VTP50469在MLL-r细胞系中浓度依赖性地明显快速抑制细胞增殖，涉及(MOLM13 IC50为13 nM)、THP1 (IC50为37 nM)、NOMO1 (IC50为30 nM)、ML2 (IC50为16 nM)、EOL1 (IC50为20 nM)以及小鼠的MLL-AF9细胞 (IC50为15 nM))和ALL细胞系（KOPN8 (IC50为15 nM)、HB11;19 (IC50为36 nM)、MV4;11 (IC50为17 nM)、SEMK2 (IC50为27 nM)、以及RS4;11 (IC50为25 nM)）。在早期时间点，MLL-r B细胞ALL (B-ALL)系列但非MLL-r AML系列细胞出现VTP50469剂量依赖性的凋亡反应。MLL-r AML系列在接触VTP50469 4至6天后经历剂量依赖性的分化。VTP50469置换复合物中的Menin并抑制MLL在特定基因上的染色质占位。MLL结合的丧失导致基因表达的变化、细胞分化和凋亡[1]。

方法：MV4移植NSG小鼠使用VTP50469（15、30 和 60 mg/kg，一日两次，口服）进行治疗，观察体内肿瘤生长情况，
结果：小鼠皮下肿瘤的大小呈剂量依赖性减小。[1]