染色体

Tezacaftor (VX661) 是一种小分子，可用作囊性纤维化跨膜电导调节器基因功能的校正剂。

Bomedemstat（IMG-7289）是一种口服活性、不可逆的赖氨酸特异性去甲基酶1（LSD1）抑制剂，在小鼠骨髓增生性肿瘤（MPNs）模型中显示活性。该化合物具有抗肿瘤作用，可用于急性髓系白血病（AML）和骨髓纤维化（MF）研究。

Pepinemab(VX 15/2503) 是一种靶向信号素 4D 的 IgG4 人源化单克隆抗体。Pepinemab 具有抗癌活性，可阻断 SEMA4D 的活性，用于研究阿尔茨海默病类似的退行性疾病。

Olinciguat (IW-1701) 是一种口服鸟苷酸环化酶 (sGC) 刺激剂，在纯化的大鼠和人类酶测定以及全细胞测定中对 sGC 具有浓度依赖性刺激作用。

Ivacaftor (VX-770) 是一种 CFTR 增强剂，靶向G551D-CFTR 和F508del-CFTR 的EC50分别为100 和 25 nM。

Seliciclib (Roscovitine) 是一种 Cdk2/cyclin E 的有效抑制剂 (IC50=0.1 µM)。Seliciclib 还抑制 Cdk7/cyclin H、Cdk5/p35 和 Cdc2/cyclin B (IC50=0.49/0.16/0.65 µM)。Seliciclib 具有抗肿瘤活性。

Bitopertin (Paliflutine) 是一种有效的甘氨酸转运蛋白 1 (GlyT1) 抑制剂，对人 hGlyT1b 的 Ki 为 8.1 nM。

Garadacimab (CSL312) 是有效的全人 IgG4 单克隆抗体，针对活化因子 XII (FXIIa)。Garadacimab 可用于研究遗传性血管性水肿。 。

Eliglustat (Genz 99067) 是一种高效的、特异性的、有口服活性的葡糖脑苷脂合成酶抑制剂(IC50:24 nM)。

Tolvaptan (OPC-41061) 是一种可口服的选择性精氨酸加压素受体 2 拮抗剂，可用于治疗低钠血症。

L-Glutamine (L-Glutamic acid 5-amide) 是在人体中大量存在且参与许多代谢过程的非必需氨基酸。L-Glutamine 为某些细胞中的氧化提供了碳源。

Thymidine (DThyd) 是一种细胞同步剂，是脱氧核糖核酸的特殊前体。Thymidine 抑制 DNA 合成，可以引起 G1/S 期的细胞周期阻滞。

Selumetinib (AZD6244) 是一种 MEK1/2 抑制剂，抑制 MEK1 (IC50=14 nM)，具有高效选择性和非 ATP 竞争性。Selumetinib 具有抗肿瘤活性，用于 1 型神经纤维瘤病 (NF1) 的治疗。

Lumacaftor (VRT 826809) 是一种 CFTR 调节剂，可纠正 CFTR 蛋白的折叠和运输。它增强了 FRT 细胞中 F508del-CFTR 蛋白的成熟，EC50为100 nM。

Sutimlimab 是一种新型靶向补体蛋白 C1 的单克隆抗体。Sutimlimab 常当作 C1 抑制剂使用，用于治疗冷凝集素病相关溶血。

Arimoclomol (BRX-220 free base) 是热休克蛋白 (HSP) 的共诱导剂，可用于治疗肌萎缩侧索硬化症的研究。

Concizumab 是一种 抗 TFPI 单克隆抗体 (IgG4 型)，可选择性与 TFPI 的 Kunitz 型蛋白酶抑制剂 (KPI) 2 结构域结合，从而阻断该结构域与 FXa 活性位点的相互作用。注射 Concizumab 会使血液中凝血酶增加，可用于于预防和治疗血友病。

Blu-782 (ALK2-IN-1) 是一种激活素受体样激酶 2 (ALK2) 抑制剂 ( IC50 <10 nM)。

Acebilustat (CTX-4430) 是一种具有口服活性的白三烯 A4 水解酶抑制剂，可用于炎症研究。

Bardoxolone Methyl (TP-155) 是一种合成的三萜类化合物，作为 Nrf2通路的激活剂和 NF-κB 途径的抑制剂，具有潜在的抗肿瘤和抗炎活性。

Tiomolibdate diammonium (NSC-286644) 是超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 的抑制剂，具有抗血管生成和抗肿瘤活性。 Tiomolibdate diammonium 抑制铜酶的活性，包括 SOD1 和 COX。

2-Aminoethanethiol (Cysteamine) 是一种胱氨酸消耗剂。半胱胺的作用机制是胱氨酸二硫化物还原。

Liarozole (R75251 dihydrochloride) 是一种咪唑衍生物，是一种具有口服活性的维甲酸 (RA) 代谢阻断剂(RAMBA)，具有抗肿瘤作用。它能够抑制维甲酸依赖的细胞色素P450(CYP26) 4- 羟基化 (IC50=7 μM)，导致组织维甲酸水平增加。

Zatolmilast (BPN14770) 是选择性磷酸二酯酶 4D(PDE4D)变构抑制剂，能够抑制 PDE4D7 (IC50:7.8 nM) 与 PDE4D3 (IC50:7.4 nM)。