misfolded

Arimoclomol (BRX-220 free base) 是热休克蛋白 (HSP) 的共诱导剂，可用于治疗肌萎缩侧索硬化症的研究。

Arimoclomol maleate (BRX-220) 是一种热休克蛋白 (HSP) 的共诱导剂。它通过增强 Hsp 表达来保护运动神经元，进而通过蛋白酶体-泛素系统直接影响蛋白质聚集和错误折叠装配体的清除

Lanosterol (3β-Hydroxy-8,24-lanostadiene) 是胆固醇合成的中间产物，能够诱导胆固醇合成的速率控制酶 HMG-CoA 还原酶的泛素化和降解。Lanosterol 可以抑制神经退行性疾病相关错误折叠蛋白的聚集和细胞毒性。

NT219 是一种胰岛素受体底物 1/2 (IRS1/2) 和STAT3的双重抑制剂，可增强错误折叠的朊病毒蛋白的聚集NT219 影响，可提高某些分子伴侣的水平，抑制 STAT3 磷酸化。NT219 具有研究癌症和神经退行性疾病。

PrPSc-IN-1 is a fluorescent probe, binds to the misfolded protein PrPSc, inhibits its accumulation(IC50 of 1.6 μM), with anti-prion activity.

TMU 35435 作为一种HDAC (组蛋白去乙酰化酶) 抑制剂，通过抑制DNA-PKcs（DNA 依赖性蛋白激酶催化亚基）的泛素化来阻断NHEJ通路。此外，该化合物通过促进TNBC中错误折叠蛋白的聚集及自噬作用(autophagy)，增强了对放射线的敏感性。

Simufilamum（亦称PTI-125）是一种针对改变构型的filamin A的小分子口服化合物候选物。它可以结合并逆转阿尔茨海默症大脑中的支架蛋白filamin A的改变构型，从而减缓阿尔茨海默症的病理发展。此外，PTI-125还能降低tau蛋白的超磷酸化、减少Aβ42的聚集沉积、神经纤维缠结和神经炎症。该化合物在体外实验中显示，对照组和阿尔茨海默病（AD）患者死后的海马切片具有浓度依赖性的效力，起始浓度为1 picomolar（pM）。PTI-125是首个优先结合并逆转蛋白病变改变构型的治疗候选物。

PBA-1105 TFA 是一种自噬靶向嵌合体 (AUTOTAC)，诱导p62自我寡聚化。它选择性结合错误折叠蛋白质的暴露疏水区域，通过自噬 (autophagy) 途径促进蛋白质的降解，并提升Ub结合聚集体的自噬通量。

Claramine hydrochloride 是一种类固醇多胺，能够透过血脑屏障。Claramine hydrochloride 可以调节脂质膜的特性，并保护细胞免受包括错误折叠蛋白质寡聚体和生物蛋白毒素在内的各种生物毒素的损害。

16F16 is a protein disulfide isomerase (PDI) inhibitor.1It inhibits PDI reductase activity in an enzyme assay when used at concentrations ranging from 1 to 100 μg/ml.116F16 reduces PC12 cell apoptosis induced by the misfolded huntingtin protein HTTQ103. It suppresses PDI-dependent mitochondrial outer membrane permeabilization (MOMP) in isolated PC12 cell mitochondria. 16F16 (2, 3, 4, and 10 μM) reduces HTTN90Q73mutant huntingtin-induced medium spinal neuron death and MOMP in rat corticostriatal slices. It also reduces pyramidal neuron death induced by amyloid-β precursor protein (APP) in rat corticostriatal slices. 1.Hoffstrom, B.G., Kaplan, A., Letso, R., et al.Inhibitors of protein disulfide isomerase suppress apoptosis induced by misfolded proteinsNat. Chem. Biol.6(12)900-906(2010)

Endoplasmic reticulum (ER) stress, caused by accumulation of misfolded proteins and a disruption of calcium homeostasis, has been linked to several neuronal diseases including, Parkinson's, Alzheimer's, and prion diseases. A screen for protective activity against ER stress-dependent cell death identified termitomycamides, extracts from the fruiting bodies of T. titanicus, a notably large edible mushroom that is cultivated symbiotically in the nests of termites Termitomycamide B is a fatty acid isolated from T. titanicus that at a dose of 0.1 μg/ml protects against ER stress-dependent cell death in Neuro2a cells induced by tunicamycin.

CuATSM是一种具有良好膜渗透性的显像剂及神经保护剂。它能选择性地在缺氧组织中蓄积，除了作为 PET 示踪剂用于缺氧成像外，还通过减轻氧化损伤在 ALS 及帕金森病模型中显示出治疗潜力。

VCP/p97 inhibitor-1, a highly effective compound, inhibits VCP/p97 (also known as Cdc48, CDC-48, or Ter94) with an IC 50 of 54.7 nM. This inhibitor induces a disruption in protein homeostasis and interferes with the degradation process of misfolded polypeptides by the ubiquitin-proteasome system (UPS).

Arimoclomol citrate (BRX-220 citrate) is a heat shock protein (HSP) co-inducer that acts by enhancing Hsp expression and directly impacting protein aggregation, clearance of misfolded assemblies, and the proteasome-ubiquitin system. This compound is known for its ability to protect motor neurons.

Eplontersen 是一种triantennary N-acetylgalactosamine 偶联的反义寡核苷酸，可选择性抑制野生型及突变型转甲状腺素蛋白 mRNA，从而降低致病性 TTR 蛋白的生成并减少 ATTR 淀粉样变性中与心脏及外周神经组织相关的淀粉样纤维形成。

BAY 1892005 是一种靶向 p53 凝聚体的 p53 蛋白调节剂，可用于研究与 p53 蛋白折叠错误相关的疾病

ER proteostasis regulator-1是一种能有效平衡内质网蛋白质稳态的调节剂。它通过选择性调节未折叠蛋白反应 (UPR) 通路，减少错误折叠蛋白的积累并保护细胞免受蛋白毒性损伤，常用于神经退行性疾病研究。

4-Br-Bnlm 是葡萄糖调节蛋白 (Grp94) 的选择性抑制剂，EC50值为 0.96 µM。它能够减少突变心肌蛋白和野生型心肌蛋白在细胞中的错误折叠水平，并促进毒性心肌素的清除，从而降低心肌毒性。

Coramitug (PRX004) 是一种针对转铁蛋白 (TTR) 的人源化 IgG1 κ 型单克隆抗体。该产物特异性结合非天然构象（错配或聚集状态）的 TTR，而不与正常的四聚体 TTR 结合。通过其独特的“淀粉样蛋白清除”机制，Coramitug 可诱导巨噬细胞介导的吞噬作用来清除组织中沉积的淀粉样纤维，是研究转铁蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的药理学工具。

Lanosterol-d6是Lanosterol的氘代物。Lanosterol是胆固醇合成途径中的一个中间产物，可以通过诱导胆固醇合成速率控制酶HMG-CoA还原酶的泛素化和降解，抑制与神经退行性疾病相关的错误折叠蛋白的聚集与细胞毒性。