方法：Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate) （10，100nM，72小时）处理CD34 CP-CML 细胞，评估其对CD34 CP-CML 细胞中GLI1 的表达。
结果：在 6 小时和 24 小时未观察到 CD34 CP-CML 细胞中GLI1 的变化；在72 h时，GLI1显着下调（10 nM;0.78倍和100 nM;0.73倍）。[2]

方法：采用转基因EGFP/SCLtTA/TRE-BCR-ABL小鼠模型，小鼠用尼罗替尼（50 mg/kg，灌胃，每日，3周），Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate) （80 mg / kg，灌胃，每日，3周），Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate) +尼洛替尼，或单独使用载体（对照）处理，研究Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate) 处理对CML LSC体内的影响。
结果：接受Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate)治疗的队列的平均体重有小的、不显着的增量减少；Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate)单药降低脾LTHSC，但未显著降低GMP和CMP；Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate)+尼罗替尼显着降低脾脏中的GMP，CMP和LTHSC。相比之下，在用Sonidegib diphosphate (LDE225 diphosphate)，尼罗替尼或组合治疗的小鼠的BM中，GMP，CMP和LTHSC的数量没有显着变化。[2]