duchenne

Vamorolone (VBP15) 是一种首创的，具有口服活性的解离性类固醇 (dissociative steroidal) 抗炎药和膜稳定剂。它抑制 (NF-κB) 抑制作用，并降低了激素的影响。它改善肌营养不良，无副作用。

Ezutromid (BMN 195) 是一种具有口服活性的、首创的苯并恶唑 utrophin 调节剂，EC50=0.91 μM。它抑制人肝微粒体 CYP1A2 酶活性，IC50=5.4 μM。它可用于 Duchenne 型肌营养不良症 (DMD) 的研究。

Bocidelpar 是一种有效的过氧化物酶体增殖物激活受体 delta 调节剂，可改善杜兴肌营养不良肌肉细胞中的线粒体生物合成和功能。

SR8278 是竞争性核血红素受体REV-ERB 合成拮抗剂，能够抑制 REV-ERBα 转录活性(EC50:0.47 μM)。它可用于调节生物体内的代谢和研究生物节律。

Edasalonexent (CAT-1004) 是一种可口服的 NF-κB 抑制剂，可用于改善杜氏肌营养不良症。

1-N-Methyl-4-mercaptohistidine disulfide 是一种潜在的杜氏菌叶绿体偶联因子1氧化还原调节剂，是氧化形式的卵硫醇A，抑制光触发的CF1 ATP酶活性。

Ataluren (PTC124) 是一种可口服的 CFTR-G542X 无义等位基因抑制剂。

ART-CHEM-BB B025267 是 utrophin 生成的上调剂，EC50 为 1.8 μM，可用于治疗 Duchenne 肌营养不良症的研究。

Adenylosuccinic acid (Adenylosuccinate) 是一种嘌呤核苷酸循环代谢物，是细胞保护剂 Nrf2 的新型诱导剂，可用于研究杜氏肌营养不良症 (DMD) 。

PMO-G 是一种球形聚合物胶束，具有皮肤渗透性，并能使 mdx 小鼠腹肌中的肌营养不良蛋白含量增加高达 50 倍。PMO-G 可用于杜氏肌营养不良症的研究。

Negamycin (hydrochloride) 是一种二肽抗生素，能够恢复mdx杜氏肌营养不良症 (DMD) 小鼠模型中骨骼肌和心肌的肌营养不良蛋白表达。它能结合真核生物 rRNA 解码 A 位的部分序列。Negamycin (hydrochloride) 可用于DMD研究。

Naproxcinod是一种naproxen的衍生物，具有镇痛和抗炎活性。Naproxcinod是一种环氧合酶（COX）抑制性的一氧化氮供体(CINODs)，可用于骨关节炎和炎症。

RTC13 是一种通读试剂，可在杜氏肌营养不良症 （DMD） 的 mdx 小鼠模型中恢复抗肌萎缩蛋白表达的能力。

RTC14, as a premature termination codon (PTC) readthrough inducer, can act by restoring dystrophin expression and improving muscle function in the mdx mouse model for Duchenne muscular dystrophy.

Eteplirsen（商品名 Exondys 51）是一种反义寡核苷酸治疗药物，旨在诱导肌营养不良蛋白基因的外显子 51 跳跃，从而在携带特定外显子 51 突变的杜氏肌营养不良症患者中实现肌营养不良蛋白表达的部分恢复。Eteplirsen 被广泛应用于遗传性疾病研究、RNA 靶向治疗开发及肌营养不良症的转化研究。

Casimersen（SRP-4045）是一种磷酰二胺吗啉寡核苷酸类反义寡核苷酸，可结合肌营养不良蛋白前体 mRNA 的第 45 外显子，通过诱导外显子 45 跳跃恢复阅读框，从而生成内部截短但仍具有功能的肌营养不良蛋白。Casimersen 是研究杜氏肌营养不良症外显子跳跃机制及治疗开发的重要分子工具。

Golodirsen（SRP-4053）是一种磷酰二胺吗啉寡核苷酸（PMO）类反义寡核苷酸，通过调控前体 mRNA 剪接并诱导第 53 外显子跳跃，从而恢复杜氏肌营养不良症中肌营养不良蛋白基因的阅读框。该过程使部分肌营养不良蛋白得以表达并恢复抗肌生成抑制素蛋白水平，支持其作为研究外显子跳跃策略及 DMD 疾病修饰方法的分子工具。

Viltolarsen（NS-065/NCNP-01）是一种磷酰二胺吗啉反义寡核苷酸，可特异性结合肌营养不良蛋白 mRNA 前体的第 53 外显子，通过诱导外显子 53 跳跃恢复氨基酸阅读框，从而生成缩短但具有功能相关性的肌营养不良蛋白。Viltolarsen 为研究杜氏肌营养不良症的外显子跳跃治疗及分子病理机制提供了精确的实验工具。

TG003 是一种高效的 Clk1/Sty 抑制剂，抑制 Clk1 和 Clk4 ，抑制癌细胞生长，诱导癌细胞凋亡，可用于研究杜氏肌营养不良症。

OX01914 是一种水溶性和细胞膜可渗透的 utrophin 调节剂，能够上调 utrophin 蛋白水平，EC50值为 20.5 μM。 OX01914 可用于研究杜氏肌肉营养不良症(DMD)。

Utrophin Modulator 1 (UM1) is a highly effective agent that upregulates utrophin protein levels, displaying an EC 50 of 0.11 μM. Its application in the investigation of Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) has been well-established [1].

TG-693是一种具有口服活性的CLK1(CDC2-like kinase 1)抑制剂，能够在体内促进肌营养不良蛋白基因突变的外显子31的跳过，抑制CLK1底物磷酸化，可用于研究杜氏肌营养不良症(DMD)。

PSB-KD107 是 resolvin-D2 receptor Gpr18 的合成激动剂，可用于研究杜氏肌营养不良症。

Adenylosuccinic acid tetraammonium（Adenylosuccinate; Aspartyl adenylate）是一种在核苷酸循环代谢中起作用的口服活性嘌呤核糖核苷单磷酸。该化合物可通过腺苷琥珀酸裂解酶转化为富马酸，展现出在杜氏肌营养不良症（DMD）研究中的应用潜力。