方法：从 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 治疗前、治疗开始后 1 个月、治疗开始后 6 个月后的囊性纤维化患者采集外周血，分离外周血单个核细胞，与表达 GFP 的铜绿假单胞菌 PAO1 株共孵育 30 mins，然后评估细胞内活菌数。
结果：治疗前 CF 患者单核细胞内活菌数显著低于健康对照，提示吞噬功能缺陷。治疗后 1 个月和 6 个月，细胞内活菌数显著增加（分别增加 2 倍和 2.5 倍），表明吞噬功能显著改善。[1]
方法：分化的 CF 人支气管上皮细胞（HBEC），基因型为 F508del-CFTR 纯合子加入 ETI 组合 （Elexacaftor （3 μM） + Tezacaftor （3 μM） + Ivacaftor （1 μM）），溶于 DMSO，加入基底侧培养基，对照为等体积 DMSO，处理 72 小时，药物每 24 小时更换一次，μOCT 测量黏液运输速度（MCT）、气道表面液体深度（ASL）、纤毛周围液体深度（PCL）。
结果：ETI 治疗效果：ETI 处理 72 小时后，CF HBEC 的 ASL、PCL 和 MCT 显著恢复，接近非 CF 水平。[2]

F508del突变通道能够在VX-661的作用下,避免被降解并转运至细胞膜上。