amyotrophic

β-N-methylamino-L-alanine hydrochloride (L-BMAA hydrochloride) 是由蓝细菌产生的一种神经毒素，既有导致肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 以及其他可能的神经退行性疾病可能性。

NF-κΒ activator 2 是口服有效的 NF-ҡB 激活剂，EC50为 1.58 μM。它通过增加 NF-κB 的表达和激活来诱导 SOD2。它具有用于研究肌萎缩性侧索硬化症的价值。

Tauroursodeoxycholate (UR 906) 是一种天然的高度亲水性的三级胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 可用于原发性胆汁性肝硬化 (PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症的研究。

(2R,3S)-N-(4-(2,6-dimethoxyphenyl)-5-(5-methylpyridin-3-yl)-4H-1,2,4-triazol-3-yl)-3-(5-methylpyrimidin-2-yl)butane-2-sulfonamide 是一种Apelin 受体激动剂，对Apelin 受体的EC50为0.012 µM。(2R,3S)-N-(4-(2,6-dimethoxyphenyl)-5-(5-methylpyridin-3-yl)-4H-1,2,4-triazol-3-yl)-3-(5-methylpyrimidin-2-yl)butane-2-sulfonamide 可用于治疗心力衰竭、动脉粥样硬化、肥胖、糖尿病、肌萎缩侧索硬化、冠心病、高血压、中风和心肌梗塞等疾病。

Utreloxastat (PTC857) 是一种新型 15-脂氧合酶抑制剂，可用于研究肌萎缩侧索硬化症 。

DNL343 是一种可穿透血脑屏障且具有选择性和高效性的 eIF2B 激活剂，可抑制由 C9ORF72 二肽重复序列诱导的应激颗粒 （SG） 组装。DNL343 可用于研究肌萎缩侧索硬化症 （ALS）等神经退行性疾病。

Riluzole (RP-54274) 是一种谷氨酸拮抗剂，用作抗惊厥药并延长肌萎缩侧索硬化症患者的生存期。它还抑制 GABA 摄取，IC50值为 43 μM。

EPI-589, a quinone derivative and oxidoreductase enzyme inhibitor, is considered safe and well tolerated, showing promise for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

G923-0271是一种TDP-43抑制剂，可在TDP-43线虫模型中改善疾病表型，并降低细胞水平上人类TDP-43的过表达，可用于研究肌萎缩侧索硬化症（ALS）和额颞叶痴呆（FTD）等疾病。

Arimoclomol (BRX-220 free base) 是热休克蛋白 (HSP) 的共诱导剂，可用于治疗肌萎缩侧索硬化症的研究。

MAP4K4-IN-6 (Compound 15f) 是一种有效的MAP4K4抑制剂，其IC50值为80 nM。它能有效降低c-Jun的磷酸化水平，并具备神经保护功能，能增强运动神经元的活性。因此，MAP4K4-IN-6常被用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的相关研究中。

BSc5367是Nek1激酶结构域的有效抑制剂，IC50=11.5 nM。Nek1 是一种NIMA 相关的蛋白激酶，与细胞周期调节、DNA 修复和微管调节紧密相关。BSc5367可用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、多囊肾病 (PKD) 和几种类型的放疗耐药性癌症的相关研究。

GDC-0134是一种dual leucine zipper kinase (DLK)抑制剂，具有脑穿透特性。其通过抑制DLK来预防神经元退化并阻止JNK激活，可能用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。该药物已在针对ALS患者的I期研究中进行评估。

AKV-9 是一种突变型 Cu/Zn 超氧化物歧化酶（SOD1）抑制剂，能够有效抑制 SOD1 诱导的蛋白聚集，并在 PC-12 细胞中对抗 SOD1 诱导的细胞毒性，EC50 为 0.3 μM。AKV-9 还能改善肌萎缩侧索硬化症（ALS）相关表型并显著延长小鼠模型的生存期，适用于 ALS 发病机制及靶向治疗研究。

BNN27 是 TrkA 受体 (TrkA receptor) 和 p75NTR 受体 (p75NTR receptor) 的激动剂，具备神经营养和抗凋亡特性。该化合物能够提升大鼠海马和前额叶皮质中的谷氨酸、GABA 和谷氨酰胺水平，同时改善谷氨酸的代谢。在小鼠肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 模型中，BNN27 展示了神经保护效果；在实验性自身免疫性脑脊髓炎 (EAE) 模型中显示出抗炎能力，并在大鼠糖尿病模型中具有视网膜保护功能。此外，BNN27 还能透过血脑屏障。

MP-010 是FKBP12配体，具有稳定RyR通道活性从而调节细胞质钙的功能。MP-010 可在 SOD1G93A 小鼠中改善肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，表现为运动协调改善、神经肌肉接头完整性增加以及脊髓运动神经元的存活率明显提高。该化合物适用于神经疾病研究。

AIM4 是一种能够抑制TDP-43聚集的化合物，具有良好的生物相容性和抗炎活性，可用于肌萎缩侧索硬化症等疾病的研究。

SARM1-IN-4 (Compound 7) 是一种口服活性的SARM1抑制剂。在小鼠模型中口服50 mg/kg 后，可降低血浆神经丝轻链 (NfL) 水平。通过抑制SARM1的NAD+水解酶活性，该化合物可阻止程序性轴突退化，适用于研究与神经退行性疾病和神经系统疾病（如多发性硬化症、肌萎缩侧索硬化症、帕金森病和周围神经病变等）相关的领域。

SARM1-IN-5 (compound 1-23-a) 是一种SARM1抑制剂，用于研究与轴突变性相关的疾病，包括阿尔茨海默病、帕金森病、肌萎缩侧索硬化症（ALS）、多发性硬化症（MS）。

RNA binder 1 (Compound 4b) 是一种具备穿越血脑屏障能力的 RNA 结合剂，能够选择性结合 C9orf72 基因 G4C2 重复序列 RNA 的 G-四链体结构。在肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 患者衍生的细胞中，RNA binder 1 可显著降低由 G4C2 重复序列生成的毒性多肽 poly(GA) 和 poly(GP) 的水平，并对反义多肽 poly(PR) 没有显著影响，展现出对正义 RNA 的选择性。RNA binder 1 可用于研究 ALS 和额颞叶痴呆 (FTD)。

EAAT2 activator2 (Compound 4(SF-2)) 是一种能够透过血脑屏障的兴奋性氨基酸转运蛋白 2 (EAAT2) 调节剂，具有 Ki 值为 28.7 nM。它通过增强 EAAT2 介导的谷氨酸摄取来改善突触间隙中的谷氨酸清除效率。EAAT2 activator2 在研究神经退行性疾病（如肌萎缩侧索硬化症和阿尔茨海默病）方面具有应用潜力。

Kv7.2/Kv7.3 activator-3 (GRT-X) 是一种口服活性的Kv7.2/Kv7.3和TSPO激活剂。它能够激活Kv7.2/Kv7.3、Kv7.4、Kv7.5，其EC50分别为0.37、2.06、0.75 μM，并结合TSPO，Ki为0.07 μM (大鼠膜) 和4.60 μM (人 U-118 MG 细胞)。Kv7.2/Kv7.3 activator-3 预防小鼠和人类肌萎缩侧索硬化症/额颞叶痴呆星形胶质细胞条件培养基暴露后运动神经元的退化。通过TSPO和Kv7.2/3的激活，Kv7.2/Kv7.3 activator-3 可促进背根神经节轴突的生长，并在癫痫发作模型中展现抗癫痫的效果。此外，它还减少糖尿病神经病变患者的痛觉过敏，支持大鼠在颈神经病变后神经元的存活和再生，加速感觉和运动神经元功能的恢复。

GM-604(alirinetide) is a potential treatment for amyotrophic lateral sclerosis and ischemic stroke.

WN1316 is a unique neuroprotectant against oxidative injury, being a highly promising remedy for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).