amyotrophic

β-N-methylamino-L-alanine hydrochloride (L-BMAA hydrochloride) 是由蓝细菌产生的一种神经毒素，既有导致肌萎缩性侧索硬化症 (ALS) 以及其他可能的神经退行性疾病可能性。

NF-κΒ activator 2 是口服有效的 NF-ҡB 激活剂，EC50为 1.58 μM。它通过增加 NF-κB 的表达和激活来诱导 SOD2。它具有用于研究肌萎缩性侧索硬化症的价值。

Tauroursodeoxycholate (UR 906) 是一种天然的高度亲水性的三级胆汁酸。Tauroursodeoxycholate 可用于原发性胆汁性肝硬化 (PBC)、胰岛素抵抗、淀粉样变性、囊性纤维化、胆汁淤滞和肌萎缩性侧索硬化症的研究。

(2R,3S)-N-(4-(2,6-dimethoxyphenyl)-5-(5-methylpyridin-3-yl)-4H-1,2,4-triazol-3-yl)-3-(5-methylpyrimidin-2-yl)butane-2-sulfonamide 是一种Apelin 受体激动剂，对Apelin 受体的EC50为0.012 µM。(2R,3S)-N-(4-(2,6-dimethoxyphenyl)-5-(5-methylpyridin-3-yl)-4H-1,2,4-triazol-3-yl)-3-(5-methylpyrimidin-2-yl)butane-2-sulfonamide 可用于治疗心力衰竭、动脉粥样硬化、肥胖、糖尿病、肌萎缩侧索硬化、冠心病、高血压、中风和心肌梗塞等疾病。

Utreloxastat (PTC857) 是一种新型 15-脂氧合酶抑制剂，可用于研究肌萎缩侧索硬化症 。

DNL343 是一种可穿透血脑屏障且具有选择性和高效性的 eIF2B 激活剂，可抑制由 C9ORF72 二肽重复序列诱导的应激颗粒 （SG） 组装。DNL343 可用于研究肌萎缩侧索硬化症 （ALS）等神经退行性疾病。

Riluzole (RP-54274) 是一种谷氨酸拮抗剂，用作抗惊厥药并延长肌萎缩侧索硬化症患者的生存期。它还抑制 GABA 摄取，IC50值为 43 μM。

EPI-589, a quinone derivative and oxidoreductase enzyme inhibitor, is considered safe and well tolerated, showing promise for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

Arimoclomol (BRX-220 free base) 是热休克蛋白 (HSP) 的共诱导剂，可用于治疗肌萎缩侧索硬化症的研究。

MAP4K4-IN-6 (Compound 15f) 是一种有效的MAP4K4抑制剂，其IC50值为80 nM。它能有效降低c-Jun的磷酸化水平，并具备神经保护功能，能增强运动神经元的活性。因此，MAP4K4-IN-6常被用于肌萎缩侧索硬化症（ALS）的相关研究中。

BSc5367是Nek1激酶结构域的有效抑制剂，IC50=11.5 nM。Nek1 是一种NIMA 相关的蛋白激酶，与细胞周期调节、DNA 修复和微管调节紧密相关。BSc5367可用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、多囊肾病 (PKD) 和几种类型的放疗耐药性癌症的相关研究。

GDC-0134是一种dual leucine zipper kinase (DLK)抑制剂，具有脑穿透特性。其通过抑制DLK来预防神经元退化并阻止JNK激活，可能用于治疗肌萎缩侧索硬化症 (ALS)。该药物已在针对ALS患者的I期研究中进行评估。

AKV-9 是一种突变型 Cu Zn 超氧化物歧化酶 (SOD1) 抑制剂，能够抑制 SOD1 诱导的蛋白质聚集，并在 PC-12 细胞中展现对 SOD1 诱导的细胞毒性的保护作用，EC50 为 0.3 μM。AKV-9 可在小鼠模型中改善肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，并延长其寿命。

BNN27 是 TrkA 受体 (TrkA receptor) 和 p75NTR 受体 (p75NTR receptor) 的激动剂，具备神经营养和抗凋亡特性。该化合物能够提升大鼠海马和前额叶皮质中的谷氨酸、GABA 和谷氨酰胺水平，同时改善谷氨酸的代谢。在小鼠肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 模型中，BNN27 展示了神经保护效果；在实验性自身免疫性脑脊髓炎 (EAE) 模型中显示出抗炎能力，并在大鼠糖尿病模型中具有视网膜保护功能。此外，BNN27 还能透过血脑屏障。

MP-010 是FKBP12配体，具有稳定RyR通道活性从而调节细胞质钙的功能。MP-010 可在 SOD1G93A 小鼠中改善肌萎缩侧索硬化症 (ALS)，表现为运动协调改善、神经肌肉接头完整性增加以及脊髓运动神经元的存活率明显提高。该化合物适用于神经疾病研究。

GM-604(alirinetide) is a potential treatment for amyotrophic lateral sclerosis and ischemic stroke.

WN1316 is a unique neuroprotectant against oxidative injury, being a highly promising remedy for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS).

MTP 131 acetate 是一种小的线粒体靶向四肽。

The metallo-protein Cu/Zn-superoxide dismutase (SOD1) is a ubiquitous enzyme responsible for scavenging superoxide radicals. Mutations in SOD1, which alter its metal binding capacity and can result in protein misfolding and aggregation, have been linked to familial amyotrophic lateral sclerosis (ALS). Cu-ATSM is an orally bioavailable, blood-brain barrier permeable complex that has traditionally been used in cellular imaging experiments to selectively label hypoxic tissue via its susceptibility to reduction by oxygen-depleted mitochondria. More recently, Cu-ATSM has been reported to improve locomotor function and survival in a transgenic ALS mouse model by delivering copper specifically to cells in the spinal cords of mice producing misfolded SOD1 proteins. Copper chaperone for SOD (CCS) is presumed to utilize the copper from Cu-ATSM to prevent misfolding of the SOD1 protein.

1-Stearoyl-2-docosahexaenoyl-sn-glycero-3-PC 是一种在生物膜中的磷脂，在 sn-1 和 sn-2 位置分别含有硬脂酸和二十二碳六烯酸。它已被用于研究脂膜的组织和动力学。在超氧化物歧化酶 1 突变体转基因小鼠肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）模型中1-Stearoyl-2-docosahexaenoyl-sn-glycero-3-PC 的水平在疾病晚期会在 L5 前角下降。1-Stearoyl-2-docosahexaenoyl-sn-glycero-3-PC 可用于研究生物膜。

CuATSP是有效的自由基捕获抗氧化剂 (RTA)和铁死亡抑制剂，在双（硫代氨基脲）配体上可逆地添加一个过氧自由基来抑制脂质过氧化，对肌萎缩性侧索硬化症（ALS）和帕金森病等疾病有治疗前景。

Riluzole hydrochloride (PK 26124 hydrochloride) 是一种抗惊厥化合物，属于钠通道阻滞剂家族，抑制 GABA 摄取。Riluzole hydrochloride是钠-谷氨酸拮抗剂，具有抗癌和神经保护活性，可用于研究肌萎缩侧索硬化症和神经系统疾病。

PDGFR Tyrosine Kinase Inhibitor III (PDGF Receptor Tyrosine Kinase Inhibitor III) (PDGF Receptor Tyrosine Kinase Inhibitor III)是一种多激酶抑制剂，可抑制 PDGFR、EGFR、FGFR、PKA 和 PKC 等。PDGFR Tyrosine Kinase Inhibitor III 可用于肌萎缩侧索硬化症的研究。

SOD1-Derlin-1 inhibitor-1 (SOD1-Derlin-1 Inhibitor 56-20) (compound 56-20) 是 SOD1-Derlin-1相互作用的抑制剂。SOD1-Derlin-1 inhibitor-1 抑制 SOD1G93A-Derlin-1 复合物，IC50值为 7.11 μM。SOD1-Derlin-1 inhibitor-1 可用于肌萎缩性侧索硬化症的研究。