤维化等病理特征。FASN/SCD-IN-1 可用于 MASH 相关研究。