基因沉默

Tetracycline 是一种具有口服活性的广谱抗生素，对多种革兰氏阳性菌、革兰氏阴性菌、衣原体、支原体和立克次体具有抑制活性，常用于抗感染研究，也可用于诱导基于BCR-ABL基因沉默的肿瘤消退。

DLin-KC2-DMA 是一种可用于siRNA 传递的阳离子，也是一种可电离的脂质，DLinKC2-DMA 可以与 LNP结合并可以使siRNA 介导的 GAPDH 基因沉默。

Nanaomycin A 是一种醌类抗生素，可重新激活人类癌细胞中沉默的肿瘤抑制基因。 Nanaomycin A 是 DNMT3B 的特异性抑制剂 (IC50 = 500 nM)。

Sirtuinmodulator 8 是一种沉默调节蛋白 (sirtuin) 的调节剂，能够激活 Sirtuin 的活性。它显著下调单核细胞趋化蛋白-1 (MCP-1) 的表达，并上调成纤维细胞生长因子 21 (FGF21) 的表达。同时，Sirtuinmodulator 8 可调控与炎症和代谢相关的基因表达，展现出在代谢性疾病 (如糖尿病、肥胖) 及炎症性疾病研究中的潜力。

TPA-dT 是一种含有 tris[(2-pyridyl)methyl]amine 基团的胸苷类似物。TPA-dT 可用于修饰 siRNA。TPA 修饰的 siRNA 在 TPA 部分被去除之前保持功能失活，暴露于 Cu(I) 后才能发挥沉默基因表达的活性。

MS152是一种口服生物活性EHMT2/G9a抑制剂。此化合物可在普拉德-威利综合征 (PWS) 小鼠模型中重新激活大脑和肝脏组织中母体沉默的PWS基因。

5WKS 也称为ZINC97756584，是一种生物化学物质。它是G9a 蛋白抑制剂。G9A/EHMT2是一种核组蛋白赖氨酸甲基转移酶，催化H3K9me2，这是一种通常与转录基因沉默相关的可逆修饰。5WKS 可用于自身免疫性疾病或肿瘤的研究。

YSK 05是一种对pH敏感的阳离子脂质，能够改善非病毒载体的胞内转运效率。YSK 05-MEND显示出显著的基因沉默活性和溶血性。通过聚乙二醇化处理，YSK 05有效克服了对内体逃逸的抑制，从而在体外和体内均显著增强了siRNA的传递效率。

Bevasiranib 是一种siRNA，可沉默产生血管内皮生长因子(VEGF)的基因。VEGF 在脉络膜新生血管形成(choroidal neo-vascularization, CNV)的发病机制中起着关键作用，而CNV 是湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration, wet AMD)的前兆。

Bevasiranib sodium 是一种siRNA，可沉默产生血管内皮生长因子(VEGF)的基因。VEGF 在脉络膜新生血管形成(choroidal neo-vascularization, CNV)的发病机制中起着关键作用，而CNV 是湿性年龄相关性黄斑变性(wet age-related macular degeneration, wet AMD)的前兆。

SPEN-IN-1（compound X1）是一种针对蛋白因子SPEN的抑制剂，其Kd值达47 nM。该化合物对于RepA显示出高度的选择性，RepA为Xist（非编码RNA原型）中包含431个核苷酸的结构域，由8.5个GC-rich基序构成，这些基序参与基因的沉默作用。

CL4H6为一种对pH值敏感的阳离子脂质，主要构成脂质纳米颗粒(LNP)，用于siRNA的靶向递送，诱导有效的基因沉默反应。

LNP Lipid-8 (11-A-M)为一种可电离脂质，无需靶向配体即可通过脂质纳米颗粒(LNP)将siRNA递送至T细胞。在小鼠模型中，装载siGFP的LNP Lipid-8能显著导致GFP基因沉默。