editing

8-Azaadenosine 是 ADAR1抑制剂和是 A-to-I 编辑抑制剂。它可阻断 RNA 编辑并抑制甲状腺癌细胞的增殖、3D 生长、侵袭和迁移。

BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，并在人类细胞系中实现 spCas9 的剂量和时间控制。它通过抑制 spCas9 的活性，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

(iso)-BRD20322是BRD20322的同分异构体。BRD20322 是一种新型的 spCas9 强效抑制剂，能够破坏 spCas9 与 DNA 的结合，减少非特异性 DNA 编辑事件，从而提高 CRISPR-Cas9 基因编辑系统的安全性和精确性。

93-O17O is a chalcogen-containing cationic lipidoid.1,2It has been used in the generation of lipid nanoparticles (LPNs). LPNs containing 93-O17O localize to the spleen after intravenous injection into mice.1LPNs containing 93-O17O have been used for the delivery of Cre recombinase and ribonucleoproteins for genome editing in mice and for the intratumoral delivery of cGAMP to enhance cross-presentation of tumor antigens.3,2 1.Zhao, X., Chen, J., Qiu, M., et al.Imidazole-based synthetic lipidoids for in vivo mrna delivery into primary T lymphocytesAngew Chem. Int. Ed. Engl.59(45)20083-20089(2020) 2.Chen, J., Qiu, M., Ye, Z., et al.In situ cancer vaccination using lipidoid nanoparticlesSci. Adv.7(19)eabf1244(2021) 3.Li, Y., Yang, T., Yu, Y., et al.Combinatorial library of chalcogen-containing lipidoids for intracellular delivery of genome-editing proteinsBiomaterials178652-662(2018)

93-O17S is a chalcogen-containing cationic lipidoid.1It has been used in the synthesis of lipid nanoparticles (LPNs) for the delivery of Cre recombinase and ribonucleoproteins for genome editing in mice. LPNs containing 93-O17S have been used for the intratumoral delivery of cGAMP to enhance cross-presentation of tumor antigens and stimulation of interferon genes (STING) activation in a B16 F10 murine melanoma model.2 1.Li, Y., Yang, T., Yu, Y., et al.Combinatorial library of chalcogen-containing lipidoids for intracellular delivery of genome-editing proteinsBiomaterials178652-662(2018) 2.Chen, J., Qiu, M., Ye, Z., et al.In situ cancer vaccination using lipidoid nanoparticlesSci. Adv.7(19)eabf1244(2021)

SF2523 是一种选择性PI3K 抑制剂，抑制DNA-PK、PI3Kα、PI3Kγ、BRD4 和 mTOR，IC50分别为 9 nM、34 nM、158 nM、241 nM 和 280 nM。

BAMEAO16B is a lipid nanoparticle that incorporates disulfide bonds for efficient delivery of Cas9 mRNA and sgRNA into cells. In the intracellular environment, BAMEAO16B responds to reduction by releasing RNA, facilitating genome editing. This compound is valuable for gene editing research purposes.

Cas9-IN-3 是一种有效的Cas9抑制剂，IC50值为28 μM。CRISPR Cas 系统彻底改变了多个物种的基因编辑。

8-Azanebularine是通过将C6位的氨基替换为氢的化合物，能在高浓度(IC50=15 mM)下抑制ADAR2活性。该化合物在人类ADAR2识别的RNA结构中插入，展示出高亲和力(KD=2 nM)。因此，8-Azanebularine可应用于研究ADAR催化的RNA编辑过程。

ZA3-Ep10是一种两性离子的脂质，用于合成脂质纳米颗粒，用于体内 RNA 传递和非病毒 CRISPR Cas 基因编辑。

306-N16B 是一种脂质纳米颗粒，可实现 Cas9 mRNA 和 sgRNA 的系统性协同递送。306-N16B 可将 mRNA 转运至肺内皮细胞。306-N16B 可用于基因组编辑疗法的研究。

UNC9512是一种针对甲基赖氨酸读取器p53结合蛋白1 (53BP1) 的有效拮抗剂, 适用于探究53BP1在DNA修复、基因编辑及肿瘤发生等生物学过程的功能。

9A1P9是一种具有多尾部的阳离子磷脂，能够诱导膜失稳，适用于小鼠的CRISPR-Cas9基因编辑。

NT1-O14B是一类新型神经递质色胺脂质（NT-lipidoids）。NT1-O14B可与小分子药物（如AmB）和生物大分子（如Tau-ASO）和基因编辑蛋白（GFP-Cre）形成新的具有血脑屏障（BBB）渗透性的神经递质衍生脂质纳米颗粒（NT-LNP），增强脂质的疏水性和膜融合能力，常用于核酸（如 mRNA、siRNA 和 DNA）的递送。

PolQi2 是一种 Polθ 抑制剂，抑制 Polθ 的解旋酶活性，可与 AZD7648 相结合来提高 HDR 介导的集成和编辑精度。

FTT5 LLNs是一种功能化脂质纳米颗粒，适用于体内mRNA递送和碱基编辑。

Si5-N14 是硅氧烷结合脂质纳米颗粒 (SiLNP) 的重要组成部分，具备促血管修复和抗肿瘤的活性。在转基因 GFP 小鼠模型中，它能介导 CRISPR-Cas9 的编辑。在 Lewis 肺癌 (LLC) 肿瘤小鼠模型中，Si5-N14 通过敲除血管内皮生长因子受体 2 (VEGFR2) 来展现其抗肿瘤功效。在病毒感染导致的肺损伤小鼠模型中，它能运输成纤维细胞生长因子-2 (FGF-2)mRNA 以促进血管修复，提高血氧水平，改善肺功能。Si5-N14 有潜力应用于肿瘤、肺炎和心血管疾病的研究。

TCL065是一种可离子化阳离子脂质（pKa = 6.3），用于在体内和体外生成脂质纳米颗粒（LNPs）以递送mRNA和单向导RNA（sgRNA）。含有TCL065的LNPs，可封装靶向dystrophin外显子45供体位点的sgRNA，与含有TCL065的LNPs封装靶向dystrophin外显子45剪接受体位点的sgRNA一起使用，能够恢复从杜氏肌营养不良症（DMD）患者分离的诱导多能干细胞（iPS）分化的成肌细胞中的dystrophin表达。含有TCL065的LNPs，封装编码Cas9核酸酶的mRNA，与含有TCL065并封装靶向Rosa26位点的单向导RNA的LNPs联合使用，已用于在小鼠腓肠肌中诱导CRISPR介导的基因编辑。

C14-490是一种具有离子化特性的阳离子脂质（pKa= 5.94），用于合成脂质纳米颗粒 (LNPs)。C14-490 LNPs被用于发展用于在子宫中对造血干细胞 (HSCs) 进行基因编辑的技术。此类LNPs可包封SpCas9 mRNA和TTR sgRNA，借助优化的B5配方参数，并通过表面结合CD45抗体F(ab’)2片段的系统优化靶向编辑机械装置LNPs（STEM LNPs）。