BAY-2402234 在亚nM到低nM范围内诱导AML细胞系分化，展示了其在细胞机制测定中预期的作用模式[1]。BAY-2402234 是一种选择性的低nM级别的人类DHODH酶活性抑制剂。它在体外有效抑制AML细胞系在亚nM到低nM范围的增殖。

BAY-2402234在多种皮下和播散性AML异种移植(mouse xenografts)模型以及AML患者衍生的异种移植(PDX)模型中，单药治疗显示出强大的体内抗肿瘤效果。通过对治疗后异种移植和PDX模型中分化细胞表面标记物的上调，可观察到BAY-2402234在体内诱导AML分化。新型DHODH抑制剂BAY-2402234靶向作用表现为治疗后肿瘤和血浆二氢乌拉酸水平的增加。此外，单次体内给予BAY-2402234后，可见分化相关转录组变化[1]。