polycystic kidney disease

PPQ-102 (CFTR Inhibitor) 是一种CFTR 抑制剂，可以完全抑制CFTR 氯化物电流，IC50为90 nM。

BLU2864 是一种具有口服活性的、高选择性的、ATP 竞争性的 PRKACA 抑制剂 ，IC50值为0.3 nM。BLU2864 具有抗肿瘤活性，具有用于癌症和多囊肾的研究潜力。

BSc5367是Nek1激酶结构域的有效抑制剂，IC50=11.5 nM。Nek1 是一种NIMA 相关的蛋白激酶，与细胞周期调节、DNA 修复和微管调节紧密相关。BSc5367可用于肌萎缩侧索硬化症 (ALS)、多囊肾病 (PKD) 和几种类型的放疗耐药性癌症的相关研究。

AV457 是一种高效且特异的mTOR抑制剂，可抑制多囊肾病(PKD)类器官中的囊肿增殖。AV457 能显著减少 P-s6 和 P-p70s6 的蛋白质表达水平，但对 P-AKT 的蛋白质表达无显著影响。

Steviol (NSC-226902) 是一种甜菊糖甙的主要代谢物。它能降低 AQP2 的表达，并促进 AQP2 的降解，从而减缓肾囊肿的生长。

Ibiglustat (Venglustat) succinate is an orally active, brain-penetrant inhibitor of glucosylceramide synthase (GCS). It is utilized in the investigation of Gaucher disease type 3, Parkinson's disease associated with GBA mutations, Fabry disease, GM2 gangliosidosis, and autosomal dominant polycystic kidney disease.

GFB-12811 是一种具有口服活性、选择性和高效性的 CDK5 抑制剂，可用于研究常染色体显性遗传性多囊肾病。

Vasopressin V2 receptor antagonist 1 (Compound 4g) 是一种 vasopressin V2receptor (V2R) 拮抗剂 (Ki: 3.8 nM)。Vasopressin V2 receptor antagonist 1 可以用于研究常染色体显性多囊肾病 (ADPKD)。

CDK7-IN-20 是一种有效的、选择性的、不可逆的 CDK7(CDK) 抑制剂，IC50值为 4 nM。CDK7-IN-20 对 CDK7的选择性超过 CDK1、CDK2、CDK3、CDK5、CDK6、CDK9 和 CDK12的 206 倍以上。CDK7-IN-20 具有用于常染色体显性多囊肾病 (ADPKD) 研究的潜力。

CYP4A11 CYP4F2-IN-2（compound 15）作为一种口服抑制剂，其针对CYP4A11及CYP4F2 的IC50s 分别为 120 nM 和 220 nM。该化合物能够有效抑制大鼠肾中的20-HETE生成，显示出对尿病肾病和常染色体显性多囊肾病治疗的潜力。

Endo CNTinh-03 具有抑制作用，可阻止 cAMP 和 cGMP 通过 G 蛋白偶联受体、腺苷酸环化酶及鸟苷酸环化酶的激动剂而升高（IC50为 4 μM）。此外，该化合物能够抑制霍乱毒素与Escherichia coli(STa) 毒素导致的氯离子电流，有效改善小鼠分泌性腹泻的症状，并在多囊肾病模型中防止囊肿的形成。