H2-Gamendazole（H2-GMZ；0-100 μM）能快速阻断forskolin诱导的人类ADPKD细胞中Cl介导的短路电流，并显著抑制cAMP和表皮生长因子诱导的ADPKD细胞增殖。[1] 通过西方印迹分析，发现处理了H2-GMZ（50 μM）的ADPKD细胞，磷酸化ERK和高磷酸化视网膜母细胞瘤蛋白水平有所下降。[1] H2-GMZ（50 μM；24、48、72小时）的处理同样降低了ErbB2、Akt和细胞周期蛋白依赖性激酶4的水平，以及囊性纤维化跨膜导电调节器Cl通道蛋白的水平。[1]

H2-Gamendazole（20 mg/kg；腹腔注射）在减缓---Pkd1flox/flox：Pkhd1-Cre小鼠模型的出生后囊肿形成和肾脏增大方面表现出了有效性。[1]