Elexacaftor（VX-445）具有治疗囊性纤维化的潜力，并且是下一代囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）矫正剂，旨在恢复Phe508del CFTR蛋白功能。VX-445-Tezacaftor-VX-770在Phe508del CFTR蛋白加工、运输和氯离子传输方面的改善程度，超过任何两种药物的双重组合[2]。

方法：具有 Phe508del–Phe508del 基因型的患者接受了为期 4 周的 tezacaftor 和 ivacaftor 磨合，并被随机分配接受 Elexacaftor (VX-445) （每天口服 200 mg）加 tezacaftor（每天 100 mg）和 ivacaftor（每天 150 mg）或匹配的安慰剂加 tezacaftor 和 ivacaftor 治疗 4 周。
结果：用 Elexacaftor (VX-445) -tezacaftor-ivacaftor 治疗显着增加了预测 FEV 的百分比1，在Phe508del-MF基因型患者中最多增加13.8个百分点，在已经接受tezacaftor-ivacaftor治疗的Phe508del-Phe508del基因型患者中增加多达11.0个百分点[2]