sirna

Enoxacin hydrate (AT-2266 hydrate) 是氟喹诺酮，可干扰DNA 复制，抑制细菌 DNA 促旋酶 (IC50=126 µg/ml) 和拓扑异构酶 IV (IC50=26.5 µg/ml)。它是特异性癌症生长抑制剂，抑制革兰氏阳性和阴性细菌。

Enoxacin (NSC-629661) 是一种可干扰DNA 复制的氟喹诺酮，抑制细菌 DNA 促旋酶 (IC50=126 µg/ml) 和拓扑异构酶 IV (IC50=26.5 µg/ml)。它是特异性癌症生长抑制剂，可有效抑制革兰氏阳性和阴性细菌。

DOPE (DOPE) 是一种阳离子脂质体的中性辅助脂质 (helper lipid)，能够与阳离子磷脂结合，增强裸 siRNA 的转染效率。

Adenosine Kinase siRNA-2 是小干扰 RNA，专门作用于adenosine kinase的信使 RNA。

SiRNA Negative Control 是不靶向任何基因产物的siRNA序列，是siRNA的阴性对照。

D-Lin-MC3-DMA 是一种递送 siRNA 载体，是一种可离子化的氨基脂质类化合物。

UNC10217938A HCl (UNC7938 HCl) 是具有寡核苷酸 (oligonucleotides) 增强作用的 3-deazapteridine 类似物， 通过调节寡核苷酸在细胞内的运输和从内体中的释放来增强寡核苷酸的作用。UNC10217938A HCl 还增强了 siRN 和反义寡核苷酸的作用。

DLinDAP (D-LinDAP) 是一种可离子化的阳离子脂质，可用于 SiRNA 的递送。

DODAP是一种具有低细胞毒性和高转染效率的离子性阳离子脂质，可用于合成脂质体并包裹生物活性分子，如mRNA， siRNA和质粒DNA。

DLin-KC2-DMA 是一种可用于siRNA 传递的阳离子，也是一种可电离的脂质，DLinKC2-DMA 可以与 LNP结合并可以使siRNA 介导的 GAPDH 基因沉默。

DLinDMA 是一种稳定的核酸脂质颗粒 (SNALPs) 中的关键脂质成分，是一种可电离的阳离子脂质。它可用于siRNA 递送的研究。

E17241作为ABCA1基因表达的诱导剂，具有显著的生物活性（EC50 = 280 nM）。它同时也是一种过氧化物酶体增殖激活受体（PPARs）的激动剂，在HepG2细胞中能通过激活PPARγ、PPARα和PPARδ，促进PPAR介导的基因表达（EC50分别为290, 3,900, 和879 nM）。在RAW 264.7巨噬细胞中，E17241可以增强ABCA1蛋白的水平，这一作用在使用针对PKCζ mRNA的siRNA时失效。在用E17241处理的RAW 264.7细胞中，当浓度为0.4, 2, 或 10 µM时，可增加胆固醇的外流。此外，针对ApoE- -小鼠的动脉粥样硬化模型表明，每日25 mg kg的E17241剂量能有效降低血浆中的胆固醇、丙氨酸转氨酶（ALT）、天门冬氨酸转氨酶（AST）水平以及肝脏中的胆固醇和甘油三酯含量，且减少了主动脉的病变面积。此外，每日50 mg kg的E17241剂量可以在高脂高糖（HFHG）饮食下减轻KKAy糖尿病小鼠的血糖水平和体重。

DSPE-PEG(2000)-mannose，一种通过PEG化和甘露糖化改造的1,2-DSPE，广泛应用于体外及体内研究中，通过脂质体和脂质纳米粒子（LNPs）传递肽类、寡脱氧核苷酸以及siRNA。实验显示，包含DSPE-PEG(2000)-mannose的荧光标记LNPs在小鼠体内主要累积于肝脏和脾脏，而相对较少分布于大脑、肺、心脏、肾脏及胰腺。此外，利用封装有人乳头瘤病毒16型（HPV16）E7肽和CpG寡脱氧核苷酸的脂质体进行免疫接种，能有效减少TC-1细胞小鼠肺癌模型的肿瘤体积，并降低肿瘤中CD4+ 或 CD8+ T细胞的数量及肿瘤内血管生成。

YHS-12是一种电离性阳离子脂质（pKa = 6.506），可在脂质纳米粒子（LNPs）中封装并传递siRNA和mRNA，用于体外及体内应用。这些LNPs由YHS-12与靶向巨噬细胞的肽CRVLRSGSC组成，主要用于封装针对甲氧西林抗性金黄色葡萄球菌（MRSA）的嵌合抗原受体mRNA以及针对caspase-11的siRNA。此外，这些LNPs能够增强RAW 264.7巨噬细胞及原代小鼠骨髓来源巨噬细胞（BMDMs）清除MRSA的效能。通过静脉注射这些LNPs于环磷酰胺诱导的免疫抑制小鼠的脓毒症模型中，可以显著降低血液中的细菌数量并提高生存率。

DSPE-PEG(2000) maleimide 作为1,2-二硬脂酰-sn-磷脂醇（DSPE）的PEG化衍生物，广泛应用于体外及体内合成输送siRNA或小分子抗癌药物的脂质纳米粒子（LNPs）。在相关实验中，含有DSPE-PEG(2000) maleimide的LNPs，其封装了针对p53和K-RAS mRNA的siRNA，在PANC-1胰腺导管腺癌小鼠异种移植模型中成功诱导肿瘤退化。

PEG(2000)-C-DMG 是 1,2-Dimyristoyl-sn-glycerol 的一种聚乙二醇修饰衍生物，可与其他脂质结合以形成脂质纳米颗粒 (LNP)，用于 siRNA 的递送。

SIL lipid 是一种合成的离子化脂质，适用于合成脂质纳米颗粒（LNP），用于递送 siRNA。

2N12B是一种可电离阳离子脂质，含有二硫键（pKa = 6.5），用于构建用于体外和体内siRNA递送的脂质纳米粒子（LNPs）。

O12-D3-I3 是一种具有电离能力的阳离子脂质（pKa = 6.39），通常用于体内和体外 siRNA 传递的脂质纳米粒子（LNPs）的制备。

SST-02 is a potent cationic lipid for siRNA-Lipid Nanoparticles. SST-02 possesses a simple chemical structure and is synthesized just in one step. SST-02 showed an ID50 of 0.02 mg kg in the factor VII (FVII) model. Rats administered with 3 mg kg of SST-02

Dios-Arg is a steroid-based cationic lipid that contains a diosgenin skeleton coupled to an L-arginine head group. It forms a complex with plasmid DNA and decreases plasmid DNA migration in an agarose-gel retardant assay at charge ratio greater than or equal to 4. Dios-Arg facilitates transfection of plasmid DNA into H1299 and HeLa cells in the presence and absence of fetal bovine serum, an effect that is reversed by the lipid raft-mediated endocytosis inhibitor methyl-β-cyclodextrin and the caveolae-mediated endocytosis inhibitor genistein . It has been used, coupled to 1,2-dioleoyl-sn-glycero-3-PE , to bind siRNA and plasmid DNA to form cationic lipid nanoparticles for intracellular transport. Dios-Arg is cytotoxic to H1299 and HeLa cells (IC50s = 83.5 and 74.1 μg/ml, respectively).

OH-C-Chol is a cationic cholesterol derivative. OH-C-Chol, as a component of lipoplexes with DOPE , has been used for siRNA delivery and gene silencing in MCF-7 cells as well as in mice via intravenous injection, resulting in lipoplex accumulation in the liver.

OH-Chol is a cationic cholesterol derivative.1 OH-Chol, as a component of lipoplexes with DOPE , has been used for siRNA delivery and gene silencing in MCF-7 cells, as well as in mice via intravenous injection, resulting in lipoplex accumulation in the liver. It has also been used in cationic nanoparticles in combination with Tween 80 to transfect pDNA and siRNA into PC3 mouse xenografts via intratumoral injection and with Tween 80 and folate-PEG2000-DSPE in a KB mouse xenograft model for intratumoral gene delivery.2References1. Hattori, Y., Nakamura, M., Takeuchi, N., et al. Effect of cationic lipid in cationic liposomes on siRNA delivery into the lung by intravenous injection of cationic lipoplex. J. Drug. Target 27(2), 217-227 (2019).2. Hattori, Y. Development of non-viral vector for cancer gene therapy. Yakugaku Zasshi 130(7), 917-923 (2010). OH-Chol is a cationic cholesterol derivative.1 OH-Chol, as a component of lipoplexes with DOPE , has been used for siRNA delivery and gene silencing in MCF-7 cells, as well as in mice via intravenous injection, resulting in lipoplex accumulation in the liver. It has also been used in cationic nanoparticles in combination with Tween 80 to transfect pDNA and siRNA into PC3 mouse xenografts via intratumoral injection and with Tween 80 and folate-PEG2000-DSPE in a KB mouse xenograft model for intratumoral gene delivery.2 References1. Hattori, Y., Nakamura, M., Takeuchi, N., et al. Effect of cationic lipid in cationic liposomes on siRNA delivery into the lung by intravenous injection of cationic lipoplex. J. Drug. Target 27(2), 217-227 (2019).2. Hattori, Y. Development of non-viral vector for cancer gene therapy. Yakugaku Zasshi 130(7), 917-923 (2010).

MHAPC-Chol is a cationic cholesterol. MHAPC-Chol, as part of a lipoplex with DOPE , has been used for siRNA delivery and gene silencing in MCF-7 cells in a luciferase assay without affecting cell viability. It has also been used to deliver siRNA into mice via intravenous injection, resulting in MHAPC-chol accumulation in the liver.