small molecule modulator

VRT-532 (CFpot-532)是CFTR 的有效调节剂，常用于CFTR 缺陷引起的囊性纤维化(CF)研究。降解囊性纤维化中积累的硫酸化糖胺聚糖(gag)所必需的Arylsulfatase B (ARSB)，小分子调节剂VRT-532对CFTR 的修饰能增加ARSB 并减少4-硫酸软骨素的积累。

Tuvatexib 是一种小分子VDAC/HK2双调节剂。

Galeterone (VN 124) 是CYP17抑制剂，能够多功能的抗雄激素，在去势抵抗性前列腺癌中，其IC50值为 47 nM。

β-catenin modulator IIa-661是 Wnt 途径小分子抑制剂，具有抗肿瘤活性。

Kinesore是一种细胞可渗透的小分子调节剂，主要与微管马达蛋白kinesin-1结合,从而抑制KLC2（驱动蛋白轻链2）和SKIP（SKIP蛋白）之间的相互作用，从而调节微管网络的结构来影响细胞骨架的组织和动力学。

Seletracetam is an analog of the antiepileptic agent Levetiracetam. Seletracetam is a small molecule SV2A modulator for the research of epilepsy.

TCH-165 是一种蛋白酶体组装的小分子调节剂，可增加游离 20S 水平，进而增强 IDP 蛋白水解。

NRMA-7 是一种小分子核受体调节剂，能够跨越血脑屏障。NRMA-7 可用于研究中枢神经系统疾病。

ZCL279 是一种小分子调节剂 (SMM)，能够抑制 CDC42-intersectin (ITSN) 的相互作用。在较低浓度 (<10 μM) 时，该化合物可以激活来自Ras超家族的细胞质小 GTPase Cdc42，而在较高浓度 (<10 μM) 时，它则显著抑制Cdc42。

NRMA-I 是一种小分子核受体调节剂的酰胺前体药物。其在脑内的高暴露量表明具有出色的血脑屏障（BBB）穿透能力。NRMA-I 可用于研究与核受体相关的中枢神经系统疾病，包括阿尔茨海默症和帕金森症。

PF-06372222 is a small-molecule negative allosteric modulator of the glucagon receptor (GCGR). PF-06372222 is also an antagonist for glucagon-like peptide-1 receptor GLP-1R, which inhibits glucagon secretion and glucose-dependent insulin secretion.

UCCF-853 是一种小分子 CFTR 调节剂，可用于研究囊性纤维化。

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

IQ-1S free acid (IQ-1S) 是 NF-κB 激活蛋白1 (AP-1) 抑制剂(IC50:2.3±0.41 μM)。它对 JNK1(Kd:240 nM)、JNK2(Kd:360 nM) 和 JNK3(Kd:100 nM)的都具有高的结合亲和力 。

IL-17 modulator 1 is an orally active small molecule. It is highly efficacious in modulating IL-17 and can effectively prevent, treat, or ameliorate various diseases such as psoriasis, ankylosing spondylitis, and psoriatic arthritis.

Azoramide 是一种小分子调节剂，具有未折叠蛋白反应的抗糖尿病活性。

Branaplam (LMI 070) 是一种高效、选择性和口服活性的小分子 SMN2 剪接调节剂，对 SMN 的 EC50为 20 nM。它可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期，也抑制 hERG，IC50为 6.3 μM。

Sanggenon D (Sanggenone D) 是来自桑白皮的小分子化合物，是GABA（A）受体调节剂，具有抗氧化抗菌活性，抑制乳腺癌细胞增殖，通过调节脂肪酸生物合成系统来抑制金黄色葡萄球菌的生长。

RCGD423 是一种gp130调节剂，能阻断关节软骨的退化，并诱导其修复。

GLP-1R modulator C5 是一种小分子 GLP-1R 正变构调节剂，通过跨膜位点增强GLP-1与GLP-1R的结合，可用于研究 II 型糖尿病。。

IMD-ferulic 是一种共价连接的 NF-κB 调节剂，可提高小分子免疫增强剂的佐剂性。

MitoBloCK-10 (3-fluoro-N'-[(E)-(5-nitrothiophen-2-yl)m) 是第一个能够减弱PAM 复合体活性的小分子调节剂，对 C 末端结构域的Tim44与前体和 Hsp70 结合具有抑制作用。

NRMA-8 为一种小分子核受体调节剂，具备穿透大脑的能力。该化合物主要应用于探索中央神经系统疾病的治疗潜力，涉及的疾病包括阿尔茨海默病、帕金森病、脱髓鞘疾病及胶质母细胞瘤等。

Iristectorigenin B (Iristectrigenin B) 是一种有效的肝脏 X 受体 (LXR) 调节剂，是从 Belamcanda chinensis 中分离的小分子化合物。Iristectrigenin B 可促进巨噬细胞 RAW 1.1 细胞中 ABCA264 和 ABCG7 的表达。