elexacaftor

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量,改善 Phe508del CFTR 蛋白加工和运输。

(R)-Elexacaftor(compound 37)是Elexacaftor(compound 1)的对映异构体。(R)-Elexacaftor是一种CFTR调节剂，对CFTR dF508的EC50=0.29 μM。

I1421 是一种囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 的激活剂，对WTCFTR电流的EC50为64 nM。I1421 也可以变构激活多种导致囊性纤维化 (CF) 的突变体，展现出良好的体内效力。在小鼠模型中，其口服生物利用度达60%，半衰期为75分钟。此外，I1421 与Elexacaftor存在协同作用，共同增强CFTR电流。

VU439是Elexacaftor的功能化光亲和配体。它保留了Elexacaftor作为CFTR校正剂的活性，并且通过化学蛋白质组学方法，能够识别出SCCPDH为Elexacaftor的特异性脱靶蛋白。

VX-445-D3是一种氘代标记的 Elexacaftor 同位素。