gene editing

BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，并在人类细胞系中实现 spCas9 的剂量和时间控制。它通过抑制 spCas9 的活性，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

(iso)-BRD20322是BRD20322的同分异构体。BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

BAMEAO16B is a lipid nanoparticle that incorporates disulfide bonds for efficient delivery of Cas9 mRNA and sgRNA into cells. In the intracellular environment, BAMEAO16B responds to reduction by releasing RNA, facilitating genome editing. This compound is valuable for gene editing research purposes.

Cas9-IN-3 是一种有效的Cas9抑制剂，IC50值为28 μM。CRISPR Cas 系统彻底改变了多个物种的基因编辑。

ZA3-Ep10是一种两性离子的脂质，用于合成脂质纳米颗粒，用于体内 RNA 传递和非病毒 CRISPR Cas 基因编辑。

UNC9512是一种针对甲基赖氨酸读取器p53结合蛋白1 (53BP1) 的有效拮抗剂, 适用于探究53BP1在DNA修复、基因编辑及肿瘤发生等生物学过程的功能。

9A1P9是一种具有多尾部的阳离子磷脂，能够诱导膜失稳，适用于小鼠的CRISPR-Cas9基因编辑。

NT1-O14B是一类新型神经递质色胺脂质（NT-lipidoids）。NT1-O14B可与小分子药物（如AmB）和生物大分子（如Tau-ASO）和基因编辑蛋白（GFP-Cre）形成新的具有血脑屏障（BBB）渗透性的神经递质衍生脂质纳米颗粒（NT-LNP），增强脂质的疏水性和膜融合能力，常用于核酸（如 mRNA、siRNA 和 DNA）的递送。

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。

C14-490是一种具有离子化特性的阳离子脂质（pKa= 5.94），用于合成脂质纳米颗粒 (LNPs)。C14-490 LNPs被用于发展用于在子宫中对造血干细胞 (HSCs) 进行基因编辑的技术。此类LNPs可包封SpCas9 mRNA和TTR sgRNA，借助优化的B5配方参数，并通过表面结合CD45抗体F(ab’)2片段的系统优化靶向编辑机械装置LNPs（STEM LNPs）。