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别名 依普隆特生
Eplontersen 是一种triantennary N-acetylgalactosamine 偶联的反义寡核苷酸,可选择性抑制野生型及突变型转甲状腺素蛋白 mRNA,从而降低致病性 TTR 蛋白的生成并减少 ATTR 淀粉样变性中与心脏及外周神经组织相关的淀粉样纤维形成。
Eplontersen 是一种triantennary N-acetylgalactosamine 偶联的反义寡核苷酸,可选择性抑制野生型及突变型转甲状腺素蛋白 mRNA,从而降低致病性 TTR 蛋白的生成并减少 ATTR 淀粉样变性中与心脏及外周神经组织相关的淀粉样纤维形成。
| 规格 | 价格 | 库存 | 数量 |
|---|---|---|---|
| 1 mg | ¥ 2,020 | 2-4周 | |
| 5 mg | ¥ 4,100 | 2-4周 | |
| 10 mg | ¥ 6,850 | 2-4周 | |
| 50 mg | 待询 | 2-4周 |
| 产品描述 | Eplontersen is a triantennary N-acetylgalactosamine–conjugated antisense oligonucleotide that selectively inhibits both wild-type and mutant transthyretin mRNA, thereby reducing pathogenic TTR protein production and amyloid fibril formation associated with ATTR amyloidosis affecting cardiac and peripheral nerve tissues. |
| 体内活性 | 在表达人类转甲状腺素蛋白 (hTTR) 的转基因 C57BL/6 小鼠体内研究中,Eplontersen 表现出剂量依赖性的基因沉默活性。以 0.6、2 和 6 mg/kg 的剂量(每周一次,持续 3 周)进行皮下注射 (s.c.) 后,该物质导致 TTR 表达降低。在 6 mg/kg 剂量组中,观察到肝脏 TTR mRNA 水平降至基线的 15%,而到第 17 天,血浆 TTR 蛋白水平降至 21% [3]。 |
| 别名 | 依普隆特生 |
| 分子量 | 8606.50 |
| CAS No. | 1637600-16-8 |
| Sequence | DNA, d([2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rG-G-sp-T-sp-T-sp-A-sp-m5C-sp-A-sp-T-sp-G-sp-A-sp-A-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]rA-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rU-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC-sp-[2′-O-(2-methoxyethyl)]m5rC), 5′-[26-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]-14,14-bis[[3-[[6-[[2-(acetylamino)-2-deoxy-β-D-galactopyranosyl]oxy]hexyl]amino]-3-oxopropoxy]methyl]-8,12,19-trioxo-16-oxa-7,13,20-triazahexacos-1-yl hydrogen phosphate] |
| 存储 | In solvent: -80°C for 1 year | Shipping with blue ice/Shipping at ambient temperature. | |||||||||||||||
| 溶解度信息 | H2O: 80.00 mg/mL (9.30 mM), Sonication is recommended. | |||||||||||||||
溶液配制表 | ||||||||||||||||
H2O
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对于不同动物的给药剂量换算,您也可以参考 更多