PTC-028 selectively suppresses cancer cells whereas normal cells remain unaffected. PTC-028 is an orally bioavailable inhibitor of stem cell factor BMI-1 in ovarian cancer. The depletion of BMI-1 by PTC-028 causes caspase-mediated apoptosis.

PTC-028在生化功能读出中随后降低BMI-1。PTC-028（100 nM；2-12小时）以时间依赖的方式增加磷酸化BMI-1物种。在CP20和OV90细胞中，观察到uH2A在PTC-028（100 nM）处理下持续至12小时，而总H2A水平保持不变。PTC-028（100 nM；48小时）降低XIAP和RIPK1的表达。与对照组相比，LC3B水平保持不变。PTC-028（25-500 nM；48小时）明显降低CP20、OVCAR4和OV90上皮性卵巢癌细胞的活性。然而，在正常卵巢表面上皮细胞（OSE）和输卵管上皮细胞（FTE）中，使用PTC-028处理最高至500 nM，48小时对其影响微乎其微（大约18-30%的减少）。在PTC-028（100 nM；48小时）处理中观察到Caspase 7、Caspase 9和PARP的显著裂解[1]。

PTC-028（10 mg/kg或20 mg/kg；单次口服剂量）被给予CD-1小鼠。在两个剂量水平上，Cmax在给药后1小时达到，之后血浆浓度缓慢下降。PTC-028（15 mg/kg；每周两次口服）相比对照组（平均肿瘤重量约3g）引起约94%（0.169 g）的肿瘤重量减少[1]。