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Tofersen

Tofersen

产品编号 T39498   CAS 2088232-70-4
别名: BIIB067, ISIS-SOD1Rx

Tofersen (BIIB067) is an antisense oligonucleotide utilized to inhibit the synthesis of superoxide dismutase 1 (SOD1) protein by facilitating the degradation of SOD1 mRNA via the RNase H-dependent mechanism. This compound holds potential for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) research.

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Tofersen Chemical Structure
Tofersen, CAS 2088232-70-4
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产品目录号及名称: Tofersen (T39498)
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参考文献
产品描述 Tofersen (BIIB067) is an antisense oligonucleotide utilized to inhibit the synthesis of superoxide dismutase 1 (SOD1) protein by facilitating the degradation of SOD1 mRNA via the RNase H-dependent mechanism. This compound holds potential for amyotrophic lateral sclerosis (ALS) research.
体外活性 Tofersen targets the SOD1 mRNA using antisense oligonucleotides (ASOs) that bind to the SOD1 mRNA by Watson-Crick base pairing. Tofersen activates RNase H1 that destroys the targeted RNA[2].
别名 BIIB067, ISIS-SOD1Rx
分子量 N/A
CAS No. 2088232-70-4

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1. Miller T, et, al. Phase 1-2 Trial of Antisense Oligonucleotide Tofersen for SOD1 ALS. N Engl J Med. 2020 Jul 9;383(2):109-119. 2. McCampbell A, et, al. Antisense oligonucleotides extend survival and reverse decrement in muscle response in ALS models. J Clin Invest. 2018 Aug 1;128(8):3558-3567.

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母液配置方法:2 mg 药物溶于 50 μL DMSO (母液浓度为 40 mg/mL), 如您需要配置的浓度超过该产品的溶解度,请先与我们联系。

体内配方的制备方法:取 50 μL DMSO 主液,加入 300 μL PEG300, 混匀澄清,再加 50 μL Tween 80,混匀澄清,再加 600 μL ddH2O, 混匀澄清。

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Keywords

Tofersen 2088232-70-4 BIIB-067 BIIB 067 BIIB067 ISIS-SOD1Rx Inhibitor inhibitor inhibit

 

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