glucocerebrosidase

Glucocerebrosidase (Glucosylceramidase; GBA) 是溶酶体内的酶，负责催化GC中的β-糖苷键裂解，从而生成葡萄糖和神经酰胺。

NCGC00092410 (ML008) 是一种葡萄糖脑苷脂酶 (glucocerebrosidase, GC) 抑制剂，IC50 值为 31 nM。可用于由糖脑苷酶基因突变引起的戈谢病的研究。

Ambroxol (NA-872) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种分泌溶解剂，具有强效祛痰作用，用于治疗与粘液或过多粘液相关的呼吸道疾病。它可诱导肺组织细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。它是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。

ML198 是葡萄糖脑苷脂酶激活剂(EC50:0.4 μM)。它不会抑制该酶的作用，且能促进其易位至溶酶体，可用于研究戈谢病。

ML266 是葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 分子伴侣， IC50值为 2.5 µM。ML266与 GCase 结合并将其转运至溶酶体，恢复 GCase 酶的活性。ML266 不会抑制 GCase 的活性。ML266 具有研究戈谢病的潜力。

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) 是一种有效的选择性的GCase(葡糖脑苷脂酶)抑制剂，其IC50为 29.3 μM，Ki 为 18.5 μM。由于GCase 参与酶缺乏性病理疾病，Glucocerebrosidase-IN-1 可用于戈谢病 (GD) 和帕金森病 (PD) 的研究。

Glucocerebrosidase-IN-1 (compound 11a) hydrochloride，是一种针对GCase的高效选择性抑制剂，展现出了29.3 μM的IC50和18.5 μM的Ki。该化合物适用于戈谢病（GD）与帕金森病（PD）相关研究。

Ambroxol hydrochloride (Mucosolvan) 是前药溴己辛的活性代谢产物，是一种葡糖脑苷脂酶伴侣，可增加葡糖脑苷脂酶的活性。它可刺激粘液纤毛作用并清除呼吸道中的空气通道，具有强效祛痰作用。它可诱导肺细胞自噬，有用于帕金森氏病和神经性戈谢病的研究潜力。

WAY-640509是一种葡糖脑苷酶抑制剂。

Conduritol B epoxide 是不可逆的，β-glucosidase 共价抑制剂。

PFB-FDGlu 是一种溶酶体葡糖脑苷脂酶（GCase）底物，具有细胞渗透特异性，裂解后产生荧光素。PFB-FDGlu 通常与流式细胞仪结合使用，以单个细胞为基础测量活细胞中 GCase 的活性。

Gcase activator 2是一种β-葡萄糖脑苷酶（glucocerebrosidase）激活剂,能够诱导在内质网（ER）和溶酶体pH上发生GCase的二聚化, 增加溶酶体的底物代谢，具有治疗帕金森病和戈谢病的潜力。

NCGC 607 是一种葡萄糖脑苷酶的非抑制性分子伴侣。

GC-IN-2 (Compound 25)，作为一种选择性的非糖类葡萄糖脑苷酶抑制剂，展现出了高效的抑制活性，其IC50为6.46 μM。该化合物主要应用于戈谢病相关研究领域。

C2 Adamantanyl Galactosylceramide (d18:1 2:0) (AdaGalCer) is a bioactive sphingolipid. It reduces globotriaosylceramide 3 synthesis from exogenous lactosylceramide in microsomes. AdaGalCer stimulates recombinant glucocerebrosidase activity in a pH-dependent manner. It activates glucocerebrosidase to decrease glucosylceramide accumulation in fibroblasts and lymphoblasts isolated from patients with Gaucher and Fabry disease, respectively.

13C6 Glucosylsphingosine (d18:1) is an isotopically enriched form of 1-β-D-glucosylsphingosine (d18:1) that is intended for use as an internal standard for the quantification of 1-β-D-glucosylsphingosine by GC- or LC-MS. 1-β-D-Glucosylsphingosine is a lysolipid derivative of glucosylcerebroside that decreases activity of glucocerebrosidase in LA-N-2 cells in a dose-dependent manner.

1-β-D-Glucosylsphingadienine is a glucosylsphingosine, which are deacetylated lysolipid derivatives of glucosylcerebrosides . They are formed when sphingosines undergo glucosidation by UDP-glucose. Glucosylsphingosines completely reduce neurite outgrowth and induce death of LA-N-2 cells at concentrations of 10 and 50 μM, respectively. They also decrease the activity of glucocerebrosidase in LA-N-2 cells in a dose-dependent manner. Glucosylsphingosine levels are elevated in patients with Gaucher's disease, both in the spleen (in types 1, 2, and 3) and brain (type 2 and 3); thus, glucosylsphingosine has been used as a key biomarker of the disease. This product contains 1-β-D-glucosylsphingadienine isolated from plants.

Gcase activator 1 (LTI-291) 是葡糖脑苷脂酶 (Gcase) 的激活剂。

Glucosylsphingosine(Lyso-Gb1) 是一种天然存在的糖基神经酰胺, 是GBA (acid β-glucosidase）的代谢产物, 参与细胞识别、信号转导和细胞间相互作用。Glucopsychosine在某些神经退行性疾病（如 Gaucher病）中积累，通过激活哺乳动物雷帕霉素复合体1（mTORC1）来破坏溶酶体功能,也是一种非竞争性糖脑苷酶 (glucocerebrosidase) 抑制剂。

Therapeutic agent-1 是一种杂芳基化合物，用于戈谢病的葡萄糖脑苷脂酶活性酶替代疗法。

Ambroxol acefylline 是活性代谢产物，源自前体溴己辛，具有显著的祛痰效果。作为一种葡糖脑苷脂酶 (GCase) 伴侣，它能提升葡糖脑苷脂酶的活性。此外，Ambroxol acefylline 能诱导肺部自噬，并展现在帕金森氏病和神经性戈谢病研究中的应用潜力。

Gcase activator 3 是葡萄糖苷酶 (GCase) 激活剂，可促进GBA1 突变成纤维细胞溶酶体 GCase 活性增加。Gcase activator 3 可用于研究帕金森病。

HPSE1-IN-1 (compound 16) 作为 Heparanase-1 (HPSE1) 的选择性抑制剂，具有针对外切-β-d-葡萄糖醛酸酶 (GUSβ) 和葡萄糖脑苷脂酶 (GBA) 的中等抑制效果。

HPSE1-IN-2（compound 2）作为一种Heparanase-1 (HPSE1) 抑制剂，同时也能抑制外切-β-d-葡萄糖醛酸酶 (GUSβ) 和葡萄糖脑苷脂酶 (GBA) 的活性。