smn2

Risdiplam (RG7916)是一种中枢和外周分布的并可以通过口服给药的小分子 SMN2 前 mRNA 剪接修饰剂，可增加运动神经元存活 (SMN) 蛋白水平。

Branaplam (LMI 070) 是一种高效、选择性和口服活性的小分子 SMN2 剪接调节剂，对 SMN 的 EC50为 20 nM。它可提高全长 SMN 蛋白并延长其生存期，也抑制 hERG，IC50为 6.3 μM。

SMN-C3 (MV8T2MCK57) 是口服有效的 SMN2 剪接调节剂。SMN-C3可用于脊椎肌肉萎缩 (SMA) 的研究。

SMN-C2 是一种选择性的 SMN2 基因剪接调节剂，是risdiplam类似物，是调节前 mRNA 剪接的选择性 RNA 结合配体，通过结合 SMN2 pre-mRNA 来发挥作用。SMN-C2 具有研究脊髓性肌萎缩症 (SMA) 的潜力。

SMN2-Stablizer-27 is a stablizer of survival of motor neuron 2 (SMN2), and a post-translationally stablizing SMN protein for the treatment of spinal muscular atrophy (SMA).

RG7800 hydrochloride is an orally active modulator of SMN2 splicing.

RG7800 (RO6885247) 是一种 SMN2 拼接修饰剂，有用于治疗脊髓性肌萎缩的研究潜力。

Homocarbonyltopsentin is a small-molecule TSL2-binding compound, binds to pentaloop conformations of TSL2 and promotes a shift to triloop conformations that display enhanced SMN2 exon 7 (E7) splicing (EC50: 16 μM).

Branaplam is a highly potent, selective and orally active SMN2 splicing modulator. Branaplam increases the amount of functional SMN protein produced by the SMN2 gene through modifying its splicing.

NVS-SM2 is an effective small molecule splicing enhancer of SMN2 with oral activity. NVS-SM2 showed increased exon 7 inclusion and upregulated SMN protein expression in SMA fibroblasts and SMN cells Δ7 5025 mouse myoblasts.

Nusinersen（诺西那生）是一种用于治疗小儿和成人脊髓性肌萎缩症（SMA）的反义寡核苷酸（ASO），改变SMN2基因的加工方式并增加SMA患者缺乏的SMN蛋白的产生。

Branaplam (LMI070; NVS-SM1) hydrochloride 是一种选择性的、口服具有活力的 SMN2 拼接调节剂，能够作用于 SMN (EC50: 20 nM)。Branaplam hydrochloride 能够抑制 hERG (IC50: 6.3 μM)。在严重的脊髓性肌萎缩症 (SMA) 小鼠模型中，Branaplam hydrochloride 能够增加全长 SMN 蛋白并提高其生存期。

RG7800 hydrochloride 是一种口服具有活力的 SMN2 剪接调节剂，能够作用于 SMN2 剪接 (EC1.5x: 23 nM) 及 SMN 蛋白 (EC1.5x: 87 nM)。

RG7800 hydrochloride为一可口服SMN2剪接调节剂，其对SMN2剪接及SMN蛋白的EC1.5x值分别为23 nM及87 nM。