方法：从小鼠肝脏中分离原代 HSCs，铺板 2 小时后收集细胞裂解液提取 RNA，注射 LNP-siRNA 后一周，分离 HSCs，通过 qPCR 检测靶基因 mRNA 水平。
结果：ALC-0315 LNP 在 HSCs 中实现了比 MC3 LNP 更强的基因沉默。[1]

方法：通过尾静脉注射包封不同 siRNA 的 LNP(靶向 FVII(肝细胞)或 ADAMTS13(HSCs)的 siRNA，或对照 siLuc)，1 mg/kg siRNA(标准沉默剂量)或 5 mg/kg siRNA(高剂量用于毒性评估)。给药 1 周后 处死，采集血液和肝脏组织进行分析。
结果：肝细胞沉默 (FVII)：在 1 mg/kg 剂量下，ALC-0315 LNP 对血浆 FVII 蛋白水平的敲低效果约为 MC3 LNP 的 2 倍，肝星状细胞沉默 (ADAMTS13)：在 1 mg/kg 剂量下，ALC-0315 LNP 对血浆 ADAMTS13 活性的抑制效果约为 MC3 LNP 的 10 倍。[1]
方法：选用雌性 BALB/c 小鼠，双侧胫骨前肌 intramuscular (IM) 注射 ALC0315-DNA 或 ALC0315-DNA 或空 LNP 对照，在 6 h， 24 h， 48 h， 72 h， 7 d， 14 d， 21 d， 28 d 成像。
结果：RNA-LNP 信号强度远高于 DNA-LNP，ALC0315-DNA 表达持续时间>28 天，ALC0315-RNA 表达持续时间 21 天。[2]