小分子调节剂

PLX5622 是一种口服小分子 CSF1R 抑制剂，能够选择性耗竭小鼠和大鼠的大脑微胶质细胞，常用于构建微胶质细胞相关的神经炎症、神经退行性疾病（如阿尔茨海默病、帕金森病）、脑损伤及脑免疫调节模型。

CSRM617 hydrochloride 是转录因子ONECUT2(OC2，雄激素受体 AR 的主要调节剂) 的选择性小分子抑制剂，在 SPR 测定中Kd 为 7.43 uM，直接与 OC2-HOX 结构域结合。CSRM617 hydrochloride 通过裂解 Caspase-3 和 PARP 诱导细胞凋亡 (apoptosis)。CSRM617 hydrochloride 在小鼠的前列腺癌模型中具有良好的耐受性。

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Epetirimod (S-30563) 是一种小分子免疫调节剂，具有抗肿瘤和抗感染活性，可用于研究乳头状瘤病毒感染。

Tuvatexib 是一种小分子VDAC/HK2双调节剂。

Tamoxifen Citrate 是一种口服有效的选择性雌激素受体调节剂（SERM），可阻断乳腺细胞中的雌激素作用，同时激活骨骼、肝脏和子宫等细胞中的雌激素活性，作为Hsp90激活剂可增强其分子伴侣ATPase活性，能激活自噬、诱导凋亡，并可用于构建CreER(T2)转基因小鼠的基因敲除及肝损伤模型。

2,5-Dihydroxybiphenyl (TFIIH Modulator12) 是一种小分子去稳定诱导剂，可诱导毛发硫营养不良组 A 蛋白的二聚化，从而调节 TFIIH 转录活性。

Cridanimod (10-carboxymethyl-9-acridanone, CMA) 是一种是小分子免疫调节剂和干扰素诱导剂，是一种孕酮受体激活剂，能够诱导 IFNα和IFNβ的表达，显著增加 PR 的表达。

AA147 (ATF6-activator-147) 是小分子内质网蛋白稳态调节剂，能够选择性激活未折叠蛋白反应的 ATF6臂。

KIN1408是一种抗病毒的小分子化合物，是RIG-1样 受体 (RLR) 途径的激动剂，能够驱动IRF3（干扰素调节因子 3）激活以诱导先天免疫基因（如 MDA5、RIG-1、Mx1、IRF7 和 IFIT1）表达，也能够通过靶向 MAVS（线粒体抗病毒信号蛋白）或其上游因子，促进 IRF3 的核转位。亲本为KIN1400，同为衍生物的还有KIN1409，

Kinesore是一种细胞可渗透的小分子调节剂，主要与微管马达蛋白kinesin-1结合,从而抑制KLC2（驱动蛋白轻链2）和SKIP（SKIP蛋白）之间的相互作用，从而调节微管网络的结构来影响细胞骨架的组织和动力学。

TCH-165 是一种蛋白酶体组装的小分子调节剂，可增加游离 20S 水平，进而增强 IDP 蛋白水解。

LY550410是一种I型TGF-β受体激酶(type ITGF-β receptor kinase)的小分子ATP竞争性抑制剂，含有异芳香环结构，可有效结合至激酶的活性位点。该化合物通过调节TGF-β信号通路来影响基因表达，进而促进细胞生长，有望在癌症研究中发挥作用。

PF-07265028 是一种HPK1抑制剂，其IC50为17 nM。在进行了体内药代动力学研究后，PF-07265028在小鼠和猴子体内表现出适中的清除率、终端半衰期、分布容积及口服生物利用度。PF-07265028定位、结合并抑制Hpk1的活性，进而阻断Hpk1介导的信号传导途径，防止Hpk1介导的免疫抑制，包括阻止T细胞受体（TCR）信号的抑制、效应T细胞的抑制、破坏异常的细胞因子表达，并消除免疫抑制性肿瘤微环境（TME）。这可能激活针对肿瘤细胞的细胞毒性T淋巴细胞（CTL）介导的免疫反应。Hpk1主要在造血细胞中表达，是TCR信号和T、B细胞激活的负向调节因子。

YD-3作为一种PAR4拮抗剂，能显著抑制由凝血酶引起的洗涤兔血小板聚集（IC(50)=28.3 microM）。此外，YD-3抑制凝血酶诱导的血管平滑肌细胞增殖，并能减轻气球伤害后的内膜增厚。通过Ras-和ERK1 2介导的信号传导途径，YD-3抑制凝血酶诱导的VSMC生长。在使用Western blot分析时，YD-3主要抑制由凝血酶引起的血管内皮生长因子受体2（Flk-1）表达，而不影响细胞外信号调节激酶1 2的磷酸化。YD-3在阐明由凝血酶诱导的血管生成病理生理学中可能具有潜在价值。

IRF1-IN-2 是一种干扰素调节因子1（IRF1）的小分子抑制剂，通过降低IRF1与半胱天冬酶-1（CASP1）基因启动子的结合亲和力发挥作用。随后会抑制关键的细胞死亡信号通路，如细胞焦亡，并在临床前模型中提供针对电离辐射诱导的皮肤炎症损伤的强大保护作用。

M351-0056 是一种免疫检查点蛋白VISTA的激动剂，可以降低VISTA诱导的细胞因子分泌，促进VISTA介导的T细胞增殖，并具有免疫调节作用。M351-0056 能在小鼠模型中改善Imiquimod引发的银屑病性皮炎。

NRMA-7 是一种小分子核受体调节剂，能够跨越血脑屏障。NRMA-7 可用于研究中枢神经系统疾病。

ZCL279 是一种小分子调节剂 (SMM)，能够抑制 CDC42-intersectin (ITSN) 的相互作用。在较低浓度 (<10 μM) 时，该化合物可以激活来自Ras超家族的细胞质小 GTPase Cdc42，而在较高浓度 (<10 μM) 时，它则显著抑制Cdc42。

NRMA-9 是小分子核受体调节剂的酰胺前体药物。该化合物在脑内具有较高的暴露量，显示出优良的血脑屏障（BBB）穿透能力。NRMA-9 可用于研究与核受体相关的中枢神经系统疾病，如阿尔茨海默和帕金森。

NRMA-I 是一种小分子核受体调节剂的酰胺前体药物。其在脑内的高暴露量表明具有出色的血脑屏障（BBB）穿透能力。NRMA-I 可用于研究与核受体相关的中枢神经系统疾病，包括阿尔茨海默症和帕金森症。

P53/TLR2 modulator-1 (Compound Z9) 是一种同时作用于P53通路和TLR2的调节剂，具有显著抗辐射活性。它通过抑制辐射诱导的P53和Bax表达来减少细胞凋亡 (Apoptosis)，同时激活TLR2通路，上调MyD88和P65的表达，促进IL-6等细胞因子的分泌。P53/TLR2 modulator-1 在AHH-1细胞和HUVECs细胞中展现出显著抗辐射效果，并提升经致死剂量辐射的C57BL/6J小鼠的生存率，减轻辐射对其造血系统、小肠绒毛结构及脾脏的损害。P53/TLR2 modulator-1 可用于研究辐射损伤相关疾病。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

DDRI-18 是一种调节 DNA 损伤反应的新型小分子抑制剂，具有增敏活性和抗癌活性，抑制非同源末端连接 (NHEJ) DNA 修复过程，增强抗癌 DNA 损伤化合物的细胞毒性作用。