小分子化合物CCI-007被鉴定为一种能够选择性地显著降低一部分含有CALM-AF10和SET-NUP214易位的MLL-r及相关白血病细胞系的活性的化合物。CCI-007在治疗后的二十四小时内引发了一种快速的、依赖于半胱天冬酶的凋亡，伴随着线粒体去极化。CCI-007还改变了敏感细胞中特征性的MLL-r基因表达谱，包括在治疗几小时内下调对MLL-r白血病起重要推动作用的HOXA9、MEIS1、CMYC和BCL2的表达。与CCI-007敏感的MLL-r白血病细胞相比，对该化合物具有抗性的MLL-r白血病细胞通过MEIS1和BCL2的基线基因表达水平显著更高来表征。