gcase

Ambroxol (NA-872) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种分泌溶解剂，具有强效祛痰作用，用于治疗与粘液或过多粘液相关的呼吸道疾病。它可诱导肺组织细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。它是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。

Ambroxol hydrochloride (Mucosolvan) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。它可刺激粘液纤毛作用并清除呼吸道中的空气通道，具有强效祛痰作用。它可诱导肺细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。

Afegostat is a pharmacological chaperone that specifically and reversibly binds acid-β-glucosidase (GCase) in the endoplasmic reticulum with high affinity.

Afegostat D-Tartrate is a pharmacological chaperone that specifically and reversibly binds acid-β-glucosidase (GCase) in the endoplasmic reticulum with high affinity.

Glucocerebrosidase (Glucosylceramidase; GBA) 是溶酶体内的酶，负责催化GC中的β-糖苷键裂解，从而生成葡萄糖和神经酰胺。

Gcase activator 2是一种β-葡萄糖脑苷酶（glucocerebrosidase）激活剂,能够诱导在内质网（ER）和溶酶体pH上发生GCase的二聚化, 增加溶酶体的底物代谢，具有治疗帕金森病和戈谢病的潜力。

GCase modulator-1（compound 9g），一种Quinazoline衍生物，作为GCase（Glucosidase）的调节剂，展现出AC50值为2.23 μM。

Gcase activator 3 是葡萄糖苷酶 (GCase) 激活剂，可促进GBA1 突变成纤维细胞溶酶体 GCase 活性增加。Gcase activator 3 可用于研究帕金森病。

Gcase activator 1 (LTI-291) 是葡糖脑苷脂酶 (Gcase) 的激活剂。

ML198 是葡萄糖脑苷脂酶激活剂(EC50:0.4 μM)。它不会抑制该酶的作用，且能促进其易位至溶酶体，可用于研究戈谢病。

Endoglycoceramidase II (EGCase II) 是一种能从糖鞘脂的神经酰胺部分释放完整聚糖的内切-β-葡萄糖苷酶。该酶专门催化多种糖鞘脂中寡糖与神经酰胺之间的 β-糖苷键的水解反应。

Endoglycoceramidase I (EGCase I)为糖苷酶，广泛应用于生化研究。该酶具有催化转糖基化反应的功能，能将GSL的糖组分高效转移至多种1-烷醇的伯羟基。

Recombinant endoglycoceramidase II (rEGCase II) 是一种内切 β-葡萄糖苷酶，能够从鞘糖脂的神经酰胺中释放完整的聚糖。Recombinant endoglycoceramidase II 促进多种鞘糖脂中寡糖与神经酰胺之间 β-糖苷键的水解。

Recombinant endoglycoceramidase I assisted by activator II (rEGCase I assisted by Activator II) 是EGCase I与Activator II的混合物。EGCase I作为一种特异性水解酶，能够高效解析糖脂类化合物（GSLs）。Activator II用于在无需使用清洁剂的条件下激活EGCase的功能。

Recombinant endoglycoceramidase I (rEGCase I) 是一种糖苷酶，能够催化寡糖与神经酰胺之间的 β-糖苷键进行水解。此外，Recombinant endoglycoceramidase I 还催化转糖基化反应，将鞘糖脂的糖部分转移到多种 1-烷醇的伯羟基上。

Recombinant endoglycoceramidase II assisted by activator II 是一种生物催化剂，作为新生物催化技术的核心酶。酶工程的目标在于提高酶的反应动力学、底物选择性和在极端条件（如低或高 pH）下的活性。通过在这些酶改造中引入刺激响应性，可以实现对活性的动态控制。

PFB-FDGlu 是一种溶酶体葡糖脑苷脂酶（GCase）底物，具有细胞渗透特异性，裂解后产生荧光素。PFB-FDGlu 通常与流式细胞仪结合使用，以单个细胞为基础测量活细胞中 GCase 的活性。

4-Methylumbelliferyl-β-D-Glucopyranoside (4-MU-GLU) 是β-glucosidase 的荧光底物，可用于β-glucosidase 活性的测定，期间释放出高荧光的 4-methylumbelliferyl (4-MU)，发射波长为 445-454 nm。4-MU 激发波长值与 pH 值有关，在 pH 值为 4.6、7.4 和 10.4 时分别为 330、370 和 385 nm。

AMP-Deoxynojirimycin (AMP-DNM) 是一种有效的神经酰胺葡萄糖基转移酶和 GCase 2 抑制剂。AMP-Deoxynojirimycin 是一种有效的 GlcCer 生物合成抑制剂，可用于研究帕金森和糖尿病。

GT-02216可以异位结合GCase并增强其活性。在主要人类成纤维细胞中，GT-02216提高了GCase的活性。GT-02216减少了突变GBA1成纤维细胞中的Tau积累。GT-02216在大鼠模型中保护面临Tau低聚物挑战的海马初级神经元。

Afegostat is an acid β-glucosidase (GCase) active site inhibitor that acts as a pharmacological chaperone. Afegostat inhibits GCase with K(i) ~30 nM for wild-type and mutant enzymes. Afegostat was an experimental drug for the treatment of certain forms of

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) 是一种有效的选择性的GCase(葡糖脑苷脂酶)抑制剂，其IC50为 29.3 μM，Ki 为 18.5 μM。由于GCase 参与酶缺乏性病理疾病，Glucocerebrosidase-IN-1 可用于戈谢病 (GD) 和帕金森病 (PD) 的研究。

Afegostat, aslo known as Isofagomine, and AT2101, was an experimental drug for the treatment of certain forms of Gaucher's disease. Isofagomine (IFG) is an acid β-glucosidase (GCase) active site inhibitor that acts as a pharmacological chaperone. FG inhibits GCase with K(i) ~30 nM for wild-type and mutant enzymes (N370S and V394L). Administration of IFG (30 mg/kg/day) to the mice homozygous for GCase mutations (V394L, D409H, or D409V) led to increased GCase activity in visceral tissues and brain extracts.

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) hydrochloride，是一种针对GCase的高效选择性抑制剂，展现出了29.3 μM的IC50和18.5 μM的Ki。该化合物适用于戈谢病（GD）与帕金森病（PD）相关研究。