crispr-cas9

Brefeldin A (Cyanein) 属于大环内酯类抗生素，是一种 ATPase 抑制剂 (IC50=0.2 μM)。Brefeldin A 可以诱导肿瘤细胞分化和凋亡，也具有抑制自噬的活性。

Zidovudine (ZDV) 是一种核苷逆转录酶抑制剂，有潜力研究 HIV 感染。

BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，并在人类细胞系中实现 spCas9 的剂量和时间控制。它通过抑制 spCas9 的活性，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

(iso)-BRD20322是BRD20322的同分异构体。BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

SCR7 pyrazine (SCR7) 是一种 DNA 连接酶 IV 抑制剂，以连接酶 IV 依赖的方式阻断非同源末端连接。它也是 CRISPR/Cas9的增强子，可提高 Cas9 介导的同源性定向修复的效率。它诱导细胞凋亡，具有抗癌活性。

BRD0539 是一种具有细胞渗透性的 spCas9 抑制剂，可阻断 spCas9 与 DNA 的结合，抑制化脓性链球菌 Cas9 (SpCas9)。

Nocodazole (Oncodazole) 是一种微管聚合抑制剂，具有可逆性，也是一种 Bcr-Abl 的抑制剂。Nocodazole 具有抗肿瘤活性，可以阻滞细胞周期，诱导细胞凋亡。

SCR7 是一种特异性 DNA 连接酶 IV 抑制剂，可阻断非同源末端连接。它是一种不稳定的形式，可以自动循环成​​稳定形式的 SCR7 pyrazine。它也是CRISPR/Cas9的增强子，可提高 Cas9 介导的同源性定向修复的效率。它诱导细胞凋亡并具有抗癌活性。

CEM114 is a potent chemical compound known as a chemical epigenetic modifier (CEM). It functions by employing CRISPR-Cas9 systems to harness endogenous chromatin machinery, thereby exerting its epigenetic modifying effects.

KU-57788 (NU7441) 是一种 NHEJ 通路抑制剂，抑制 PI3K 和 mTOR，IC50分别为 5.0 和 1.7 μM。 它是高效的选择性DNA-PK 抑制剂，IC50为 14 nM。

L755507 是一种有效的选择性β3-AR 激动剂，IC50值为 35 nM。

RS-1 是一种 RAD51 的激活剂，同时可增强 CRISPR/Cas9 的活性。

BRD7586 是一种可渗透细胞的 SpCas9 小分子抑制剂，可增强 SpCas9 特异性。

Mca-VDQVDGW-Lys(Dnp)-NH2 是 caspase-7 的荧光底物。可用于定量 caspase-7 活性。

Cas9-IN-3 是一种有效的Cas9抑制剂，IC50值为28 μM。CRISPR/Cas 系统彻底改变了多个物种的基因编辑。

N1,N3,N5-Tris(4-dodecylhexadecyl)benzene-1,3,5-tricarboxamide 是化合物TT3 的类似物。TT3 是一种可电离的类脂材料，专门用于传递mRNA。

TT3 是一种可电离的类脂材料，用于 mRNA 和CRISPR/Cas9的递送。

Peptide A5K acetate(INF7-A5K-TAT acetate)是一种源自HA2-TAT融合支架的两亲性多肽，用于促进基因组编辑中的大分子转运。Peptide A5K acetate能与CRISPR RNP（核糖核蛋白复合物）非共价结合并递送至细胞中，如原代人T细胞、B细胞和NK细胞等，实现低毒、多重、高效、精确的基因组编辑。

9A1P9是一种具有多尾部的阳离子磷脂，能够诱导膜失稳，适用于小鼠的CRISPR-Cas9基因编辑。

CL4F8-6为一种具有电离性的阳离子脂质，其pKa值为6.14。该化合物广泛应用于脂质纳米颗粒(LNP)制备的mRNA疗法中。通过搭载Cas9 mRNA与sgRNA的CL4F8-6 LNP，能有效促进小鼠体内通过CRISPR技术实现的基因敲除。

Si5-N14 是硅氧烷结合脂质纳米颗粒 (SiLNP) 的重要组成部分，具备促血管修复和抗肿瘤的活性。在转基因 GFP 小鼠模型中，它能介导 CRISPR-Cas9 的编辑。在 Lewis 肺癌 (LLC) 肿瘤小鼠模型中，Si5-N14 通过敲除血管内皮生长因子受体 2 (VEGFR2) 来展现其抗肿瘤功效。在病毒感染导致的肺损伤小鼠模型中，它能运输成纤维细胞生长因子-2 (FGF-2)mRNA 以促进血管修复，提高血氧水平，改善肺功能。Si5-N14 有潜力应用于肿瘤、肺炎和心血管疾病的研究。

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。

LAH5 TFA 是一种两亲性细胞穿透肽，通过与 RNP 和 RNP/HDR cargo 形成纳米复合物，有效递送 CRISPR-Cas9 组分进入靶细胞核。