基因编辑

BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，并在人类细胞系中实现 spCas9 的剂量和时间控制。它通过抑制 spCas9 的活性，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

(iso)-BRD20322是BRD20322的同分异构体。BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

Cas9-IN-3 是一种有效的Cas9抑制剂，IC50值为28 μM。CRISPR Cas 系统彻底改变了多个物种的基因编辑。

8-Azanebularine是通过将C6位的氨基替换为氢的化合物，能在高浓度(IC50=15 mM)下抑制ADAR2活性。该化合物在人类ADAR2识别的RNA结构中插入，展示出高亲和力(KD=2 nM)。因此，8-Azanebularine可应用于研究ADAR催化的RNA编辑过程。

ZA3-Ep10是一种两性离子的脂质，用于合成脂质纳米颗粒，用于体内 RNA 传递和非病毒 CRISPR Cas 基因编辑。

306-N16B 是一种脂质纳米颗粒，可实现 Cas9 mRNA 和 sgRNA 的系统性协同递送。306-N16B 可将 mRNA 转运至肺内皮细胞。306-N16B 可用于基因组编辑疗法的研究。

UNC9512是一种针对甲基赖氨酸读取器p53结合蛋白1 (53BP1) 的有效拮抗剂, 适用于探究53BP1在DNA修复、基因编辑及肿瘤发生等生物学过程的功能。

Peptide A5K acetate(INF7-A5K-TAT acetate)是一种源自HA2-TAT融合支架的两亲性多肽，用于促进基因组编辑中的大分子转运。Peptide A5K acetate能与CRISPR RNP（核糖核蛋白复合物）非共价结合并递送至细胞中，如原代人T细胞、B细胞和NK细胞等，实现低毒、多重、高效、精确的基因组编辑。

9A1P9是一种具有多尾部的阳离子磷脂，能够诱导膜失稳，适用于小鼠的CRISPR-Cas9基因编辑。

NT1-O14B是一类新型神经递质色胺脂质（NT-lipidoids）。NT1-O14B可与小分子药物（如AmB）和生物大分子（如Tau-ASO）和基因编辑蛋白（GFP-Cre）形成新的具有血脑屏障（BBB）渗透性的神经递质衍生脂质纳米颗粒（NT-LNP），增强脂质的疏水性和膜融合能力，常用于核酸（如 mRNA、siRNA 和 DNA）的递送。

Si5-N14 是硅氧烷结合脂质纳米颗粒 (SiLNP) 的重要组成部分，具备促血管修复和抗肿瘤的活性。在转基因 GFP 小鼠模型中，它能介导 CRISPR-Cas9 的编辑。在 Lewis 肺癌 (LLC) 肿瘤小鼠模型中，Si5-N14 通过敲除血管内皮生长因子受体 2 (VEGFR2) 来展现其抗肿瘤功效。在病毒感染导致的肺损伤小鼠模型中，它能运输成纤维细胞生长因子-2 (FGF-2)mRNA 以促进血管修复，提高血氧水平，改善肺功能。Si5-N14 有潜力应用于肿瘤、肺炎和心血管疾病的研究。

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。

C14-490是一种具有离子化特性的阳离子脂质（pKa= 5.94），用于合成脂质纳米颗粒 (LNPs)。C14-490 LNPs被用于发展用于在子宫中对造血干细胞 (HSCs) 进行基因编辑的技术。此类LNPs可包封SpCas9 mRNA和TTR sgRNA，借助优化的B5配方参数，并通过表面结合CD45抗体F(ab’)2片段的系统优化靶向编辑机械装置LNPs（STEM LNPs）。