huntington

Meclizine dihydrochloride (NSC28728) 是一种组胺 H1 拮抗剂，用于治疗妊娠期间的晕动病、眩晕和恶心以及放射病。它是小鼠组成型雄甾烷受体激动剂，是人 CAR 的反向激动剂。它可透过血脑屏障，可用于多聚谷氨酰胺毒性障碍方面的研究。

Valbenazine (NBI-98854) 是一种高度选择性的囊泡单胺转运蛋白 2 (VMAT2) 抑制剂，Ki 为 110-190 nM，用于治疗迟发性运动障碍。

Selisistat (EX-527) 是一种去乙酰化酶 SIRT1 的抑制剂 (IC50=38 nM)，具有有效性和特异性。Selisistat 可以用于神经系统疾病如亨廷顿舞蹈病的研究。

Idebenone (CV-2619) 是一种线粒体保护剂，具有神经保护功效，可用于研究阿尔茨海默病、亨廷顿舞蹈病，可透过血脑屏障，诱导细胞凋亡。

Tetrabenazine (Ro 1-9569) 是 VMAT 抑制剂，用作抗精神病药和治疗各种运动障碍。

Dantrolene 是一种肌肉松弛剂，是人红细胞谷胱甘肽还原酶的非竞争性抑制剂，其Ki 和IC50值分别为 111.6 μM 和 52.3 μM。它是兰尼碱受体拮抗剂及Ca2+信号稳定剂。它可用于研究恶性高热、亨廷顿病、肌肉痉挛和其他神经阻滞剂恶性综合征。

B2 (Linazolamide intermediate B impurity 2) 促进亨廷顿病和帕金森病细胞模型中的包涵体形成。

NKL 22 (Histone Deacetylase Inhibitor IV) 是一种有效的选择性组蛋白脱乙酰基酶(HDAC) 抑制剂，对 HDAC2/4/5/7/8 具有选择性，抑制HDAC1和HDAC3的IC50值分别为 199 和 69 nM。它可改善亨廷顿氏病转基因小鼠的疾病表型和转录异常。

CAY10786 (GPR52 antagonist-1) 是 G 蛋白偶联受体 52 (GPR52, IC50 = 0.63 μM) 的拮抗剂。

MIND4-19 是一种具有抗肿瘤活性的 SIRT2 抑制剂。

HTT-D3 是一种具有口服活性且高效的亨廷顿剪接调节剂，能够促使 HTT mRNA 降解，诱导 HTT 蛋白水平降低 ，并抑制 p-糖蛋白 (P-gp) 的外排作用，因而可应用于亨廷顿病的研究。

Rosolutamide (ALZ-003) 是一种姜黄素类似物，一种具有口服活性 Nrf1 和 Nrf2 激活剂。Rosolutamide 可调节氧化稳态，改善线粒体功能并促进自噬，减少突变蛋白聚集，并降低细胞内/线粒体活性氧 (ROS) 水平，可用于研究脊髓小脑性共济失调和亨廷顿病等神经退行性疾病。调节氧化稳态。

Pridopidine (FR310826) 是多巴胺稳定剂，是一种低亲和力的多巴胺 D2 受体拮抗剂。它高亲和力作用于 sigma 1受体，Ki=70-80 nM，比其对 D2R 的亲和力高约 100 倍。

LC3-mHTT-IN-AN1 是一种 mHTT-LC3 接头化合物，可与突变亨廷顿蛋白 (mHTT) 和 LC3B 相互作用。 它将 mHTT 靶向自噬体以等位基因选择性方式降低培养的亨廷顿病小鼠神经元中的 mHTT 水平。

Onjisaponin B 是从远志中提取的一种天然产物，可通过 AMPK-mTOR 信号通路诱导自噬，提高 NGF 水平并加速突变型亨廷顿蛋白和 A53T α±-突触核蛋白的清除，可研究帕金森病和亨廷顿病。

Tat-ASIC1a (1-20) (mouse, rat) 是一种能够对抗ASIC1a的跨膜肽，具有神经保护特性。它通过靶向ASIC1a-RIPK1通路和自身调节机制，减少酸性毒性引起的神经元损伤。在缺血性中风的小鼠模型中，Tat-ASIC1a (1-20) (mouse, rat) 能有效减少大脑的缺血性损害。此化合物适用于研究诸如Huntington disease和Parkinson’s disease等神经退行性疾病。