gcase

Glucocerebrosidase (Glucosylceramidase; GBA) 是溶酶体内的酶，负责催化GC中的β-糖苷键裂解，从而生成葡萄糖和神经酰胺。

Ambroxol (NA-872) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种分泌溶解剂，具有强效祛痰作用，用于治疗与粘液或过多粘液相关的呼吸道疾病。它可诱导肺组织细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。它是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。

Gcase activator 2是一种β-葡萄糖脑苷酶（glucocerebrosidase）激活剂,能够诱导在内质网（ER）和溶酶体pH上发生GCase的二聚化, 增加溶酶体的底物代谢，具有治疗帕金森病和戈谢病的潜力。

GCase modulator-1（compound 9g），一种Quinazoline衍生物，作为GCase（Glucosidase）的调节剂，展现出AC50值为2.23 μM。

Gcase activator 3 是葡萄糖苷酶 (GCase) 激活剂，可促进GBA1 突变成纤维细胞溶酶体 GCase 活性增加。Gcase activator 3 可用于研究帕金森病。

Ambroxol hydrochloride (Mucosolvan) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。它可刺激粘液纤毛作用并清除呼吸道中的空气通道，具有强效祛痰作用。它可诱导肺细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。

Afegostat D-Tartrate is a pharmacological chaperone that specifically and reversibly binds acid-β-glucosidase (GCase) in the endoplasmic reticulum with high affinity.

Gcase activator 1 (LTI-291) 是葡糖脑苷脂酶 (Gcase) 的激活剂。

Afegostat is a pharmacological chaperone that specifically and reversibly binds acid-β-glucosidase (GCase) in the endoplasmic reticulum with high affinity.

ML198 是葡萄糖脑苷脂酶激活剂(EC50:0.4 μM)。它不会抑制该酶的作用，且能促进其易位至溶酶体，可用于研究戈谢病。

Endoglycoceramidase II (EGCase II) 是一种能从糖鞘脂的神经酰胺部分释放完整聚糖的内切-β-葡萄糖苷酶。该酶专门催化多种糖鞘脂中寡糖与神经酰胺之间的 β-糖苷键的水解反应。

Endoglycoceramidase I (EGCase I)为糖苷酶，广泛应用于生化研究。该酶具有催化转糖基化反应的功能，能将GSL的糖组分高效转移至多种1-烷醇的伯羟基。

PFB-FDGlu 是一种溶酶体葡糖脑苷脂酶（GCase）底物，具有细胞渗透特异性，裂解后产生荧光素。PFB-FDGlu 通常与流式细胞仪结合使用，以单个细胞为基础测量活细胞中 GCase 的活性。

4-Methylumbelliferyl-β-D-Glucopyranoside (4-MU-GLU) 是β-glucosidase 的荧光底物，可用于β-glucosidase 活性的测定，期间释放出高荧光的 4-methylumbelliferyl (4-MU)，发射波长为 445-454 nm。4-MU 激发波长值与 pH 值有关，在 pH 值为 4.6、7.4 和 10.4 时分别为 330、370 和 385 nm。

Afegostat is an acid β-glucosidase (GCase) active site inhibitor that acts as a pharmacological chaperone. Afegostat inhibits GCase with K(i) ~30 nM for wild-type and mutant enzymes. Afegostat was an experimental drug for the treatment of certain forms of

AMP-Deoxynojirimycin (AMP-DNM) 是一种有效的神经酰胺葡萄糖基转移酶和 GCase 2 抑制剂。AMP-Deoxynojirimycin 是一种有效的 GlcCer 生物合成抑制剂，可用于研究帕金森和糖尿病。

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) 是一种有效的选择性的GCase(葡糖脑苷脂酶)抑制剂，其IC50为 29.3 μM，Ki 为 18.5 μM。由于GCase 参与酶缺乏性病理疾病，Glucocerebrosidase-IN-1 可用于戈谢病 (GD) 和帕金森病 (PD) 的研究。

Afegostat, aslo known as Isofagomine, and AT2101, was an experimental drug for the treatment of certain forms of Gaucher's disease. Isofagomine (IFG) is an acid β-glucosidase (GCase) active site inhibitor that acts as a pharmacological chaperone. FG inhibits GCase with K(i) ~30 nM for wild-type and mutant enzymes (N370S and V394L). Administration of IFG (30 mg kg day) to the mice homozygous for GCase mutations (V394L, D409H, or D409V) led to increased GCase activity in visceral tissues and brain extracts.

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) hydrochloride，是一种针对GCase的高效选择性抑制剂，展现出了29.3 μM的IC50和18.5 μM的Ki。该化合物适用于戈谢病（GD）与帕金森病（PD）相关研究。

Ambroxol acefylline 是活性代谢产物，源自前体溴己辛，具有显著的祛痰效果。作为一种葡糖脑苷脂酶 (GCase) 伴侣，它能提升葡糖脑苷脂酶的活性。此外，Ambroxol acefylline 能诱导肺部自噬，并展现在帕金森氏病和神经性戈谢病研究中的应用潜力。

NCGC 607 是一种葡萄糖脑苷酶的非抑制性分子伴侣。

ML266 是葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 分子伴侣， IC50值为 2.5 µM。ML266与 GCase 结合并将其转运至溶酶体，恢复 GCase 酶的活性。ML266 不会抑制 GCase 的活性。ML266 具有研究戈谢病的潜力。

Conduritol B epoxide 是不可逆的，β-glucosidase 共价抑制剂。