口服给药

Risdiplam (RG7916)是一种中枢和外周分布的并可以通过口服给药的小分子 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂，可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。

Antiulcer Agent 1 是一种用于口服给药的 2-(3,4-二甲氧基苯基)乙胺衍生物。

Ethyl oleate 是由油酸和乙醇的缩合形成的脂肪酸酯。它是纳米结构脂质载体 (NLC) 中的液体脂质成分。其中 NLC 是一种口服有活性的反式阿魏酸的给药载体。

3-Methyl-2-cyclopenten-1-one 可作为食品添加剂，在 2-5 ppm 下可改善肉类和肉制品的风味。添加3-Methyl-2-cyclopenten-1-one 在对雄性Wistar 大鼠口服给药时显示出胃细胞保护活性。

VPC-70619是一种 N-Myc 抑制剂，具有有效性、口服活性和选择性。VPC-70619通过阻止 N-Myc-Max 化合物与 DNA 的 E-box 结合从而抑制癌细胞生长，对 N-Myc 依赖性细胞系显示出的强烈的抑制活性，并且可通过口服或腹腔内给药途径有效地被机体吸收和利用。

3β-Ursodeoxycholic acid (Isoursodeoxycholic acid) 是一种胆汁酸，经口服给药表现出良好的耐受性和良好的肠道吸收能力。3β-Ursodeoxycholic acid (Isoursodeoxycholic acid）可以在肠道和肝脏经历酶异构化，并生成UDCA。

Gemcitabine elaidate (CP-4126) hydrochloride 是 Gemcitabine 的亲脂性前药。Gemcitabine elaidate hydrochloride 通过酯酶转化为 Gemcitabine 以被磷酸化。Gemcitabine elaidate hydrochloride 可以口服给药，具有抗肿瘤活性。

LY2940094 (LY-2940094) 是一种口服有效的选择性 NOP 受体拮抗剂，可降低动物模型的自身给药酒精依赖，对 NOP 受体具有高亲和力，Ki 为 0.105 nM，和拮抗活力，Kb 为 0.166 nM。

DLCI-1，一种针对细胞色素 P450 2A6 (CYP2A6) 的强效且选择性口服抑制剂，能有效减少雄性及雌性小鼠的尼古丁自我给药量。

AZ 14145845是一种高效且高度选择性的双Mer Axl激酶抑制剂，其pIC50值在pAxl和pMer中分别为7 nM和7.8 nM。在体内，AZ 14145845呈剂量依赖性地减少Mer和Axl激酶Ba F3肿瘤异种移植模型中的肿瘤生长。结合抗PD1抗体和电离辐射，AZ 14145845可提高源自MC38细胞的小鼠肿瘤存活率。此外，AZ 14145845可通过口服给药。

EGFR-IN-132（Compound 23）为一种有效的EGFR抑制剂，能够针对不同的突变体如EGFR野生型、L858R T790M、d19 T790M、L858R T790M C797S 及 d19 T790M C797S 实现抑制，其IC50值分别为1.6、0.025、0.019、0.022 和 0.029 nM。该化合物展示出优异的药代动力学属性，并且在口服给药时显示高暴露度。

SDK-12B-5是一种新型抗肿瘤化合物。为避免累积毒性，以口服方式(SDK-12B-5)每隔一天反复给药时，可获得最大的化疗效果。

CH5132799（亦称为PA-799）是一种新型I类PI3K抑制剂，尤其对PI3Kα展现出强大的抑制作用（IC(50)=0.014 μM）。在活化PI3K通路的人类肿瘤细胞系中，CH5132799具有显著的抗增殖效果。此外，CH5132799可口服给药，并在激活PI3K通路的人类癌症移植小鼠模型中显示出显著的抗肿瘤活性。它能特异性地抑制I类PI3K及PI3Kα突变体，在体外激酶实验中证实了这一效果。携带PIK3CA突变的肿瘤在体外对CH5132799十分敏感，并在体内小鼠移植模型中被CH5132799显著回退。

Imarikiren（又名TAK-272）是一种高效、选择性强且可口服的直接肾素抑制剂，主要用于治疗糖尿病肾病。在hPRA检测中，TAK-272对人肾素的抑制活性极强（IC50 = 2.1 nM），并且对其他天冬酰胺蛋白酶如胃蛋白酶（IC50 > 10 μM）和组织蛋白酶D（IC50 > 10 μM）具有优异的选择性。在大鼠中，TAK-272展示了显著改善的PK形态（F = 25.2%）。通过口服给药（3 和 10 mg kg），TAK-272展现了剂量依赖性的强效持久的降压效果。目前，TAK-272 HCl正处于人类临床试验阶段。

Upamostat，即Mesupron和WX-671，是一种口服生物利用度高的二代丝氨酸蛋白酶抑制剂前药，源于3-酰胺基苯丙氨酸，针对人体尿激酶原激活剂（uPA）系统，具有潜在的抗肿瘤和抗转移活性。口服给药后，丝氨酸蛋白酶抑制剂WX-671转化为活性形式Nα-(2,4,6-三异丙基苯基磺酰)-3酰胺基-(L)-苯基丙氨酸-4-乙氧基羰基哌嗪酰胺（WX-UK1），该物质能抑制多种丝氨酸蛋白酶，尤其是uPA。通过抑制uPA，可能进而抑制肿瘤生长和转移。

Ro 44-3888作为sibrafiban的活性成分，在其前药形式Ro 48-3657口服给药下，实现了可预测的Ro 44-3888血浆浓度，自第二剂量后达到稳定状态，并表现出浓度依赖性的血小板聚集抑制以及出血时间延长。这些结果表明Ro 44-3888是一个值得进一步评估的候选物，特别是在动脉血栓形成高风险和急性冠状动脉综合症患者中，由于其吸收可重复性强。

AR antagonist 9 是一种口服活性选择性雄激素受体 (AR) 拮抗剂，通过破坏AR配体结合域的二聚体形成来发挥抗癌作用，具有潜在克服前列腺癌 (PCa) 药物抗性的能力。其拮抗AR的活性IC50为0.051 μM，与Enzalutamide的IC50=0.060 μM相当。相比Enzalutamide，AR antagonist 9 对ARF876L T877A和ARW741C突变体表现出更强的抑制效果。此外，该化合物在药代动力学特性方面表现优良 (在大鼠中的口服生物利用度F = 66.24%)，通过口服给药在LNCaP异种移植小鼠模型中显示出显著的肿瘤生长抑制效果。AR antagonist 9 有望成为克服PCa抗药性领域的重要研究对象。

Octachlorodibenzo-p-dioxin (OCDD) 是一种环境污染物，但没有急性给药毒性。在大鼠体内，Octachlorodibenzo-p-dioxin 通过静脉注射 (50 μg kg i.v.) 或口服 (50-5000 μg kg p.o.) 的全身消除半衰期为 3-5 个月，在低剂量的多次暴露后会在肝脏和脂肪组织中累积和浓缩。重复给药后，Octachlorodibenzo-p-dioxin 会导致7-乙氧基异噻唑啉-O-脱乙基酶 (7-ethoxyresorufin-O-deethylase, 7-EROD) 活性增加，以及总细胞色素P-450水平升高。

Vitamin B12a hydrochloride（Hydroxocobalamin hydrochloride,盐酸羟钴胺）是维生素B12的天然活性形式和是人体必需的水溶性维生素，常用作氰化物解毒剂和营养补充剂，可以通过注射、吸入或口服给药。

Mtb-IN-10 (Compound P15) 是一种Rv1625c Cya激活剂，通过调控cAMP代谢影响结核分枝杆菌 (Mycobacterium tuberculosis, Mtb) 的生长。在Mtb感染的巨噬细胞模型中，Mtb-IN-10 的抗结核活性EC50为1.96 µM，小鼠口服给药 (20 mg kg) 时具有58.0%的口服生物利用度。该化合物可能通过调控Mtb细胞内信号传导和干扰胆固醇代谢来抑制细菌增殖，具有用于抗结核病 (TB) 研究的潜力，尤其是面对耐多药 (MDR-TB) 和广泛耐药 (XDR-TB) 的结核分枝杆菌。

ATX inhibitor 25 (Compound 29) 是一种口服活性优异的Autotaxin抑制剂，具有1.08 nM的IC50。此化合物在体外表现出极好的代谢稳定性，半衰期超过170分钟。在博来霉素诱导的肺纤维化小鼠模型中，ATX inhibitor 25 经口给药显示出抗纤维化的效果。

NK7-902 是 NEK7 的 CRBN 分子胶降解剂。它能够完全降解人类原代单核细胞和全血中的 NEK7，但仅部分抑制 NLRP3 依赖性的 IL-1β 产生。NK7-902 可引起 NEK7 的深度和持久降解，却只能通过口服给药暂时阻断非人灵长类的 NLRP3 炎症小体活化。NK7-902 在小鼠系统中表现活性。

A-784168 是一种有效的、口服活性的香草素受体 1 型 (TRPV1) 抑制剂。香草素受体 1 型 (TRPV1) 是一种配体门控非选择性阳离子通道，被认为是各种疼痛刺激 (如内源性脂质、辣椒素、热和低 pH 值) 的重要整合剂。口服给药时，A-784168 具有良好的 CNS 渗透性。

Paritaprevir free base (ABT-450) 是一种口服生物可利用的合成酰基磺酰胺抑制剂，可抑制丙型肝炎病毒 (HCV) 蛋白酶复合物，由非结构蛋白 3 和 4A (NS3 NS4A) 组成，对 HCV 基因型 1 具有潜在活性。 给药后，paritaprevir 可逆地结合 HCV NS3 NS4A 蛋白酶的活性中心和结合位点，并阻止 NS3 NS4A 蛋白酶介导的多蛋白成熟。这会破坏病毒蛋白的加工和病毒复制复合物的形成，从而抑制病毒在 HCV 基因型 1 感染的宿主细胞中的复制。 NS3 是一种丝氨酸蛋白酶，对于 HCV 多蛋白内多个位点的蛋白水解切割至关重要，并且在 HCV 核糖核酸 (RNA) 复制过程中起关键作用。 NS4A 是 NS3 的激活因子。 HCV 是属于黄病毒科的一种小的、有包膜的单链 RNA 病毒，感染与肝细胞癌 (HCC) 的发展有关。