cftr

CFTR corrector 12 是CFTR校正剂，可拯救除M760R ABCA3 外的所有突变蛋白，可用于研究囊性纤维化。

CFTR corrector 4是一种高效且可口服的囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR)，是一种有效的 (R，R) 型活性对映体。CFTR corrector 4 可以增加细胞表面的 CFTR 水平，是用来研究囊性纤维化的潜在化合物。

CFTR校正剂8是一种对囊性纤维化跨膜传导调节器（CFTR）具有高效调控作用的化合物。该化合物特别用于与囊性纤维化相关的研究，这是一种主要影响肺和消化系统的遗传性疾病[1]。

CFTR corrector 9是一种囊性纤维化跨膜传导调节蛋白 (CFTR)调节剂。CFTR corrector 9 可用于研究囊性纤维化 (CF) 和其他 CFTR 相关疾病。

Elexacaftor (VX-445) 是一种囊性纤维化跨膜电导调节因子 (CFTR) 校正剂。它促进CFTR 的加工和转运，增加细胞表面CFTR 的数量,改善 Phe508del CFTR 蛋白加工和运输。

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

(R)-BPO-27 是一种具有口服活性和高效性的 ATP 竞争性 CFTR 抑制剂(IC50：4 nM)，可用于研究腹泻和多囊肾。

CFTRcorrector 17 (example 17) 为一种调节囊性纤维化跨膜传导调节器 (CFTR) 的化合物。该化合物主要应用于研究CFTR介导的各类疾病。

CFTRactivator 2 (WAY-326769) 是一种激活突变型囊性纤维化跨膜传导调节蛋白（突变型-CFTR）的化合物。

Cavosonstat (N91115) 是一种口服活性 S-亚硝基谷胱甘肽还原酶(GSNOR)抑制剂，可促进囊性纤维化跨膜传导调节器(CFTR)成熟和质膜稳定。

BPO-27 racemate (BPO-27(racemate)) 是一种CFTR 抑制剂，IC50为8 nM。

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

DNDS 是电压依赖性囊性纤维化跨膜电导调节剂 (CFTR) 的通道阻滞剂。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

GlyH-101 是一种可渗透入细胞的 CFTR 阻断剂，Ki 为1.4 uM。

WAY-326766通过突变型 CFTR 增加离子转运，可用于改变真核生物的寿命。WAY-326766可用于治疗囊性纤维化（CF）。

SRI-37240是一种有效的提前终止密码子 (PTCs) 抑制剂，具有通读活性的，可诱导终止密码子处的长时间停顿，抑制与囊性纤维化相关的 PTC。SRI-37240 可用于研究与PTC 相关的疾病。

IOWH-032 (IOWH032) 是一种合成 CFTR 抑制剂，可用于研究治疗霍乱、腹泻和分泌性腹泻，在T84和CHO-CFTR 细胞实验中IC50为1.01 uM。

Nesolicaftor (PTI-428) 特异性增强囊性纤维化跨膜电导调节蛋白合成。

PPQ-102 (CFTR Inhibitor) 是一种CFTR 抑制剂，可以完全抑制CFTR 氯化物电流，IC50为90 nM。

UCCF-853 是一种小分子 CFTR 调节剂，可用于研究囊性纤维化。

KM11060 是 F508del-CFTR 运输缺陷的新型校正剂，可纠正 F508del-CFTR 运输，增加质膜上功能性 CFTR 的数量。它可用于 F508del-CFTR 加工缺陷的研究和囊性纤维化治疗剂的开发。